Pregunta de la revisión
Se examinó la evidencia acerca del efecto de la hidroxiurea (hidroxicarbamida) en pacientes con talasemia beta (β) dependiente de transfusiones.
Antecedentes
La talasemia β es un trastorno de la sangre que ambos padres heredan a los hijos. En esta afección, se produce menos hemoglobina. Según la OMS, nacen anualmente casi 60 000 niños con talasemia. La talasemia β dependiente de transfusiones es la forma severa de la talasemia β, en que los síntomas son claramente visibles en los primeros seis meses de vida. Si no se trata (con transfusiones de sangre) puede ocasionar la muerte. Sin embargo, las transfusiones de sangre aumentan la posibilidad de contraer infecciones virales potencialmente mortales y de sobrecarga de hierro en el organismo, lo que afecta a los órganos principales. Los medicamentos para eliminar el hierro del organismo pueden reducir el riesgo de sobrecarga, aunque con frecuencia puede elevarse demasiado el coste de tratamiento de la enfermedad para el paciente y la familia. Se informa que la hidroxicarbamida es efectiva para el tratamiento de la talasemia β ya que aumenta la síntesis de hemoglobina, cuyo beneficio se ha demostrado previamente.
Fecha de la búsqueda
La evidencia está actualizada hasta 4 marzo 2019.
Características de los estudios
No se encontraron ensayos para su inclusión en la revisión.
Resultados clave
No se encontraron ensayos elegibles para su inclusión en la revisión. Se necesitan ensayos controlados aleatorios, multicéntricos (en comparación con placebo u otro tratamiento disponible, es decir transfusión de sangre y quelación con hierro) para evaluar la efectividad y la seguridad de la hidroxicarbamida en la reducción de la necesidad de transfusión de sangre, con objeto de mantener o mejorar la media del nivel de hemoglobina y determinar la coste-efectividad.
En la actualidad, no existe evidencia de alta calidad para apoyar ni refutar el uso continuo de hidroxicarbamida para el tratamiento de los pacientes con talasemia β dependiente de transfusiones. Se necesitan ensayos controlados aleatorios, multicéntricos (en comparación con placebo u otro tratamiento disponible, es decir transfusión de sangre y quelación con hierro) para evaluar la eficacia y la seguridad de la hidroxiurea en la reducción de la necesidad de transfusión de sangre, con objeto de mantener o mejorar la media del nivel de hemoglobina y determinar el coste-efectividad.
La hidroxiurea (hidroxicarbamida) promueve la síntesis de hemoglobina fetal (HbF) mediante la reactivación de los genes gamma. La evidencia ha mostrado beneficios clínicos de la hidroxiurea en pacientes con anemia de células falciformes; sin embargo, sólo un reducido número de estudios ha evaluado este tratamiento en pacientes con talasemia beta (β).
El objetivo primario es examinar la eficacia de la hidroxicarbamida para reducir o mejorar el requerimiento de transfusiones de sangre en pacientes con talasemia β dependiente de transfusiones. El segundo objetivo es examinar la seguridad de la hidroxicarbamida con respecto a los efectos adversos severos en esta población.
Se realizaron búsquedas en el Registro de Ensayos de Hemoglobinopatías del Grupo Cochrane de Fibrosis Quística y Trastornos Genéticos, que se compila a partir de búsquedas en bases de datos electrónicas y manuales de revistas y libros de resúmenes de congresos. También se hicieron búsquedas en bases de datos electrónicas y en registros de ensayos, incluyendo ClinicalTrials.gov, en el WHO ICTRP y en PubMed (9 octubre 2018).
Fecha de la búsqueda más reciente en el registro de ensayos del Grupo de Hemoglobinopatías: 4 marzo 2019.
Ensayos controlados aleatorios de hidroxiurea en pacientes con talasemia β dependiente de transfusiones en comparación con placebo o tratamiento estándar o que comparen diferentes dosis de hidroxiurea.
Dos autores de la revisión evaluaron de forma independiente los ensayos para su inclusión en la revisión, lo que fue verificado por un tercer autor.
No hubo ensayos elegibles para la inclusión en esta revisión.
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