مالتیپل میلوما (multiple myeloma; MM) نوعی سرطان مغز استخوان است. این وضعیت باعث تخریب استخوان می‌شود که منجر به درد، فشردگی نخاع و شکستگی می‌شود. در مراحل اولیه MM، اکثر افراد هیچ علامتی را از آن نشان نمی‌دهند. مشخص نیست که بهتر است بلافاصله پس از تشخیص، درمان با داروهای سرطان آغاز شود یا تا زمانی که نشانه‌های بیماری ظاهر شوند، صبر کنیم. مرور کارآزمایی‌ها نشان داد که درمان زودهنگام پیشرفت بیماری را کُند می‌کند. با این حال، به دلیل مطالعات بسیار کمی که در بیماران مبتلا به میلوما در مراحل اولیه انجام شده است، شواهد کافی وجود ندارد که نشان دهد درمان زودهنگام بقای افراد مبتلا به MM را بهبود می‌بخشد.
درمان زودهنگام مالتیپل میلوما در مراحل اولیه، پیشرفت بیماری را مهار کرده، و ممکن است فشرده کردن مهره‌ها را کاهش دهد. با این حال، درمان زودهنگام ممکن است خطر ابتلا به لوکمی حاد را افزایش دهد. با این حال، داده‌های مربوط به فشرده شدن مهره‌ها و تبدیل بیماری به لوکمی ممکن است به دلیل تعداد بسیار کم حوادث، قابل تفسیر نباشند. بر اساس شواهد فعلی، مرگ‌ومیر و نرخ پاسخ به درمان به‌طور قابل توجهی تحت تاثیر درمان زودهنگام در پیشرفت میلوما قرار نمی‌گیرد. با این حال، کاملا ممکن است که عدم رسیدن به تاثیرات مفید مداخله زودهنگام در میلوما، یک نتیجه منفی کاذب به دلیل کمبود شواهد موجود باشد. علاوه بر این، داده‌های مربوط به کیفیت زندگی و سمیّت درمان، به‌طور پراکنده گزارش شدند که مشکلات بیشتری را در مورد تصمیم‌گیری‌های مدیریتی در مراحل اولیه میلوما اضافه کردند.
مرحله اولیه مالتیپل میلوما (multiple myeloma; MM) حدود 20% از موارد MM را تشکیل می‌دهد. اکثر بیماران در این مرحله بدون نشانه هستند. بنابراین، این بیماری بسیار کمتر از بیماری پیشرفته دیده می‌شود و ممکن است به استراتژی‌های درمانی متفاوتی نیاز داشته باشد. برای این بیماران، مشخص نیست که بهتر است شیمی‌درمانی را بلافاصله پس از تشخیص شروع کنند یا درمان را تا آشکار شدن نشانه‌ها در زمان پیشرفت بیماری به تعویق اندازند.
شناسایی و تجمیع تمام شواهد تحقیقاتی موجود در مورد اینکه مداخله درمانی زودهنگام در مقایسه با فقط تحت نظر قرار دادن بیمار، منجر به بهبودی در پیامدهای بالینی می‌شود یا خیر. پیامدهای اصلی مورد نظر که مورد بررسی قرار گرفتند، شامل مرگ‌ومیر، پیشرفت بیماری، نرخ پاسخ به درمان، و سمیّت ناشی از درمان زودهنگام بودند.
جست‌وجوها در بانک‌های اطلاعاتی الکترونیکی زیر انجام شدند: بانک‌های اطلاعاتی MEDLINE؛ EMBASE؛ CANCERLIT؛ LILLIACS و بانک اطلاعاتی RCTهای کاکرین. ما اخیرا یک بانک اطلاعاتی جامع را از RCTها در میلوما گردآوری کرده‌ایم. این جست‌وجو با جست‌وجوی دستی در خلاصه‌مقالات از جلسات انجمن‌های اصلی و مهم مانند ASH (انجمن هماتولوژی آمریکا)، ASCO (انجمن انکولوژی بالینی آمریکا)، و EHA (انجمن هماتولوژی اروپا) به‌روزرسانی و تکمیل شد. علاوه بر این، فهرست خود را با لیستی از RCTهای نگهداری شده توسط واحد خدمات کارآزمایی بالینی آکسفورد (Oxford Clinical Trial Service Unit) مقایسه کردیم.
کارآزمایی‌های تصادفی‌سازی و کنترل‌شده (RCT) با طرحی موازی (parallel design) که درمان زودهنگام و تاخیری بیماران مبتلا به مالتیپل میلوما را در مراحل اولیه بر اساس سیستم مرحله‌بندی Durie-Salmon (D-S) مقایسه کردند. ما همچنین آن دسته از کارآزمایی‌هایی را در نظر گرفتیم که میلومای مرحله اولیه را بر اساس سیستم مرحله‌بندی D-S تعریف نکردند، اما بیماران را بر اساس عدم اطمینان بالینی در مورد مزایای مداخله فوری وارد کردند.
سنتز داده‌ها برای همه مطالعات و بر اساس معیارهای کیفی تعریف‌شده انجام شد. اولین نویسنده و نویسنده مسوول این پیشنهاد، به‌طور مستقل از هم داده‌ها را استخراج کردند. اختلاف‌نظر با اجماع حل شد. از نرم‌افزار Revman (4.1) برای ترکیب نتایج همه مطالعات استفاده شده و به صورت نسبت شانس (OR) کلی یا نسبت شانس پتو (Peto's Odds Ratio) با 95% فاصله اطمینان بیان شد.
سه کارآزمایی با مجموع 131 بیمار در هر یک از گروه‌های درمان اولیه و درمان تاخیری، وارد شدند. MM اولیه در این کارآزمایی‌ها، مرحله I بدون علامت است. همه کارآزمایی‌ها از درمان استاندارد ملفالان (Melphalan) استفاده کردند، اما از پیوند سلول‌های بنیادی استفاده نشد. هیچ ناهمگونی آماری معنی‌داری میان نتایج مطالعات مشاهده نشد. تاثیرات مفید درمان زودهنگام در تاخیر پیشرفت میلوما (Peto's OR: 0.16؛ 95% CI: 0.09 تا 0.29)، و کاهش فشرده شدن مهره‌ها (vertebral compression) (OR: 0.18؛ 95% CI: 0.02 تا 1.59؛ NNT: 23؛ 95% CI؛ از NNT برابر با 11 از بی‌نهایت، تا NNH برابر با 50) مشاهده شد. هیچ تاثیر قابل توجهی بر مرگ‌ومیر و نرخ پاسخ به درمان به دست نیامد (به ترتیب، Peto's OR: 1.11؛ 95% CI: 0.67 تا 1.84، و OR: 0.63؛ 95% CI: 0.33 تا 1.23). درمان زودهنگام ممکن است خطر ابتلا به لوکمی حاد را افزایش دهد (Peto's OR: 3.20؛ 95% CI: 0.55 تا 18.73؛ NNH: 44؛ 95% CI؛ یک NNT برابر با 63 از بی‌نهایت، تا NNH معادل 15).
این متن توسط مرکز کاکرین ایران به فارسی ترجمه شده است.