سوال مطالعه مروری
ما شواهد را درباره ایمنی و اثربخشی ژن‌درمانی در درمان مبتلایان به هموفیلی A یا هموفیلی B بررسی کردیم.
پیشینه
هموفیلی نوعی اختلال خونریزی دهنده است که توسط ژن‌های معیوب ایجاد شده و پروتئین‌های غیرطبیعی لخته کننده خون را تولید می‌کند. ژن‌درمانی این ژن‌های معیوب را اصلاح کرده یا با ژن‌های طبیعی جایگزین می‌کند. ما به دنبال کارآزمایی‌هایی بودیم که از این رویکرد اصلاح یا جایگزینی ژن‌های معیوب برای تولید پروتئین‌های طبیعی لخته کننده خون در درمان هموفیلی استفاده کردند. این یک به‌روز‌رسانی از مرور کاکرین منتشر شده است.
تاریخ جست‌وجو
شواهد تا این تاریخ به‌روز هستند: 17 اپریل 2020.
نتایج کلیدی
ما هیچ کارآزمایی‌ای را پیدا نکردیم که به ارائه شواهد قابل اطمینان در مورد خطرات یا مزایای ژن‌درمانی برای هموفیلی پرداخته باشند. نیاز به انجام کارآزمایی‌هایی وجود دارد که امکان‌سنجی، موفقیت و خطرات طولانی‌مدت ژن‌درمانی را برای افراد مبتلا به هموفیلی ارزیابی کنند.
هیچ کارآزمایی بالینی تصادفی‌سازی یا شبه-تصادفی‌سازی شده‌ای از ژن‌درمانی برای هموفیلی شناسایی نشد. بنابراین، ما قادر به تعیین ایمنی و اثربخشی ژن‌درمانی برای هموفیلی نیستیم. ژن‌درمانی برای هموفیلی هنوز در مرحله تحقیقات بالینی است و برای ارزیابی امکان‌سنجی، موفقیت و خطرات طولانی‌مدت ژن‌درمانی برای مبتلایان به هموفیلی، نیاز به کارآزمایی‌های بالینی با طراحی خوب است.
هموفیلی نوعی اختلال ژنتیکی است که با خونریزی خودبه‌خودی یا برانگیخته شده و اغلب کنترل نشده، در مفاصل، ماهیچه‌ها و دیگر بافت‌های نرم مشخص می‌شود. روش‌های درمانی فعلی گران و چالش‌برانگیز بوده و شامل استفاده منظم از عوامل لخته کننده است. ژن‌درمانی برای هموفیلی یک روش درمانی علاج‌بخش است که در حال حاضر تحت بررسی قرار دارد. این یک به‌روز‌رسانی از مرور کاکرین منتشر شده است.
ارزیابی ایمنی و اثربخشی ژن‌درمانی در درمان افراد مبتلا به هموفیلی A یا B.
ما پایگاه ثبت کارآزمایی‌های کوآگولوپاتی‌های گروه فیبروز سیستیک و اختلالات ژنتیکی در کاکرین را جست‌وجو کردیم که متشکل از جست‌وجوها در بانک‌های اطلاعاتی الکترونیکی و جست‌وجوی دستی در مجلات و کتاب چکیده مقالات کنفرانس‌ها بود. ما همچنین فهرست منابع مقالات و مرورهای مرتبط را جست‌وجو کردیم.
تاریخ آخرین جست‌وجو: 17 اپریل 2020.
کارآزمایی‌های واجد شرایط شامل کارآزمایی‌های بالینی تصادفی‌سازی شده یا شبه-تصادفی‌سازی شده، از جمله کارآزمایی‌های بالینی کنترل شده بودند که به مقایسه ژن‌درمانی (با یا بدون درمان استاندارد) با درمان استاندارد (جایگزینی فاکتور) یا سایر روش‌های درمانی «علاج‌بخش» مانند پیوند سلول‌های بنیادی برای افراد مبتلا به هموفیلی A یا B و در تمام سنین پرداختند که مهار کننده فاکتور VIII یا IX ندارند.
هیچ کارآزمایی‌ای از ژن‌درمانی برای هموفیلی، مطابق با معیارهای ورود به مطالعه، شناسایی نشد.
هیچ کارآزمایی‌ای از ژن‌درمانی برای هموفیلی، مطابق با معیارهای ورود به مطالعه، شناسایی نشد.
این متن توسط مرکز کاکرین ایران به فارسی ترجمه شده است.