Fragestellung

Wir haben die Evidenz für die Wirksamkeit und Sicherheit von Statinen bei Kindern mit vererbtem hohem Blutcholesterinspiegel überprüft.

Hintergrund

Die familiäre Hypercholesterinämie ist eine vererbte Krankheit, bei der der Blutcholesterinspiegel hoch ist. Vaskuläre Krankheiten, beispielsweise Verkalkung von Blutgefäßen, treten häufig in einem früheren Alter als gewöhnlich auf, insbesondere bei Männern. Dementsprechend werden lebenslange Therapien benötigt, die in der Kindheit beginnen, um das Blutcholesterin zu senken. Bei Kindern mit familiärer Hypercholesterinämie war die Ernährung bisher die hauptsächliche Behandlungsmöglichkeit. Medikamente, wie Colestyramin und Colestipol, sind wirksam angewendet worden, aber wegen ihres unangenehmen Geschmacks werden sie nicht gut vertragen und Behandlungspläne werden nicht eingehalten. Der Beginn der Statintherapie für Kinder hat die Behandlung verbessert und dieser Review aktualisiert die vorherige veröffentlichte Version.

Recherchedatum

Die Evidenz ist auf dem Stand vom: 4. November 2019.

Studienmerkmale

Dieser Review enthält 9 Studien mit 1.177 Personen mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Alter zwischen 4 und 18 Jahren. Die Studien verglichen verschiedene Statinbehandlungen mit einer Substanz, die keinen Wirkstoff enthält (Placebo genannt) und die Personen wurden zufällig für die eine oder die andere Behandlung ausgewählt. Die Studien dauerten 12 bis 104 Wochen.

Hauptergebnisse

Im Allgemeinen war die Interventions- und die Nachbeobachtungszeit kurz (Median: 24 Wochen; reichte von sechs Wochen bis zu zwei Jahren). Statine reduzierten wahrscheinlich die durchschnittlichen Konzentrationen des LDL (Lipoproteine mit niedriger Dichte) -Cholesterins zu allen Zeitpunkten (hohe Qualität der Evidenz). Die Spiegel der Leberenzyme Serum-Aspartat-Aminotransferase und Serum-Alanin-Aminotransferase und des Muskelenzyms Kreatininkinase unterschieden sich zu keinem Zeitpunkt zwischen den Behandlungsgruppen und den Placebogruppen (niedrige Qualität der Evidenz). Die Risiken für eine Myopathie (Krankheit des Muskelgewebes) und Nebenwirkungen waren sehr niedrig und in beiden Gruppen ähnlich (niedrige Qualität der Evidenz). Zwei der Statine, Simvastatin und Pravastatin, könnten eine positive Wirkung auf zwei der wesentlichen Blutgefäße, die typischerweise bei hohen Cholesterinspiegeln betroffen sind, haben (niedrige Qualität der Evidenz).

Qualität der Evidenz

Informationen bezüglich Verblindung (betrifft performance bias und detection bias) waren für alle neun Studien vorhanden. Jede wurde als dopppelblind beschrieben, was darauf hindeutet, dass die Teilnehmer und die Personen, die in die Behandlungsprozesse involviert waren, gegenüber der Behandlung verblindet waren. In zwei Studien wurden eindeutige Informationen dazu präsentiert, wie die Teilnehmer auf die Behandlungsgruppen aufgeteilt wurden (selection bias), aber in den anderen sieben Studien wurde diese Information nicht deutlich dargelegt. Es gibt zu wenige Informationen darüber, ob die Studienleiter wussten, welcher Behandlungsgruppe die Teilnehmer zugeteilt wurden (selection bias) oder ob ein selektives Berichten von Ergebnissen (reporting bias) aufgetreten ist, aber dies ist sehr unwahrscheinlich. Zusammenfassend kann festgestellt werden, dass alle Studien gut durchgeführt erscheinen und wir nicht denken, dass irgendeiner der oben genannten Faktoren die Ergebnisse in einer negativen Art beeinflusst hat. Die Qualität der Evidenz variierte von hoch (Änderung im Serum-LDL-Cholesterin) über moderate (unerwünschte Ereignisse) bis niedrig (Änderung der Blutgefäßwand (Karotis-Intima-Media)-Dicke, Änderungen in Werten für Wachstum und Entwicklung, Leberdysfunktion, Myopathie und Änderung der Blutgefäßwand (Endothel)-Funktion).