Objectif de la revue
Chez les personnes atteintes de troubles de la moelle osseuse, le saignement peut être dû à une faible numération plaquettaire, à un mauvais fonctionnement des plaquettes, ou à l’association des deux. Les transfusions de plaquettes peuvent être réalisées pendant le saignement afin de l'arrêter, ou avant qu'il ne survienne, afin de l'empêcher.
Dans cette revue, nous avons cherché à déterminer si les transfusions ne devraient être administrées qu'en cas de saignement ou à l'avance, à titre préventif. Notre population cible était composée de personnes de tout âge atteintes de troubles de la moelle osseuse.
Contexte
C’est dans la moelle osseuse que sont produits de nombreux types de cellules sanguines. Les globules rouges sont nécessaires pour apporter de l'oxygène à toutes les parties du corps ; les globules blancs luttent contre les infections ; et les plaquettes dans le sang aident à former des caillots et à prévenir les saignements. L'insuffisance médullaire osseuse peut avoir différentes causes, survenir à la naissance ou plus tard dans la vie, et entraîner un taux insuffisant d'un ou de plusieurs des trois types de cellules sanguines dans l’organisme.
Une quantité trop faible de plaquettes peut exposer une personne à un risque de saignement grave, potentiellement mortel. Les transfusions de plaquettes sont courantes dans la prévention ou le traitement des saignements chez les personnes atteintes de troubles de la moelle osseuse. Toutefois, recevoir régulièrement des transfusions de plaquettes comporte des risques, comme les réactions transfusionnelles et les infections transmises par transfusion.
À l'heure actuelle, on ne sait pas si le meilleur usage de la transfusion consiste à transfuser des plaquettes uniquement en cas de saignement, ou à le faire pour prévenir les saignements.
Caractéristiques de l’étude
Nous avons fait des recherches dans des bases de données scientifiques pour des études cliniques (essais contrôlés randomisés et études non randomisées bien conçues) sur des personnes de tout âge souffrant de troubles de la moelle osseuse et ayant une faible numération plaquettaire. Les preuves sont à jour au 12 octobre 2017. Une étude aurait pu être ajoutée à cette revue, mais celle-ci a été interrompue après avoir recruté seulement neuf participants. Les chercheurs avaient prévu de recruter 60 personnes en deux ans, mais ils n’ont pu en recruter que neuf en trois ans. Nous n'avons trouvé aucune étude en cours.
Résultats principaux
La seule étude incluse dans cette revue n'a fait état d'aucun résultat.
Conclusion
Nous n'avons trouvé aucune preuve pour nous aider à déterminer s’il est plus efficace de transfuser des plaquettes pour traiter les saignements ou de transfuser des plaquettes lorsque la numération plaquettaire est inférieure à un taux préétabli. Des études de bonne qualité sont nécessaires pour répondre aux questions soulevées par cette revue.
Qualité des preuves
Nous n'avons pas évalué la qualité des données probantes parce qu'aucune donnée n'était disponible dans l'étude incluse.
Nous n'avons trouvé aucune preuve permettant de déterminer l'innocuité ou l'efficacité de la transfusion plaquettaire thérapeutique comparativement à la transfusion plaquettaire prophylactique chez les personnes atteintes d'insuffisance médullaire osseuse à long terme. Cette revue souligne l'urgence d'accorder la priorité à la recherche dans ce domaine. Les personnes atteintes d'insuffisance médullaire dépendent d'un soutien transfusionnel à long terme, mais le seul essai qui a évalué une stratégie thérapeutique a été interrompu. Il est nécessaire de disposer d'études de bonne qualité comparant l’utilisation de la transfusion plaquettaire thérapeutique à l’utilisation de la transfusion plaquettaire prophylactique ; de tels essais devraient inclure des critères de jugement qui sont importants pour les patients, comme la qualité de vie, la durée de l'hospitalisation et le risque de saignement.
