Pregunta de revisión
Se revisó la evidencia sobre los efectos de la hormona de crecimiento humana recombinante (rhGH) en la salud de las personas con fibrosis quística (FQ).
Antecedentes
La FQ es una afección hereditaria que afecta los pulmones, el sistema digestivo y el páncreas. Las personas con FQ a menudo presentan bajo peso y retraso del crecimiento que podría afectar la función de sus pulmones. Los suplementos nutricionales podrían no ser suficientes y se ha indicado que el tratamiento con rhGH, que mejora la tasa de crecimiento y la densidad ósea, podría ayudar. El tratamiento con rhGH se suele administrar una vez al día a través de una aguja bajo la piel. Es caro y puede afectar el metabolismo de la glucosa, lo que tiene implicaciones para los niños con riesgo de presentar diabetes relacionada con la FQ. Por lo tanto, se deben examinar cuidadosamente los riesgos y beneficios de este tratamiento. Esta revisión es una actualización de una revisión anterior.
Fecha de la búsqueda
La evidencia está actualizada hasta el: 12 de enero de 2021.
Características de los estudios
Esta revisión consideró la administración de rhGH para mejorar la función pulmonar, el crecimiento y la calidad de vida de niños y jóvenes con fibrosis quística. Incluye ocho ensayos con 291 personas con FQ seleccionadas al azar para un tratamiento o el otro. Las personas de los ensayos tenían entre cinco y 23 años de edad, pero la mayoría aún no habían alcanzado la pubertad. Seis ensayos duraron al menos un años y dos ensayos duraron seis meses. El tratamiento con rhGH se comparó con ningún tratamiento en siete ensayos y con un placebo (un líquido que no contenía hormona de crecimiento) en un ensayo. El ensayo que utilizó un placebo lo comparó con dos dosis diferentes de tratamiento con rhGH.
Resultados clave
Los resultados mostraron una modesta mejoría en la talla, el peso y la masa corporal magra entre los seis y los 12 meses. Sin embargo, no existe evidencia consistente de que el tratamiento con rhGH mejore la función pulmonar, la fuerza muscular, ni la calidad de vida. Los ensayos fueron pequeños y no se encontró evidencia de cambios en el metabolismo de la glucosa o en el riesgo de diabetes a largo plazo debido al tratamiento. Debido a estos resultados, no es posible identificar un efecto beneficioso claro del tratamiento y se considera necesario realizar más estudios de investigación a partir de ensayos clínicos bien diseñados y con un poder estadístico suficiente.
Certeza de la evidencia
No hubo suficiente información para decidir si en general los ensayos tenían un sesgo tal que pudiera afectar los resultados. Todos los desenlaces medidos se informaron claramente en los ensayos, pero estos fueron pequeños y no tuvieron suficientes participantes para mostrar una diferencia que podría no haberse debido al azar. También preocupaba que los desenlaces basados en la valoración personal, como las puntuaciones de la calidad de vida, pudieran verse afectados porque los participantes de siete de los ensayos sabían a qué grupo estaban asignados.
Al compararlo con ningún tratamiento, el tratamiento con rhGH es eficaz para mejorar los desenlaces intermedios de estatura, peso y masa corporal magra. Algunas medidas de la función pulmonar mostraron una mejoría moderada, pero no se observaron efectos beneficiosos consistente en todos los ensayos. El cambio significativo en los niveles de glucosa en sangre, aunque no es causa de diabetes, pone de relieve la necesidad de una monitorización cuidadosa de este efecto adverso con el tratamiento en una población predispuesta a la diabetes relacionada con la fibrosis quística. En esta revisión, no se observaron cambios significativos en la calidad de vida, el estado clínico ni los efectos secundarios debido al escaso número de participantes. Se requieren ensayos controlados aleatorizados a largo plazo y bien diseñados acerca de la rhGH en personas con FQ antes del uso clínico habitual de la rhGH en la FQ.
La fibrosis quística (FQ) es una afección hereditaria que afecta los pulmones, el tracto gastrointestinal y el páncreas. Las personas con fibrosis quística a menudo presentan desnutrición y retraso del crecimiento. La administración adecuada de suplementos nutricionales no mejora óptimamente el crecimiento y, en consecuencia, se propuso un agente anabólico, la hormona de crecimiento humana recombinante (rhGH), como una intervención potencial. Ésta es una actualización de una revisión publicada anteriormente.
