سوال مطالعه مروری
هدف ما مرور شواهد مربوط به تاثیرات دفراسیروکس (یک گزینه درمانی خوراکی) بر کاهش اضافه‌بار آهن در افراد مبتلا به سندرم میلودیسپلاستیک (MDS) بود، که گروه متنوعی از اختلالات سلول‌های بنیادی خون‌ساز است.
پیشینه
ترانسفیوژن مکرر گلبول قرمز می‌تواند منجر به اضافه‌بار آهن ثانویه (یعنی به دلیل تزریق) در برخی از افراد مبتلا به MDS، به ویژه در گروه‌های کم‌خطر در طول دوره بیماری آنها شود. از آنجایی که بدن انسان هیچ وسیله طبیعی برای از بین بردن آهن اضافی ندارد، استفاده از داروهایی برای حذف آهن اضافی (درمان شلاتهکننده آهن) ممکن است برای پیشگیری از عوارض اندام مورد استفاده قرار گیرند. از آنجایی که دفراسیروکس خوراکی، شلاتور جدیدتر آهن، در دسترس قرار گرفته، درمان شلاسیون آهن به‌طور گسترده‌ای برای افراد مبتلا به MDS ارائه می‌شود.
ما خواستیم ارزیابی کنیم که تجویز دفراسیروکس در افراد مبتلا به MDS مفید است یا خیر.
نتایج کلیدی
منابع علمی در دسترس را تا 03 اپریل 2014 جست‌وجو کردیم. ما نتوانستیم هیچ داده‌ای را در این مرور لحاظ کنیم که به سوال ما پاسخ داده باشد. با این حال، سه کارآزمایی در حال انجام و یک کارآزمایی کامل‌شده را یافتیم که دفراسیروکس را در افراد مبتلا به MDS از گروه‌های در معرض خطر کمتر (MDS با خطر کم و متوسط 1) بررسی می‌کردند. از آنجایی که کارآزمایی تکمیل‌شده فقط با جزئیات ناکافی (در قالب چکیده) گزارش شده، ما نتوانستیم به‌طور قطعی در مورد گنجاندن این مطالعه تصمیم بگیریم یا از این نتیجه‌گیری کنیم. با در دسترس قرار گرفتن این نتایج، برای اطلاع پزشکان و بیماران در مورد مزایا و معایب نسبی این گزینه درمانی مهم خواهند بود.
ما قصد داشتیم شواهدی را از RCTها گزارش کنیم که اثربخشی دفراسیروکس را در مقایسه با دارونما، عدم درمان یا دیگر رژیم‌های شلات‌کننده، مانند دفروکسامین، در افراد مبتلا به MDS ارزیابی کردند. با این حال، هیچ RCT تکمیل شده‌ای را شناسایی نکردیم که به این سوال پرداخته باشد.
سه RCT در حال انجام و یک RCT کامل‌شده (منتشر شده به صورت خلاصه و با جزئیات ناکافی) را یافتیم که دفراسیروکس را با دفروکسامین، دارونما یا عدم درمان مقایسه کرده و امیدواریم داده‌ها به زودی در دسترس قرار گیرند. این نتایج برای آگاه کردن پزشکان و بیماران در مورد مزایا و معایب این گزینه درمانی مهم خواهد بود.
سندرم میلودیسپلاستیک (myelodysplastic syndrome; MDS) شامل گروه متنوعی از اختلالات سلول‌های بنیادی خون‌ساز است. اکثر افراد مبتلا به MDS به دلیل کم‌خونی علامت‌دار، به درمان حمایتی از جمله ترانسفیوژن مکرر گلبول قرمز (RBC) نیاز دارند. این وضعیت در ترکیب با افزایش جذب آهن، به تجمع آهن و در نتیجه اضافه‌بار آهن ثانویه و خطر اختلال عملکرد اندام‌ها و کاهش امید به زندگی کمک می‌کند. از آنجایی که بدن انسان هیچ وسیله طبیعی برای از بین بردن آهن اضافی ندارد، درمان شلاسیون آهن (iron chelation)، یعنی درمان دارویی اضافه‌بار آهن، معمولا توصیه می‌شود. با این حال، مشخص نیست که دفراسیروکس (deferasirox) که یک شلاتور خوراکی جدیدتر است، منجر به مزایایی برای بیمار می‌شود یا خیر.
ارزیابی اثربخشی و بی‌خطری (safety) استفاده از دفراسیروکس خوراکی برای مدیریت اضافه‌بار آهن در افراد مبتلا به سندرم میلودیسپلاستیک (MDS).
بانک‌های اطلاعاتی زیر را تا تاریخ 03 اپریل 2014 جست‌وجو کردیم: MEDLINE؛ EMBASE، کتابخانه کاکرین ، Biosis Previews؛ Web of Science؛ Derwent Drug File و چهار پایگاه ثبت کارآزمایی‌ها: Current Controlled Trials ( www.controlled-trials.com )؛ ClinicalTrials.gov ( www.clinicaltrials.gov )؛ ICTRP ( www.who.int./ictrp/en/ )؛ و German Clinical Trial Register ( www.drks.de ).
کارآزمایی‌های تصادفی‌سازی و کنترل‌شده (randomised controlled trials; RCTs) که به مقایسه دفراسیروکس با عدم درمان، دارونما (placebo) یا با یک برنامه درمانی شلاتهکننده آهن دیگر پرداختند.
هیچ کارآزمایی واجد شرایطی را برای ورود به این مرور نیافتیم.
هیچ کارآزمایی‌‌ای با معیارهای ورود مطابقت نداشت. با این حال، سه کارآزمایی در حال انجام و یک کارآزمایی کامل را شناسایی کردیم (که فقط به صورت چکیده و با جزئیات ناکافی برای تصمیم‌گیری در مورد گنجاندن منتشر شد) که دفراسیروکس را با دفروکسامین (deferoxamine)، دارونما یا عدم درمان مقایسه کردند.
این متن توسط مرکز کاکرین ایران به فارسی ترجمه شده است.