Problématique de la revue
Chez les enfants atteints d'hypophosphatémie liée à l'X, l'hormone de croissance humaine peut-elle améliorer, sans effets secondaires, les critères de jugement cliniques (tels qu'une augmentation de la croissance et de la densité minérale osseuse, ainsi qu'une meilleure fonction rénale et hormonale) ?
Contexte
L'hypophosphatémie liée au chromosome X est une maladie génétique qui entraîne des taux anormaux de phosphate dans l'organisme. Cela peut entraîner une petite taille et un rachitisme. Le traitement standard de l'hypophosphatémie liée à l'X peut guérir le rachitisme, mais ne permet pas toujours d'augmenter le taux de phosphates dans le sang ou de normaliser les niveaux de croissance. Nous ne savons pas si l'association de l'hormone de croissance humaine à un traitement standard améliore les taux de phosphate, la vitesse de croissance et la densité minérale osseuse.
Date de la recherche
Les données probantes sont à jour jusqu’au : 12 janvier 2021
Caractéristiques des études
Dans cette revue, nous avons inclus deux petites études portant sur un total de 20 enfants âgés de 2,5 à 9 ans. Il y avait un nombre égal de garçons et de filles. Les deux essais ont été randomisés de manière à ce que les participants aient des chances égales d'être assignés soit au groupe traité par l'hormone de croissance ou soit au groupe témoin (les enfants du groupe témoin n'ont pas reçu de traitement supplémentaire ou ont reçu un placebo (traitement factice)). Un essai (en parallèle) a comparé des enfants ayant reçu l'hormone de croissance à des enfants n'ayant reçu aucun traitement pendant trois ans. Le deuxième essai était croisé, c'est-à-dire qu'au départ, un groupe d'enfants ont reçu un traitement à base d'hormone de croissance humaine et le second groupe a reçu un placebo pendant un an, puis les deux groupes ont reçu le traitement opposé pendant une année supplémentaire.
Résultats
L'essai en parallèle n'a révélé aucune différence des scores de taille, après le traitement par l'hormone de croissance par rapport à l'absence de traitement supplémentaire. Aucun effet secondaire grave n'a été observé dans les deux essais. Dans l'essai croisé, le traitement par hormone de croissance humaine a amélioré l’écart-type du score de taille (score z) et temporairement augmenté le taux de phosphate sanguin.
Nous n'avons pas trouvé de données probantes définitives démontrant que le traitement par l'hormone de croissance humaine est efficace pour cette affection. Il n'y a pas eu suffisamment d'études sur le traitement par l’hormone humaine de croissance pour cette affection et des recherches supplémentaires sont nécessaires. Il s'agit d'une version mise à jour d'une revue déjà publiée.
Niveau de confiance des données probantes
La plupart du temps nous avons classé le niveau de confiance des données probantes comme faible ou très faible. Cela s'explique par le fait que les essais étaient très limités et ne concernaient que quelques enfants. Nous étions également préoccupés par la possibilité d'un certain biais dans les résultats, en raison de la conception d’étude du petit essai croisé.
Nous ne disposons pas de suffisamment de données probantes d’un niveau de confiance élevé pour recommander un traitement par hormone de croissance recombinante humaine chez les enfants atteints d'hypophosphatémie liée à l'X.
Le traitement conventionnel de l'hypophosphatémie liée à l'X par administration orale de phosphate et calcitriol peut guérir le rachitisme. Cependant, il ne permet pas toujours d'augmenter de manière significative les concentrations sériques de phosphate, ni de normaliser la croissance staturo-pondérale. Certains essais cliniques suggèrent que l'association d'un traitement par hormone de croissance recombinante humaine à un traitement conventionnel améliore la vitesse de croissance, la rétention de phosphate et la densité minérale osseuse. Néanmoins, certains essais cliniques suggèrent que cette association semble aggraver la taille disproportionnée de ces enfants. Il s'agit d'une version mise à jour d'une revue déjà publiée.
Déterminer si le traitement par l'hormone de croissance recombinante humaine chez les enfants atteints d'hypophosphatémie liée à l'X, est associé à des modifications de la croissance staturale, du métabolisme minéral, de la fonction endocrinienne, de la fonction rénale, de la densité minérale osseuse, des proportions corporelles, ainsi qu'à des effets indésirables.
Nous avons effectué des recherches dans le registre d'essais cliniques du groupe Cochrane sur la mucoviscidose et les autres maladies génétiques constitué de références identifiées lors de recherches exhaustives dans des bases de données électroniques. Nous avons également effectué des recherches manuelles dans des revues pertinentes et des recueils de résumés de conférences. De plus, nous avons recherché dans le registre Cochrane des essais contrôlés, dans Ovid MEDLINE et dans les références bibliographiques des essais identifiés et d’autres revues. Nous avons également consulté les journaux et les actes de conférence pertinents.
Date de la recherche la plus récente : 12 janvier 2021
Tous les essais contrôlées randomisées ou quasi randomisées comparant l'hormone de croissance (seule ou combinée à un traitement conventionnel) à un placebo ou à un traitement conventionnel seul, chez des enfants atteints d'hypophosphatémie liée à l'X.
Deux auteurs de la revue ont évalué le risque de biais des études et extrait des données issues des études éligibles de façon indépendante. Les critères GRADE ont été utilisés pour évaluer le niveau de confiance des données probantes pour chaque critère de jugement.
Nous avons inclus deux études (20 participants) dans la revue. Dans une étude croisée, les résultats ont montré que le traitement par l'hormone de croissance recombinante humaine pourrait améliorer le score (z score) de l'écart-type (ET) de la taille. Néanmoins, nous ne savons pas si l'intervention est à l'origine d'une augmentation transitoire du phosphate sérique et de la réabsorption tubulaire maximale du phosphate. Dans la deuxième étude en parallèle, le traitement aurait également amélioré l’ET de la taille par rapport à la valeur initiale dans le groupe hormone de croissance recombinante humaine par rapport au groupe témoin, bien qu'on n’a pas observé de différence significative entre les groupes après trois ans, DM 0,50 ET (IC à 95 % entre -0,54 et 1,54) (données probantes d’un niveau de confiance faible). Le traitement a probablement été bien toléré au cours des deux études, seuls des effets indésirables transitoires ont été observés chez trois participants (données probantes d’un niveau de confiance faible). Nous ne savons pas avec certitude si l'hormone de croissance améliore les niveaux de phosphate sérique ou de réabsorption tubulaire du phosphate rapportée au débit de filtration glomérulaire (données probantes d’un niveau de confiance très faible). Le traitement a peu ou pas du tout d’impact sur les niveaux de phosphatases alcalines (données probantes d’un niveau de confiance faible).
Post-édition effectuée par Astrid Zessler et Cochrane France. Une erreur de traduction ou dans le texte d'origine ? Merci d'adresser vos commentaires à: traduction@cochrane.fr