پمفیگوئید غشای مخاطی (mucous membrane pemphigoid) و اپیدرمولیز بولوسا اکوئیزیتا (epidermolysis bullosa acquisita) از بیماری‌های نادر خودایمنی تاول‌زای پوست و غشاهای مخاطی (چشم و دهان) هستند. این ضایعات می‌توانند منجر به زخم شوند، که ممکن است به عوارض ناتوان کننده و تهدید کننده زندگی بی‌انجامند. درمان‌ها شامل کورتیکواستروئیدها، مایکوفنولات موفتیل و سیکلوفسفامید (cyclophosphamide) برای سرکوب سیستم ایمنی و داروهای کمتر سمّی مانند آنتی‌بیوتیک‌ها هستند. این بیماری‌ها اغلب با وجود درمان، پیشرفت می‌کنند. شواهدی وجود دارد که پمفیگوئید غشای مخاطی که چشم را درگیر می‌کند، ممکن است به درمان با سیکلوفسفامید همراه با کورتیکواستروئیدها، در مقایسه با درمان با کورتیکواستروئیدها به تنهایی، بهتر پاسخ دهد. با این حال، سیکلوفسفامید با عوارض جانبی بالقوه شدید همراه است. داپسون (dapsone) ممکن است به بیماری با شدت متوسط کمک کند. تحقیقات بیشتری برای شناسایی موثرترین گزینه‌های درمانی مورد نیاز است. شواهد قابل اعتماد کافی در مورد درمان بیماری‌های تاول‌زای نادر، پمفیگوئید غشای مخاطی و اپیدرمولیز بولوسا اکوئیزیتا، وجود ندارد.
شواهد محدودی وجود دارد که پمفیگوئید غشای مخاطی که چشم را درگیر می‌کند، به درمان سیکلوفسفامید همراه با کورتیکواستروئیدها بهترین پاسخ را می‌دهد. با این حال، پمفیگوئید غشای مخاطی با فعالیت التهابی خفیف تا متوسط در اکثر شرکت‌کنندگان به داپسون پاسخ می‌دهد و بنابراین ممکن است به دلیل عوارض جانبی پائین‌تر آن در مقایسه با سیکلوفسفامید، داپسون بهترین درمان باشد. به نظر می‌رسد بررسی درمان با مایکوفنولات موفتیل (mycophenolate mofetil) همراه با استروئیدهای موضعی در یک کارآزمایی تصادفی‌سازی و کنترل‌شده برای درمان پمفیگوئید غشای مخاطی قابل توجیه باشد.
پمفیگوئید غشای مخاطی (mucous membrane pemphigoid) و اپیدرمولیز بولوسا اکوئیزیتا (epidermolysis bullosa acquisita) از بیماری‌های نادر خودایمنی تاول‌زای اکتسابی پوستی هستند. هر دو می‌توانند منجر به زخم شدن غشاهای مخاطی شوند که ممکن است به کوری و عوارض تنفسی تهدید کننده زندگی بی‌انجامند.
ارزیابی تاثیرات درمان برای پمفیگوئید غشای مخاطی و اپیدرمولیز بولوسا اکوئیزیتا.
پایگاه ثبت تخصصی گروه پوست در کاکرین (7 اپریل 2005)، پایگاه ثبت کارآزمایی‌های کنترل‌شده کاکرین ( کتابخانه کاکرین شماره 1، 2005)، MEDLINE/PubMed (از 1966 تا اپریل 2005)، EMBASE (از 1980 تا اپریل 2005)، www.controlled-trials.com (7 اپریل 2005) و www.clinicaltrials.gov (7 اپریل 2005) و فهرست منابع مقالات را جست‌وجو کردیم.
کارآزمایی‌های تصادفی‌سازی و کنترل‌شده (randomised controlled trials; RCTs) از هر نوع درمان برای پمفیگوئید غشای مخاطی یا اپیدرمولیز بولوسا اکوئیزیتا که شامل شرکت‌کنندگان در هر سنی با تشخیص هر یک از این بیماری‌ها توسط ایمونوفلورسانس (immunofluorescence) بودند.
داده‌ها توسط سه نویسنده به‌طور مستقل از هم استخراج شده و متعاقبا از نظر مغایرت بررسی شدند. دو نویسنده مطالعات را از نظر معیارهای ورود ارزیابی کردند.
دو کارآزمایی تصادفی‌سازی و کنترل‌شده کوچک از پمفیگوئید غشای مخاطی شناسایی شدند، که هر دو در شرکت‌کنندگان مبتلا به درگیری شدید چشمی انجام شدند.
در کارآزمایی اول، شامل 24 شرکت‌کننده، سیکلوفسفامید (cyclophosphamide) با دوز 2 میلی‌گرم/کیلوگرم/روز همراه با پردنیزون (prednisone) که با دوز 1 میلی‌گرم/کیلوگرم/روز شروع شد و پس از آن به تدریج کاهش یافت، نسبت به پردنیزون به تنهایی (1 میلی‌گرم/کیلوگرم/روز) پس از 6 ماه درمان بهتر بود. همه 12 شرکت‌کننده به سیکلوفسفامید به علاوه پردنیزون پاسخ خوبی دادند در حالی که فقط در 5 نفر از 12 شرکت‌کننده تحت درمان با فقط پردنیزون پاسخ خوبی به درمان دیده شد (نسبت خطر (relative risk): 2.40؛ 95% فاصله اطمینان (CI): 1.23 تا 4.69).
در کارآزمایی دوم، شامل 40 شرکت‌کننده، همه 20 شرکت‌کننده تحت درمان با سیکلوفسفامید (2 میلی‌گرم/کیلوگرم/روز) پس از سه ماه به خوبی به درمان پاسخ دادند، اما فقط 14 نفر از 20 شرکت‌کننده به درمان با داپسون (dapsone) (2 میلی‌گرم/کیلوگرم/روز) پاسخ دادند (نسبت خطر (relative risk): 1.43؛ 95% CI؛ 1.07 تا 1.90). تمام افرادی که پاسخ به درمان ندادند، فعالیت التهابی شدید داشتند. به صراحت بیان نشد که این شرکت‌کنندگان در ابتدا پردنیزون را علاوه بر داپسون دریافت کردند یا سیکلوفسفامید. ریزش مو و سرکوب تولید گلبول‌های قرمز و سفید از عوارض جانبی رایج در گروه‌های درمانی با سیکلوفسفامید بودند.
هیچ کارآزمایی تصادفی‌سازی و کنترل‌شده‌ای برای درمان‌های اپیدرمولیز بولوسا اکوئیزیتا شناسایی نشد.
این متن توسط مرکز کاکرین ایران به فارسی ترجمه شده است.