Problématique de la revue
Nous avons examiné les données probantes concernant les effets de l'hormone de croissance humaine recombinante (rhGH) sur la santé des personnes atteintes de mucoviscidose.
Contexte
La mucoviscidose est une maladie héréditaire qui affecte les poumons, le système digestif et le pancréas. Les personnes atteintes de mucoviscidose présentent souvent une insuffisance pondérale et un retard de croissance, ce qui peut avoir un impact sur leur fonction pulmonaire. Les suppléments nutritionnels pouvant ne pas être suffisants, il a été suggéré que le traitement par la rhGH, qui améliore le taux de croissance et la densité osseuse, pourrait aider. Le traitement à la rhGH est généralement administré une fois par jour par voie sous-cutanée. Il est coûteux et pourrait affecter le métabolisme du glucose, ce qui a des implications chez les enfants à risque de développer un diabète de la mucoviscidose. Il est donc nécessaire de faire une analyse critique des risques et des bénéfices de ce traitement. Il s'agit d'une mise à jour d'une revue antérieure.
Date de la recherche
Les données probantes sont à jour jusqu’au : 12 janvier 2021.
Caractéristiques des études
Cette revue a examiné l'utilisation de l'hormone rhGH pour améliorer la fonction pulmonaire, la croissance et la qualité de vie des enfants et des jeunes adultes atteints de mucoviscidose. Elle comprend huit essais dans lesquels 291 personnes atteintes de mucoviscidose ont été sélectionnées au hasard pour recevoir l'un ou l'autre traitement. Les individus participant aux essais étaient âgés de cinq à 23 ans, mais la plupart n'avaient pas encore atteint la puberté. Six essais ont duré un an et deux essais ont duré six mois. Le traitement à la rhGH a été comparé à l'absence de traitement dans sept essais cliniques et à un placebo (un liquide ne contenant pas d'hormone de croissance) dans un essai clinique. L'essai qui a utilisé un placebo l'a comparé à deux doses différentes de traitement par rhGH.
Principaux résultats
Les résultats ont montré une amélioration modeste de la taille, du poids et de la masse corporelle maigre entre six et douze mois. Cependant, il n'y avait pas de données probantes cohérentes supportant que le traitement par rhGH améliore la fonction pulmonaire, la force musculaire ou la qualité de vie. Les essais étaient de petite taille et nous n’avons pas trouvé de données probantes sur les changements dans le métabolisme du glucose ou sur le risque à long terme de diabètes liés au traitement. Compte tenu de ces résultats, nous ne sommes pas en mesure d'identifier un bénéfice clair du traitement et nous croyons que des recherches supplémentaires, issues d'essais cliniques bien conçus et suffisamment puissants du point de vue statistique, sont nécessaires.
Niveau de confiance des données probantes
Nous ne disposions pas de suffisamment d'informations pour décider si, dans l'ensemble, les essais étaient biaisés d'une manière qui pourrait affecter les résultats. Tous les critères de jugement mesurés étaient clairement rapportés dans les essais, mais ces derniers étaient de petite taille et ne comptaient pas suffisamment de participants pour montrer une différence qui ne serait pas due au hasard. Nous craignions également que les critères de jugement basés sur le jugement personnel, tels que les évaluations sur la qualité de vie, puissent être affectés parce que les participants de sept essais étaient capables de dire dans quel groupe ils se trouvaient.
Comparé à l'absence de traitement, le traitement par l’hormone de croissance humaine recombinante (rhGH) est efficace sur l’amélioration des critères de jugement intermédiaires en termes de taille, de poids et de masse corporelle maigre. Certaines mesures de la fonction pulmonaire ont montré une amélioration modérée, mais nous n’avons pas observé de bénéfice cohérent sur l’ensemble des essais. Le changement significatif des taux de glucose dans le sang, bien qu'il ne soit pas à l'origine du diabète, souligne la nécessité de monitorer attentivement cet effet indésirable au moyen d'un traitement dans une population prédisposée au diabète de la mucoviscidose. Nous n’avons pas observé de changement significatif sur la qualité de vie, l'état clinique ou les effets secondaires dans cette revue en raison du faible nombre de participants. Des essais contrôlés randomisés à long terme et bien conçus du traitement par rhGH chez des personnes atteintes de mucoviscidose sont nécessaires avant l'utilisation clinique en routine de la rhGH dans la mucoviscidose.