Evaluar la efectividad y la seguridad del tratamiento con rhGH para mejorar la función pulmonar, la calidad de vida y el estado clínico de niños y adultos jóvenes con fibrosis quística.
Se realizaron búsquedas en el Registro de ensayos del Grupo Cochrane de Fibrosis quística y enfermedades genéticas (Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group) que incluye referencias identificadas de búsquedas exhaustivas en bases de datos electrónicas o búsquedas manuales en revistas pertinentes y libros de resúmenes de congresos. Fecha de la última búsqueda: 12 de enero de 2021.
También se hicieron búsquedas en registros de ensayos en curso:
clinicaltrials.gov de los EE.UU. - fecha de la última búsqueda: 19 de Junio de 2021;
Plataforma de registros internacionales de ensayos clínicos (ICTRP) de la OMS - fecha de la última búsqueda: 5 de marzo de 2018 (no disponible en 2021).
Se realizó una búsqueda en revistas de endocrinología y actas relevantes de las reuniones de la Sociedad de Endocrinología mediante Web of Science, Scopus y Proceedings First. Fecha de la última búsqueda: 21 de junio de 2021.
Ensayos controlados aleatorizados y cuasialeatorizados de todas las preparaciones de rhGH en comparación con ningún tratamiento, placebo o las mismas preparaciones comparadas entre sí, a cualquier dosis (alta y baja), por cualquier vía y en cualquier duración, en niños o adultos jóvenes (de hasta 25 años) con diagnóstico de fibrosis quística (mediante prueba de sudor o análisis genéticos).
Dos autores seleccionaron los documentos, extrajeron los detalles del ensayo y evaluaron el riesgo de sesgo de forma independiente. La calidad de la evidencia se evaluó mediante el método GRADE.
En esta actualización de la revisión se incluyeron ocho ensayos (291 participantes de entre cinco y 23 años). Siete ensayos compararon una dosis estándar de rhGH (aproximadamente 0,3 mg/kg/semana) con ningún tratamiento y un ensayo de tres grupos (63 participantes) comparó el placebo, una dosis estándar de rhGH (0,3 mg/kg/semana) y una dosis alta de rhGH (0,5 mg/kg/semana). Seis ensayos duraron al menos un años y dos ensayos duraron seis meses. Se encontró que el tratamiento con rhGH podría mejorar algunos de los desenlaces de la función pulmonar, pero no hubo diferencias entre los niveles de dosis estándar y los niveles de dosis altas (evidencia de certeza baja, limitada por la inconsistencia entre los ensayos, el escaso número de participantes y la corta duración del tratamiento). Los ensayos muestran evidencia de mejoría en los parámetros antropométricos (estatura, peso y masa corporal magra) con el tratamiento con rhGH, de nuevo sin diferencias entre los niveles de dosis. Se encontró una mejoría en la estatura en todas las comparaciones (evidencia de certeza muy baja a baja), pero las mejorías en el peso y en la masa corporal magra solo se informaron para la dosis estándar de rhGH versus ningún tratamiento (evidencia de certeza muy baja). Hay alguna evidencia que indica un cambio en el nivel de glucosa en sangre en ayunas con el tratamiento con rhGH; sin embargo, no cruzó el umbral clínico para el diagnóstico de diabetes en los ensayos de corta duración (evidencia de certeza baja). Hay evidencia de certeza baja a muy baja de una mejoría en las exacerbaciones pulmonares sin efectos adversos significativos adicionales, pero este hallazgo se ve limitado por la corta duración de los ensayos y el escaso número de participantes. Un ensayo pequeño proporcionó evidencia inconsistente de mejoría en la calidad de vida (evidencia de certeza muy baja). Hay evidencia limitada de tres ensayos sobre mejorías en la capacidad de ejercicio (evidencia de certeza baja). Ninguno de los ensayos ha comparado sistemáticamente el gasto del tratamiento con los costes generales de la atención médica.
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