La cirrhose biliaire primitive est une maladie auto-immune du foie. Le chlorambucil est utilisé pour les patients atteints d'une cirrhose biliaire primitive en raison de ses propriétés immunosuppressives. Cette revue avait pour objectif d'évaluer les effets bénéfiques ou néfastes du chlorambucil sur la cirrhose biliaire primitive. Les auteurs ont identifié un seul essai randomisé, totalisant 24 participants. Cet essai comparait le chlorambucil à l'absence d'intervention. L'essai est petit et à risque de biais élevé, ce qui suggère que les résultats peuvent ne pas être fiables. Les méta-analyses n'étaient pas possibles en raison de l'inclusion d'un seul essai. Le test exact de Fisher et le test t ont été utilisés à la place. Le chlorambucil n'était pas associé à une baisse significative de la mortalité par rapport à l'absence d'intervention. Tous les patients sous chlorambucil ont ressenti des effets indésirables, en particulier une dépression médullaire. Le chlorambucil a conduit à une amélioration significative des niveaux sériques moyens de bilirubine, d'albumine, d'immunoglobuline M, d'activité de l'aspartate aminotransférase sérique et des infiltrats inflammatoires hépatiques. Pour autant, ces critères de jugement sont des critères de substitution invalidés pour les critères de jugement relatifs aux patients. Cela signifie que l'amélioration de ces mesures de biochimie ne peut pas être considérée comme une preuve d'amélioration des critères de jugement relatifs aux patients. On ignore encore si l'utilisation du chlorambucil peut être soutenue ou rejetée pour les patients avec une cirrhose biliaire primitive.