Les troubles de la moelle osseuse englobent un groupe de maladies caractérisées par une production réduite de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes, par des anomalies dans leur fonctionnement, ou les deux. Le syndrome myélodysplasique est le trouble de la moelle osseuse le plus fréquent. La thrombocytopénie, une faible numération plaquettaire, est fréquente chez les personnes atteintes d'insuffisance médullaire. Les transfusions de plaquettes sont couramment utilisées chez les personnes atteintes de thrombocytopénie liée à des troubles de la moelle osseuse pour traiter ou prévenir les saignements. Actuellement, dans certains pays occidentaux, les patients qui reçoivent des transfusions de plaquettes sont le plus souvent atteints du syndrome myélodysplasique.
Déterminer si la transfusion de plaquettes uniquement à des fins thérapeutiques (transfusion administrée lorsque le patient saigne) est aussi efficace et sûre qu'une transfusion prophylactique de plaquettes (transfusion administrée pour prévenir les saignements selon un seuil préétabli de plaquettes) chez les personnes atteintes de troubles congénitaux ou acquis de la moelle osseuse.
Nous avons cherché des essais contrôlés randomisés (ECR), des essais contrôlés non-randomisés et des études contrôlées avant-après (ACA) dans le registre Cochrane des essais contrôlés (CENTRAL) (la Cochrane Library 2017, numéro 9), Ovid MEDLINE (depuis 1946), Ovid Embase (depuis 1974), PubMed (publications électroniques seulement), la Transfusion Evidence Library (depuis 1950) et des bases de données sur les essais en cours au 12 octobre 2017.
Nous avons inclus les ECR, les essai contrôlés non-randomisés et les ACA qui impliquaient la transfusion de concentrés plaquettaires (préparés à partir d'unités individuelles de sang total ou par aphérèse à toute dose, fréquence ou déclencheur transfusionnel) et administrés pour traiter ou prévenir les saignements chez les personnes atteintes de troubles congénitaux ou acquis de la moelle osseuse.
Nous avons exclu les études non contrôlées, les études transversales et les études cas-témoins. Nous avons exclu les ECR par grappes, les essais par grappes non-randomisés et les ACA comportant moins de deux sites d'intervention et de deux sites témoins en raison du risque de confusion. Nous avons inclus toutes les personnes atteintes d'insuffisance médullaire osseuse à long terme qui ont besoin de transfusions de plaquettes, y compris les nouveau-nés. Nous avons exclu les études sur les solutions de rechange à la transfusion de plaquettes ou les études sur les personnes recevant une chimiothérapie intensive ou une greffe de cellules souches.
Nous avons utilisé les procédures méthodologiques standard décrites par Cochrane. En raison de l'absence de données probantes, nous n'avons pu établir de rapport sur aucun des critères de jugement de la revue.
Nous avons identifié un ECR qui répondait aux critères d'inclusion pour cette revue. L'étude n'a recruté que neuf adultes atteints de SMD sur une période de trois ans. L'essai a été interrompu en raison d'un faible taux de recrutement (le recrutement prévu était de 60 participants sur deux ans). L'évaluation du risque de biais n'a pas été possible pour tous les domaines. Il s'agissait d'un essai en simple aveugle réalisé dans un seul centre. Les caractéristiques cliniques et démographiques des participants n'ont jamais été divulguées. Les critères de jugement de l'essai pertinents à cet examen étaient l'évaluation des hémorragies, la mortalité, la qualité de vie et la durée du séjour à l'hôpital, mais aucune donnée n'était disponible pour faire état de ces résultats.
Nous n'avons relevé aucun essai contrôlé non randomisé ou ACA complété.
Nous n'avons pas relevé d'ECR, d’essais contrôlés non-randomisés, ou d'ACA en cours.
Post-édition : Lisa Boukhana - Révision : Julie Bossée (M2 ILTS, Université Paris Diderot)