La mucoviscidose (fibrose kystique, FK) est une maladie héréditaire qui se manifeste surtout au niveau des poumons, du tube digestif et du pancréas. Les personnes atteintes de mucoviscidose souffrent souvent de malnutrition et de retard de croissance. Comme une supplémentation nutritionnelle adéquate n'améliore pas la croissance de manière optimale, un agent anabolique, qui est l'hormone de croissance humaine recombinante (rhGH), a été proposé comme intervention potentielle. Cette revue est une mise à jour d'une revue publiée précédemment.
Évaluer l'efficacité et la sécurité de la thérapie par rhGH dans l'amélioration de la fonction pulmonaire, de la qualité de vie et de l'état clinique des enfants et des jeunes adultes atteints de mucoviscidose.
Nous avons effectué des recherches dans le registre d'essais cliniques du groupe Cochrane sur la mucoviscidose et les autres maladies génétiques, constitué des références identifiées lors de recherches exhaustives dans des bases de données électroniques, et de recherches manuelles de revues pertinentes et des résumés d'actes de conférence. Date de la dernière recherche : 12 janvier 2021.
Nous avons également consulté les registres d’essais en cours.
clinicaltrials.gov des Etats-Unis - date de la dernière recherche 19 juin 2021 ;
Système d'enregistrement international des essais cliniques (ICTRP) de l’OMS - date de la dernière recherche : 05 mars 2018 (non disponible en 2021).
Nous avons effectué une recherche dans les revues d’endocrinologie pertinentes et dans les actes des réunions de la Société d'endocrinologie en utilisant Web of Science, Scopus et Proceedings First. Date de la dernière recherche : 21 juin 2021.
Essais contrôlés randomisés et quasi-randomisés de toutes les préparations de rhGH comparées soit à l'absence de traitement, ou au placebo, soit entre elles à n'importe quelle dose (dose élevée et dose faible) ou voie d'administration et pour n'importe quelle durée, chez des enfants ou des jeunes adultes (âgés de 25 ans et moins) atteints de mucoviscidose (par test sudoral ou test génétique).
Deux auteurs ont, de manière indépendante, examiné les articles, extrait les données détaillées des essais et évalué leurs risques de biais. Nous avons évalué la qualité des données probantes à l'aide du système GRADE.
Nous avons inclus huit essais (291 participants, âgés de cinq à 23 ans) dans la version actuelle de la revue. Sept essais ont comparé la rhGH à dose standard (environ 0,3 mg/kg/semaine) à l'absence de traitement et un essai à trois bras (63 participants) a comparé le placebo, la rhGH à dose standard (0,3 mg/kg/semaine) et la rhGH à dose élevée (0,5 mg/kg/semaine). Six essais ont duré un an et deux essais ont duré six mois. Nous avons constaté que le traitement par rhGH pourrait améliorer certains des critères de jugement de la fonction pulmonaire, mais qu'il n'y avait pas de différence entre les doses standard et les doses élevées (données probantes d’un niveau de confiance faible, limitée par l'incohérence entre les essais, le nombre restreint de participants et la courte durée du traitement). Les essais montrent une amélioration des paramètres anthropométriques (taille, poids et masse corporelle maigre) avec le traitement par rhGH, mais encore une fois sans différence entre les niveaux de doses. Nous avons constaté une amélioration de la taille pour toutes les comparaisons (données probantes d’un niveau de confiance faible à très faible), mais des améliorations concernant le poids et la masse corporelle maigre n'ont été signalées que pour la rhGH à dose standard par rapport à l'absence de traitement (données probantes d’un niveau de confiance très faible). Certaines données probantes indiquent un changement dans le taux de glycémie à jeun avec le traitement par rhGH, cependant il n’a pas franchi le seuil clinique pour le diagnostic du diabète dans les essais de courte durée (données probantes d’un niveau de confiance faible). Il existe des données probantes d’un niveau de confiance faible à très faible concernant l'amélioration des exacerbations pulmonaires sans autres effets indésirables significatifs, mais ces données probantes sont limitées par la courte durée des essais et le nombre restreint de participants. Un petit essai a fourni des données probantes incohérentes sur l'amélioration de la qualité de vie (données probantes d’un niveau de confiance très faible). Il existe des données probantes limitées provenant de trois essais concernant l'amélioration de la capacité d'exercice (données probantes d’un niveau de confiance faible). Aucun des essais n'a comparé systématiquement les coûts du traitement aux coûts globaux des soins de santé.
Post-édition effectuée par Elisa Callegari et Cochrane France. Une erreur de traduction ou dans le texte d'origine ? Merci d'adresser vos commentaires à : traduction@cochrane.fr