La drépanocytose est une maladie génétique. De plus en plus de personnes présentent une surcharge ferrique secondaire en raison de transfusions sanguines répétées. Étant donné que le corps humain ne peut pas évacuer activement le surplus de fer, un traitement médicamenteux (chélateurs ferriques) doit être administré. Quelques années auparavant, un nouveau chélateur ferrique oral, le déférasirox, faisait son apparition. Toutefois, nous ignorons si le déférasirox présente des avantages en termes d'efficacité et de tolérance par rapport à la déféroxamine ou à la défériprone.
Une étude randomisée composée de 203 participants comparant le déférasirox à la déféroxamine a été identifiée. La durée de l'étude était de 12 mois. L'élimination du fer, mesurée par la ferritine sérique, un marqueur de substitution, était similaire pour les deux médicaments. Ces derniers étaient aussi efficaces l'un que l'autre à réduire la concentration hépatique en fer mesurée à l'aide d'un biomagnétomètre (SQUID). Aucune donnée concernant les critères de jugement importants pour le patient, comme la mortalité ou des lésions au niveau d'un organe cible, n'a été collectée.
L'innocuité du déférasirox était acceptable ; ses principaux effets secondaires étaient une augmentation de la créatine, des douleurs abdominales et des diarrhées. Les effets secondaires rares (moins de 5 %), comme des problèmes oculaires ou auditifs, n'étaient pas évalués. La satisfaction des patients et l'observance du traitement étaient significativement meilleures avec le déférasirox.
Seule une étude a pu être incluse dans cette revue. Elle suggère que le déférasirox est aussi efficace que la déféroxamine et que son innocuité est acceptable, mais les données examinant son innocuité à long terme sont insuffisantes. Nous préférons attendre les résultats de l'essai en cours avant de décider si le déférasirox peut être ajouté comme traitement alternatif à l'option de première ligne consistant à administrer de la déféroxamine. À l'heure actuelle, son administration semble être garantie en tant que traitement de deuxième ligne chez les personnes atteintes de drépanocytose chez lesquelles un traitement par déféroxamine est mal toléré et son observance difficile. D'autres études devront examiner l'efficacité et l'innocuité à long terme du déférasirox, ainsi que le rapport coût/efficacité. Les résultats importants pour les patients devront également être examinés.
Le déférasirox semble être aussi efficace que la déféroxamine. Toutefois, seules des preuves limitées, évaluant l'efficacité des résultats importants pour les patients, sont disponibles. L'innocuité à court terme du déférasirox semble être acceptable. Toutefois, la durée du suivi était trop courte pour exclure ses effets secondaires à long terme. Par conséquent, un traitement par déférasirox ne peut être considéré comme étant entièrement sûr. D'autres études devront évaluer les résultats à long terme concernant son innocuité et son efficacité, ainsi que ses effets indésirables plus rares.
La drépanocytose est un groupe de maladies génétiques de l'hémoglobine. De plus en plus de personnes atteintes de drépanocytose développent une surcharge ferrique secondaire due à des transfusions sanguines occasionnelles ou suivent des programmes de transfusion à long terme, par ex. : prévention secondaire d'AVC. Un traitement chélateur du fer peut prévenir toute complication à long terme.
La déféroxamine et la défériprone se sont révélées efficaces. Toutefois, des questions subsistent quant à l'efficacité et l'innocuité du déférasirox, un nouveau chélateur oral.
Évaluer l'efficacité et l'innocuité du déférasirox oral chez les personnes atteintes de drépanocytose et d'une surcharge ferrique secondaire.
Nous avons effectué des recherches dans le registre d'essais sur les hémoglobinopathies du groupe Cochrane sur la mucoviscidose et les autres maladies génétiques (6 avril 2010).
Nous avons également effectué des recherches dans MEDLINE, EMBASE, EBMR, Biosis Previews, Web of Science, Derwent Drug File, XTOXLINE et trois registres d'essais : www.controlled-trials.com ; www.clinicaltrials.gov ; www.who.int./ictrp/en/. Date des recherches les plus récentes : 22 juin 2009.
Des essais contrôlés randomisés comparant le déférasirox à l'absence de traitement ou à un placebo ou à un autre schéma posologique chélateur du fer.
Deux auteurs ont indépendamment évalué la qualité méthodologique des études et extrait des données. Nous avons contacté l'auteur des études afin d'obtenir des informations complémentaires.
Une étude (203 personnes), comparant l'efficacité et l'innocuité du déférasirox et de la déféroxamine après un délai de 12 mois, a été incluse. Aucune donnée concernant la mortalité ou des lésions au niveau d'un organe cible n'était disponible. L'utilisation d'un algorithme de dosage préspécifié pour la diminution de la ferritine sérique générait un résultat similaire dans les deux groupes, différence moyenne (DM) 375,00 µg/l en faveur de la déféroxamine ; (intervalle de confiance (IC) à 95 % - 106,08 à 856,08). La concentration hépatique en fer, mesurée par un dispositif d'interférence quantique supraconductrice, ne montrait aucune différence pour le groupe de patients global ajusté pour une catégorie de transfusion, DM - 0,20 mg Fe/g de poids sec (IC à 95 % - 3,15 à 2,75).
De légères augmentations stables de la créatine étaient le plus souvent observées chez les personnes traitées par déférasirox, risque relatif 1,64 (IC à 95 % 0,98 à 2,74). Des douleurs abdominales et des diarrhées se manifestaient beaucoup plus souvent chez les personnes traitées par déférasirox. Les événements indésirables rares (augmentation inférieure à 5 %) n'étaient pas rapportés ; les événements indésirables à long terme n'ont pas pu être mesurés dans l'étude incluse (suivi de 52 semaines). La satisfaction des patients et la commodité du traitement étaient nettement meilleures avec le déférasirox.