La colangitis esclerosante primaria (CEP) es una enfermedad hepática colestásica crónica caracterizada por la inflamación progresiva y la cicatrización de los conductos biliares del hígado. La destrucción de los conductos biliares da lugar a la incidencia del flujo de bilis hacia el intestino, lo que da lugar al desarrollo de cirrosis biliar y a enfermedades hepáticas en fase terminal. La CEP es más común en los varones jóvenes y su etiología aún no se entiende del todo. La enfermedad suele clasificarse como un trastorno autoinmune, pero no pueden excluirse otros factores etiológicos. Hay una fuerte asociación de la CEP con enfermedades inflamatorias del intestino, particularmente la colitis ulcerosa, que coexiste en aproximadamente el 70% de los pacientes. Además de su carácter progresivo e irreversible, la CEP también se asocia con un mayor riesgo de colangiocarcinoma, lo que contribuye a una morbilidad y mortalidad aún mayor de esta enfermedad.

El diagnóstico de la colangitis esclerosante primaria se basa en un enfoque combinado que incluye hallazgos clínicos, de laboratorio y de imágenes. Dado que la enfermedad suele ser asintomática en su fase inicial, el reconocimiento y el diagnóstico tempranos son en realidad bastante raros. Debido a la escasa comprensión de la etiología y la patogénesis, el tratamiento de la CEP todavía no es satisfactorio. Se han evaluado numerosos medicamentos para el tratamiento de la CEP, pero la mayoría de ellos no mostraron ningún efecto o un efecto mínimo, y ciertos fármacos se asociaron con eventos adversos graves. Los ácidos biliares también han sido considerados para el tratamiento de la CEP demostrando un posible efecto beneficioso. Sin embargo, es necesario investigar más a fondo su papel en la terapia de CEP. Por lo tanto, el tratamiento de elección para los pacientes con enfermedad hepática en fase terminal debido a la CEP sigue siendo el trasplante de hígado. A pesar de la incidencia relativamente baja de la CEP en la población general, la CEP sigue siendo una de las indicaciones más comunes para el trasplante de hígado en Europa y los Estados Unidos.

Sobre la base de ocho ensayos clínicos aleatorizados de alto riesgo de sesgo, la administración de ácido ursodesoxicólico a pacientes con colangitis esclerosante primaria no redujo significativamente la mortalidad, la descompensación hepática, la necesidad de un trasplante de hígado, el deterioro histológico del hígado o el deterioro radiológico en comparación con el placebo o la no intervención. El uso del ácido ursodesoxicólico mostró una mejora estadísticamente significativa de la bioquímica del hígado. Sin embargo, la evidencia de estos efectos beneficiosos son débiles, ya que se producen a partir de ensayos con un alto riesgo de sesgo y un número bastante reducido de pacientes. Además, estas observaciones corren el riesgo de que la medida de resultado informe de un sesgo, ya que la mitad o menos de la mitad de los ensayos informaron sobre estos resultados. Un ensayo evaluó la calidad de vida autoestimada de los pacientes con colangitis esclerosante primaria tratados con ácido ursodesoxicólico. No se encontró ninguna diferencia significativa en ninguno de los componentes estudiados, tanto físicos como mentales. Sobre la base de un análisis de seis de los ocho ensayos incluidos, el uso del ácido ursodesoxicólico parecía seguro y bien tolerado, sin que se informara de eventos adversos graves. No se pudo identificar ensayos que evaluaran otros ácidos biliares para pacientes con colangitis esclerosante primaria. Por consiguiente, la evidencia no apoya ni refuta los ácidos biliares para la colangitis esclerosante primaria.