Question de la revue
Quel est l'effet des interventions pour la dysphagie chez les patients présentant une maladie musculaire progressive ?
Contexte
Les personnes atteintes de maladie musculaire progressive développent souvent des troubles de déglutition (dysphagie) en raison de la faiblesse musculaire. Ces changements dans la fonction de déglutition peuvent conduire à une perte ou une incapacité de prise de poids ainsi que des problèmes respiratoires en raison de l'inhalation de nourriture dans les voies respiratoires et des infections respiratoires récidivantes. La peur ou l'inquiétude concernant des symptômes tels que la suffocation, la toux, la projection de postillons pendant l'alimentation et l'allongement du temps de repas peuvent également entraîner des difficultés psychologiques et sociales pour les personnes vivant avec une dysphagie. Nous avons cherché à déterminer l'efficacité d'un éventail d'interventions destinées à traiter la dysphagie chez les personnes atteintes d'une maladie musculaire progressive.
Caractéristiques de l'étude
Cette revue a inclus un essai (22 participants), qui a comparé les effets de trois mois d'immunoglobulines intraveineuses (IgIV) avec un placebo. Trois participants ont également été traités par de la prednisone pendant l'essai. Certaines limitations dans la conception, la conduite et le compte-rendu de l'étude pourraient avoir affecté les résultats. Nous étions davantage intéressés par la façon dont le traitement modifie le poids, en termes d'interruption de la perte de poids ou de la prise de poids.
Principaux résultats et qualité des preuves
Nous avons identifié un seul essai contrôlé randomisé pour la prise en charge de la dysphagie dans une maladie musculaire, la myosite à inclusions. Il n'y avait pas suffisamment de preuves en faveur ou contre toute intervention spécifique pour la dysphagie. L'effet cliniquement significatif des IgIV pour la dysphagie dans la myosite à inclusions ne peut être ni confirmé ni exclu en utilisant les preuves de cette revue. Cet essai n'a pas évalué la prise de poids ou sa stabilité ni rapporté entièrement les effets des IgIV sur la déglutition ; les investigateurs ne l'ayant évaluée qu'à l'aide d'un auto-questionnaire et d'une vidéo-fluoroscopie (un radiocinéma de la déglutition). Tous les effets nocifs n'ont pas été totalement rapportés. La qualité globale des preuves était faible en raison de limitations dans la conception et le compte-rendu de l'étude.
Ces preuves sont à jour au mois de janvier 2016.
Les ECR sont en nombre insuffisant et de trop faible qualité pour déterminer l'effet des interventions sur la dysphagie dans des maladies musculaires progressives. L'effet clinique des immunoglobulines intraveineuses pour la dysphagie dans la myosite à inclusions ne peut être confirmé ou infirmé en utilisant les preuves présentées dans cette revue. Des critères de jugement standardisés, validés et fiables sont nécessaires pour évaluer la dysphagie et les éventuels effets du traitement. Des critères de jugement cliniquement pertinents pour la dysphagie peuvent nécessiter un changement d'objectif : en passant de la déficience aux limitations d'activité associées aux difficultés d'alimentation orale.
La fonction de déglutition normale est divisée en phases orale, pharyngée et œsophagienne. L'anatomie et la physiologie de la cavité buccale facilitent une phase préparatoire orale de la déglutition dans laquelle les aliments et liquides sont refoulés vers le pharynx par la langue. Au cours des phases pharyngée et œsophagienne, les aliments et liquides passent du pharynx vers l'estomac par l'œsophage. Notre compréhension de la déglutition dans la santé et la maladie a permis de comprendre comment la faiblesse musculaire peut perturber la déglutition chez les personnes souffrant d'une maladie musculaire. En tant que complication fréquente des maladies musculaires progressives, il est nécessaire d'évaluer les interventions actuelles sur la gestion des troubles de la déglutition (dysphagie). Ceci est une mise à jour d'une revue publiée pour la première fois en 2004.
Évaluer les effets des interventions pour la dysphagie chez les personnes atteintes d'une maladie musculaire progressive.
