Suite à l'introduction de la chimiothérapie, la survie des enfants atteints d'un ostéosarcome s'est sensiblement améliorée. La plupart des protocoles de traitement actuellement utilisés se basent sur une combinaison de doxorubicine, cisplatine, méthotrexate (MTX) et/ou ifosfamide, dont le MTX semble être l'un des médicaments les plus actifs. Toutefois, ceci n'a pas été clairement éprouvé dans la littérature. Une décision éclairée relative à l'administration de MTX dans le traitement d'enfants et de jeunes adultes, chez lesquels un ostéosarcome primaire de haut grade a été diagnostiqué, doit se baser sur des preuves probantes concernant les effets antitumoraux et indésirables.

Cette revue systématique a privilégié les études contrôlées (randomisées). Les auteurs ont trouvé qu'il n'y avait aucune étude dont la seule différence entre le groupe d'intervention et témoin était l'administration de MTX. Ils ont identifié un ECR comparant le MTX au cisplatine. Les risques de biais dans cette étude étaient difficiles à évaluer en raison d'une absence de notification. La survie n'a pas pu être évaluée, mais aucune preuve d'une différence significative dans les taux de réponse n'a été identifiée entre les groupes de traitement. Toutefois, une différence significative au niveau de la survenue des toxicités a été identifiée en faveur du traitement par MTX, mais le traitement par cisplatine semblait générer de meilleurs résultats en termes de qualité de vie. Notons que cette étude a été réalisée dans une période de traitement différente. Aujourd'hui, le traitement de l'ostéosarcome par un agent unique est considéré comme étant inadéquat. Pour les autres combinaisons de traitement avec et sans MTX, aucune étude n'est disponible. D'autres recherches de meilleure qualité devront être réalisées. Pour l'instant, les auteurs attendent d'obtenir plus d'informations sur 5 études dont les données actuellement disponibles étaient insuffisantes pour évaluer l'éligibilité d'inclusion dans cette revue.