Trotz der Entwicklung neuer Behandlungsmöglichkeiten bleibt die Prognose für Patienten mit einem Hochrisiko-Neuroblastom schlecht: Bei mehr als der Hälfte der Patienten kommt es zu einem Rückfall. Die autologe Stammzelltransplantation ersetzt blutbildende Stammzellen, die durch eine hochdosierte Chemotherapie zerstört wurden, damit das Knochenmark sich wieder erholen kann. Diese Behandlung ist auch als myeloablative Therapie bekannt und kann die Überlebensrate dieser Patienten verbessern. Eine Entscheidung nach umfassender Aufklärung zur Anwendung einer myeloablativen Therapie bei der Behandlung von Kindern mit Hochrisiko-Neuroblastom sollte auf der Grundlage von Evidenz von hoher Qualität zur Alltagswirksamkeit in der Behandlung von Tumoren und zu Nebenwirkungen getroffen werden.

Dieser systematische Review konzentriert sich auf randomisierte kontrollierte Studien, in denen die Alltagswirksamkeit der myeloablativen Therapie mit der konventionellen Therapie bei Kindern mit Hochrisiko-Neuroblastom verglichen wird. Die Autoren fanden drei Studien mit 739 Patienten. Diese Studien liefern Evidenz dafür, dass die myeloablative Therapie das ereignisfreie Überleben verlängert (die Zeit bis zu einem bestimmten Ereignis, zum Beispiel bis zur Tumorprogression [Größenzunahme und/oder Steigerung der Metastasierungsneigung eines Tumors], der Entstehung eines zweiten Tumors oder dem Eintreten des Todes). Beim Gesamtüberleben (also der Zeit, bis ein Patient aus einem beliebigen Grund stirbt – nicht nur aufgrund des Tumors oder seiner Behandlung, sondern zum Beispiel auch bei einem Autounfall) gibt es keine Evidenz für ein besseres Ergebnis bei Patienten, die mit myeloablativer Therapie behandelt werden. Nebenwirkungen wie Nierenprobleme, interstitielle Pneumonie (eine Lungenerkrankung) und venöse okklusive Leberkrankheit (eine Erkrankung, bei der einige der kleinen Lebervenen verstopfen) traten häufiger bei Patienten auf, die mit einer myeloablativen Therapie behandelt wurden, als unter konventioneller Chemotherapie. Es sei angemerkt, dass dieser systematische Review nur einen Rückschluss auf das Konzept der myeloablativen Therapie zulässt; es konnten keine Schlussfolgerungen im Hinblick auf die beste Behandlungsstrategie gezogen werden, was beispielsweise verschiedene Arten chemotherapeutischer Wirkstoffe und den Einsatz von Strahlentherapie angeht. Weitere Forschungsarbeiten von guter Qualität sind erforderlich.

Es ist anzumerken, dass kürzlich die Altersgrenze für die Hochrisikovariante der Erkrankung von einem Jahr auf 18 Monate heraufgesetzt wurde. Aus diesem Grund ist es möglich, dass Patienten, die inzwischen zur mittleren Risikogruppe gehören, in die Hochrisikogruppe eingeschlossen wurden. Daher kann die Relevanz der Ergebnisse dieser Studien für die aktuelle Praxis angezweifelt werden. Die Überlebensraten sind aufgrund des Einschlusses von Patienten der mittleren Risikogruppe möglicherweise überschätzt.