Le 11 janvier 2016, nous avons effectué des recherches dans le registre spécialisé du groupe Cochrane Neuromusculaire, le registre Cochrane des essais contrôlés (CENTRAL), MEDLINE, EMBASE, AMED, LILACS et CINAHL. Nous avons vérifié les références dans les essais identifiés afin de trouver des essais contrôlés randomisés et quasi-randomisés. Nous avons également consulté ClinicalTrials.gov et le World Health Organization International Clinical Trials Registry Platform le 12 janvier 2016 pour les essais cliniques en cours ou achevés mais non publiés.
Nous avons inclus des essais contrôlés randomisés et quasi-randomisés ayant évalué l'effet des interventions pour la prise en charge de la dysphagie chez les adultes et les enfants atteints de maladie musculaire progressive par rapport à d'autres interventions, à un placebo, à l'absence d'intervention ou à des soins standard. Les essais contrôlés quasi-randomisés sont des essais qui utilisaient une méthode d'assignation quasi-aléatoire, telle que la date de naissance, l'alternance ou le numéro d'enregistrement du patient. Les auteurs de la revue avaient précédemment exclu les essais portant sur des personnes atteintes de pathologies musculaires d'une étiologie connue comme inflammatoire ou toxique. Dans cette mise à jour, nous avons décidé d'inclure les essais portant sur les personnes atteintes de myosite à inclusions sporadiques (IBM) car celle-ci se présente comme une maladie musculaire progressive avec une étiologie dégénérative incertaine et inflammatoire et est généralement réfractaire au traitement.
Nous avons utilisé les procédures méthodologiques standard du Groupe Cochrane.
Il n'y avait pas d'essais contrôlés randomisés (ECR) qui rapportaient des résultats correspondant au critère de jugement principal de la revue, la prise ou la stabilisation du poids. Cependant, nous avons identifié un ECR ayant évalué l'effet des immunoglobulines intraveineuses sur la fonction de déglutition chez des personnes atteintes d'IBM. Les auteurs de l'essai n'indiquaient pas le nombre de participants à l'étude qui avaient une dysphagie. Il y avait également un compte-rendu incomplet des résultats d'examens de la vidéofluoroscopie, qui était l'un des critères de jugement secondaires de la revue. L'étude n'a pas rapporté de diminution de la durée de la déglutition, puisqu'elle était évaluée par échographie. Aucun événement indésirable grave n'a été rapporté au cours de l'étude, bien que les données pour la période de suivi étaient manquantes. Il a également été difficile de savoir si les événements indésirables non-graves rapportés sont survenus dans le groupe de traitement ou le groupe placebo. Nous avons évalué cette étude comme présentant un risque élevé de biais et des intervalles de confiance insuffisants selon les critères de la revue, ce qui a limité la qualité globale des preuves. À l'aide des critères GRADE, nous avons rabaissé la qualité des preuves issues de cet ECR à « faible » pour l'efficacité dans le traitement de la dysphagie, en raison de limitations dans la conception et la mise en place de l'étude ainsi que du choix de la population et des critères de jugement. De même, nous avons évalué la qualité des preuves pour les événements indésirables comme « faible ». Au cours de notre recherche des ECR, nous avons identifié deux autres études non randomisées qui rapportaient les effets du traitement chronique par immunoglobulines intraveineuses chez les adultes atteints d'IBM et des exercices de renforcement musculaire des lèvres chez les enfants atteints de dystrophie myotonique de type 1. Deux participants traités par immunoglobulines intraveineuses ont présenté des céphalées nécessitant une réduction de la dose d'IgIV. Il n'y avait pas d'événements indésirables associés aux exercices de renforcement musculaire. Les deux études non randomisées ont identifié une amélioration pour certains participants suite à l'intervention mais aucune étude ne précisait le nombre de participants atteints de dysphagie ou ne démontrait d'effet du traitement pour la fonction de déglutition, en utilisant les critères de jugement prédéfinis dans cette revue.
Traduction réalisée par Emmanuelle CUGY et révisée par Cochrane France