Pregunta de la revisión
¿La hormona de crecimiento humana puede mejorar los desenlaces clínicos (como el aumento del crecimiento y la densidad mineral ósea, así como mejorar la función renal y hormonal) sin efectos secundarios en niños con hipofosfatemia ligada al cromosoma X?
Antecedentes
La hipofosfatemia ligada al cromosoma X es un trastorno genético que provoca niveles anormales de fosfato en el organismo. Esto puede dar lugar a una baja estatura y a raquitismo. El tratamiento estándar de la hipofosfatemia ligada al cromosoma X puede curar el raquitismo, pero no siempre eleva el nivel de fosfato en la sangre ni restituye los niveles de crecimiento a la normalidad. No está claro si la combinación del tratamiento con hormona de crecimiento humana con el tratamiento estándar mejora los niveles de fosfato, las tasas de crecimiento y la densidad mineral ósea.
Fecha de la búsqueda
La evidencia está actualizada hasta el: 12 de enero de 2021
Características de los estudios
En esta revisión se incluyeron dos estudios pequeños con un total de 20 niños de entre 2,5 y nueve años de edad. Había el mismo número de niños y niñas. Ambos ensayos fueron aleatorizados, de modo que los participantes tenían las mismas posibilidades de ser asignados al grupo de la hormona del crecimiento o al de control (los niños del grupo control no recibieron tratamiento adicional o recibieron un tratamiento placebo [simulado]). Un ensayo (paralelo) comparó a los niños a los que se les administró la hormona del crecimiento con los que no recibieron tratamiento durante tres años. El segundo ensayo fue un ensayo cruzado, de modo que, para empezar, un grupo de niños recibió el tratamiento con hormona de crecimiento humana y el segundo grupo recibió un placebo durante un año y luego los grupos recibieron el tratamiento opuesto durante otro año.
Resultados
El ensayo paralelo no encontró diferencias en las puntuaciones de estatura tras el tratamiento con hormona de crecimiento en comparación con ningún tratamiento adicional. No se observaron efectos secundarios graves en los ensayos. En el ensayo cruzado, el tratamiento con hormona de crecimiento humana mejoró la puntuación de la desviación estándar de la estatura (puntuación z) y aumentó temporalmente los niveles de fosfato en sangre.
No se encontró evidencia concluyente que muestre que el tratamiento con hormona de crecimiento humana funciona en esta enfermedad. No se han realizado suficientes estudios sobre el tratamiento con hormona del crecimiento humana en esta enfermedad y se necesitan más estudios de investigación. Esta es una versión actualizada de una revisión publicada anteriormente.
Calidad de la evidencia
En su mayoría, la certeza de la evidencia se consideró baja o muy baja. Esto se debe a que los ensayos eran muy pequeños y sólo incluían a unos pocos niños. También preocupaba que pudiera haber algún sesgo en los resultados debido al diseño del ensayo cruzado más pequeño.
No se cuenta con suficiente evidencia de certeza alta para recomendar el uso del tratamiento con hormona de crecimiento humana recombinante en niños con hipofosfatemia ligada al cromosoma X.
El tratamiento convencional de la hipofosfatemia ligada al cromosoma X con fosfato y calcitriol oral puede curar el raquitismo, pero no siempre eleva de forma significativa las concentraciones de fosfato sérico, ni tampoco normaliza siempre el crecimiento lineal. Algunos ensayos clínicos indican que la combinación del tratamiento con hormona de crecimiento humana recombinante con el tratamiento convencional mejora la velocidad de crecimiento, la retención del fosfato y la densidad mineral ósea, pero algunos ensayos clínicos indican que parece agravar la estatura desproporcionada preexistente de estos niños. Esta es una versión actualizada de una revisión publicada anteriormente.
Determinar si el tratamiento con hormona de crecimiento humana recombinante en los niños con hipofosfatemia ligada al cromosoma X se asocia con cambios en el crecimiento longitudinal, el metabolismo mineral, la función endocrina, la función renal, la densidad mineral ósea, las proporciones corporales y también con cualquier efecto adverso.
Se realizaron búsquedas en el Registro de ensayos del Grupo Cochrane de Fibrosis quística y enfermedades genéticas (Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group), que incluye referencias identificadas a partir de búsquedas exhaustivas en bases de datos electrónicas, así como búsquedas manuales en revistas relevantes y en los libros de resúmenes de congresos. Además, se realizaron búsquedas en el Registro Cochrane central de ensayos controlados (Cochrane Central Register of Controlled Trials), en Ovid MEDLINE y en las listas de referencias de los ensayos identificados y de otras revisiones. También se realizaron algunas búsquedas manuales en revistas y resúmenes de congresos relevantes.
Fecha de la búsqueda más reciente: 12 de enero de 2021
Todos los estudios controlados aleatorizados o cuasialeatorizados que compararan la hormona de crecimiento (sola o combinada con el tratamiento convencional) con placebo o con el tratamiento convencional solo, en niños con hipofosfatemia ligada al cromosoma X.
Dos autores, de forma independiente, evaluaron los estudios en cuanto al riesgo de sesgo y extrajeron los datos de los estudios elegibles. Se utilizó el método GRADE para evaluar la certeza de la evidencia de cada desenlace.
En la revisión se incluyeron dos estudios (20 participantes). En un estudio cruzado (cross-over), los resultados mostraron que el tratamiento con hormona de crecimiento humana recombinante podría mejorar la puntuación de la desviación estándar (DE) de altura (puntuación z), pero no se sabe si la intervención fue la razón de un aumento transitorio del fosfato sérico y del máximo tubular de reabsorción del fosfato. En el segundo estudio, paralelo, el tratamiento también podría haber mejorado la DE de la estatura desde el inicio en el grupo de rhGH en comparación con el grupo control, aunque no se observaron diferencias significativas entre los grupos después de tres años, DM 0,50 DE (IC del 95%: -0,54 a 1,54) (evidencia de certeza baja). El tratamiento posiblemente fue bien tolerado durante ambos estudios, con sólo efectos adversos transitorios observados en tres participantes (evidencia de certeza baja). No está claro si la hormona de crecimiento mejora los niveles de fosfato sérico o el cambio en la TmP/TFG (evidencia de certeza muy baja). El tratamiento podría dar lugar a poca o ninguna diferencia en los niveles de fosfatasa alcalina (evidencia de certeza baja).
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