Hintergrund

Die Infusionen von Bypasspräparaten, wie rekombinantes aktiviertes FVII (rFVIIa) und aus Plasma gewonnenes, aktiviertes Prothrombinkomplex-Konzentrat (Activated Prothrombin Complex Concentrate - APCC), werden als alternative Therapien zum Faktor VIII (Hämophilie A) oder IX (Hämophilie B) für Personen vorgeschlagen, die nicht mehr auf diese Behandlungen ansprechen, da sie inhibitorische Antikörper bilden. Das letztendliche Behandlungsziel ist die Erhaltung der Gelenke der Person, die andernfalls durch wiederholte Blutungsereignisse zerstört werden. Wir bewerteten daher die Wirksamkeit und Sicherheit von Bypasspräparaten zur Vorbeugung im Vergleich zur Behandlung von Blutungsereignissen. Darüber hinaus verglichen wir verschiedene Dosierungen von Bypasspräparaten bei Männern mit Hämophilie A oder B mit inhibitorischen Antikörpern als präventive (prophylaktische) Therapie.

Recherchedatum

Die Evidenz ist auf dem Stand vom 12. Dezember 2016.

Studienmerkmale

Wir durchsuchten die wissenschaftlichen Datenbanken zu klinischen Studien, die die Wirkung von Bypasspräparaten bei Männern mit Hämophilie A oder B mit inhibitorischen Antikörpern bewerteten. Wir schlossen vier Studien mit 116 Personen ein, die zwischen 7 und 15 Monate dauerten. Zwei Studien verglichen die prophylaktische Infusion eines Bypasspräparats mit einer Bedarfsbehandlung (Behandlung, die erst nach Auftreten der Blutung verabreicht wurde). Zwei Studien verglichen eine hochdosierte mit einer niedrigdosierten präventiven Therapie.

Hauptergebnisse

Begrenzte Evidenz zeigte, dass die prophylaktische Gabe von Bypasspräparaten Blutungsereignisse, Gelenkblutungsereignisse und die Anzahl der betroffenen Gelenke reduzierte. Es gab keine Evidenz für eine verbesserte Lebensqualität bei dem Vergleich zwischen Personen, die eine Prophylaxe erhielten, und jenen, die eine Bedarfsbehandlung erhielten. Darüber hinaus lag keine Evidenz zu einem Unterschied hinsichtlich des Nutzens und Schadens von hochdosiertem und niedrig dosiertem rFVIIa zur Prophylaxe vor.

Qualität der Evidenz

Die Gesamtqualität der Evidenz dieser Studien war moderat bis niedrig, da die eingeschlossenen Studien klein waren und nur begrenzte Informationen boten. Darüber hinaus wurden bei einer der Studien bis zu 24 % der aufgenommenen Männer nicht in die Auswertung der Ergebnisse eingeschlossen, wodurch die Ungenauigkeit der Ergebnisse weiter erhöht wurde.