Fragestellung

Welche Auswirkungen haben Behandlungen zur Prävention oder Behandlung von Knochenschwund (Osteoporose) und zur Prävention von Knochenbrüchen (Frakturen) bei Erwachsenen und Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die langfristige Kortikosteroide einnehmen?

Hintergrund

DMD ist eine erbliche Erkrankung, die etwa einen von 3500 bis 6000 neugeborenen Jungen betrifft. DMD verursacht Muskelschwäche, die mit zunehmendem Alter stärker wird. Die Muskelschwäche betrifft den ganzen Körper und beeinflusst den Bewegungsapparat, das Verdauungssystem, die Atmung und das Herz. Vor allem die Muskeln in der Nähe des Rumpfes, um die Schultern und an den Hüften sind betroffen. Unbehandelt führt DMD im fortgeschrittenen Teenager-Alter zum Tod durch Atem- oder Herzkomplikationen. Ein Kind mit DMD zeigt oft schon vor Schulbeginn die ersten Anzeichen dieser Erkrankung. Unbehandelt wird er bevor er 13 Jahre alt ist die Gehfähigkeit verlieren und einen Rollstuhl brauchen. Es gibt keine Heilung für DMD, aber es gibt Medikamente namens Kortikosteroide, die Muskelschäden verlangsamen und es Jungen mit DMD ermöglichen, länger zu laufen. Jungen mit DMD neigen auch zu schwachen Knochen, weil sie schwache Muskeln und eine eingeschränkte Beweglichkeit haben.

Kortikosteroide verursachen Osteoporose (Knochenschwund), was die Knochen zerbrechlicher und anfälliger für Frakturen (Brüche) macht. Durch Therapien, wie die Einnahme von Vitamin-D und Calciumpräparaten, mehr Calcium in der Ernährung, Medikamente namens Bisphosphonate, Testosteron und durch Gewichtstraining, könnte es möglich sein, Knochen zu stärken, um Osteoporose zu verhindern und zu behandeln und Frakturen bei Menschen mit DMD zu verhindern, die Kortikosteroide einnehmen. Die Forscher verwenden die Knochendichte als Maß für die Stärke des Knochens und zur Messung der Wirkung von Therapien zur Prävention und Behandlung von Osteoporose.

Studienmerkmale

Wir haben die medizinische Literatur umfassend durchsucht und zwei abgeschlossene Studien gefunden. Es liegen nur Kurzberichte (Abstracts) über diese Studien vor. Die Teilnehmer waren Kinder im Alter von fünf bis 15 Jahren mit DMD, manche konnten gehen, manche nicht. In einer Studie war die Behandlung Risedronsäure im Vergleich zu keiner Behandlung (13 Teilnehmer), in der anderen Studie (mit 21 Teilnehmern) wurde Ganzkörpervibrationstraining mit einer Placebo- (inaktiven) Vorrichtung verglichen.

Hauptergebnisse und Qualität der Evidenz

Wir fanden zwei abgeschlossene Studien, die potenziell für diesen Review in Frage kamen, für die allerdings noch keine vollständigen Ergebnisse veröffentlicht waren, und zwei Studien, die zum Zeitpunkt der Suche noch durchgeführt wurden. Diese Studien untersuchen die Auswirkungen von Ganzkörpervibration (zwei Studien), Risedronsäure und Zoledronsäure. Beide abgeschlossenen Studien, die nur als Abstracts veröffentlicht wurden, berichteten über eine Verbesserung der Knochendichte bei Kindern, die eine aktive Behandlung erhielten, und über keine Verbesserung bei Kindern in der Kontrollgruppe (Placebo oder keine Behandlung). Die Studien berichteten jedoch nicht über Ergebnisse zum Vergleich der Behandlungen versus Kontrollgruppen, so dass keine Rückschlüsse auf die Wirksamkeit beider Behandlungen gezogen werden können. Die Ganzkörper-Vibrationsbehandlung haben alle Kinder gut vertragen. Keine der beiden Studien berichtete über unerwünschte Ereignisse.

Wir haben keine Evidenz aus randomisierten klinischen Studien, die Behandlungen anleiten, um Osteoporose vorzubeugen und zu behandeln und zur Vorbeugung von Frakturen bei Menschen mit DMD, die Kortikosteroiden einnehmen.

Die Suchen sind auf dem Stand von September 2016.