Qu'est-ce que l'anémie hémolytique auto-immune (AHAI) primaire ?
Les globules rouges transportent l'oxygène vers toutes les parties du corps. Chez les personnes en bonne santé, les globules rouges ont une durée de vie d’environ 120 jours. Dans le cas de l'AHAI, le système immunitaire ne fonctionne pas correctement et détruit les globules rouges plus vite que l'organisme ne peut en fabriquer. On parle d'AHAI primaire lorsqu'une personne ne souffre pas d'une autre pathologie à l'origine de son AHAI.
L'AHAI primaire se développe différemment selon les personnes. Ces personnes doivent souvent recevoir des transfusions sanguines répétées pour que leur taux de globules rouges reste normal. La maladie pourrait mettre en jeu le pronostic vital chez certains patients.
Quel est l'objectif de cette revue de la littérature et pourquoi est-elle important ?
L'objectif de cette revue est de découvrir ce que les études nous disent sur la sécurité et l'efficacité du traitement de l'AHAI primaire avec des agents immuno-modulateurs. Lesagents immuno-modulateurs modifient le fonctionnement du système immunitaire. Ils ne constituent pas un traitement curatif, mais ils peuvent ralentir l'AIHA
Mais dans quelle mesure ces agents sont-ils efficaces ? Certaines sont-ils plus sûres que d'autres ? Ces réponses sont importantes pour aider les médecins et les patients à prendre des décisions de traitement fondées sur des données probantes.
Quelles sont les études trouvées par notre revue ?
Nous avons examiné les études qui étaient terminées au 7 mars 2021. Nous avons trouvé deux études portant sur un agent d’ immuno-modulation appelé rituximab, qui cible les cellules immunitaires, appelées cellules B.
Ces études ont comparé deux groupes d'adultes atteints d'AHAI primaire qui ont été traités :
- avec rituximab et stéroïdes
- avec un stéroïde seul
Il est important de savoir que ces études étaient de très petite taille, incluant un total de 96 personnes. Et la conception d'une étude présentait un problème qui pourrait avoir affecté les résultats.
Rétablissement après le traitement
- 12 mois après le début du traitement, le rituximab et les stéroïdes semblent aider davantage de personnes à se rétablir d'une AHAI primaire que les stéroïdes seuls. Les chercheurs estiment que la qualité des résultats de cette recherche est faible. Ils pensent que des recherches futures sont susceptibles de modifier ces résultats.
- Six mois après le début du traitement, il n'y avait pas de différence dans la guérison entre les adultes traités par le rituximab et un stéroïde et ceux traités par un stéroïde seul.
Effets secondaires du traitement
- Les effets secondaires étaient les mêmes dans les deux groupes.
Quelle est la conclusion de cette revue ?
Le rituximab et les stéroïdes pourraient aider plus de personnes à se rétablir complètement d'une AHAI primaire à auto-anticorps chauds récemment diagnostiquée que les stéroïdes seuls. Les effets secondaires semblent être à peu près les mêmes pour les deux traitements. Mais des recherches supplémentaires sont nécessaires pour en avoir le cœur net.
Les médecins proposent d'autres traitements pour l'AHAI primaire qui pourraient être utiles, mais il n'y a pas assez de recherches sur leur efficacité. Pour l'instant, sur la base du peu d'informations dont nous disposons, le patient et le médecin devront prendre des décisions prudentes ensemble sur le traitement de l'AHAI primaire.
La littérature disponible sur l'efficacité d'un traitement immunomodulateur pour l'anémie hémolytique auto-immune (AHAI) primaire est limitée à la comparaison entre rituximab combiné avec le glucocorticoïde et glucocorticoïde seul, chez les patients atteints d’AHAI à anticorps chauds nouvellement diagnostiquée, ce qui nécessite des études supplémentaires. Les résultats actuels suggèrent que le traitement combiné par rituximab et glucocorticoïde pourrait augmenter le taux de réponse hématologique complète par rapport à la monothérapie par glucocorticoïde.
L'anémie hémolytique auto-immune (AHAI) primaire est une affection médiée par des auto-anticorps et caractérisée par une évolution variable de la maladie. Une myriade d'agents immunomodulateurs ont été utilisés, mais il existe peu de données probantes pour soutenir leur utilisation ou comparer leur efficacité.
Déterminer les effets de diverses modalités de traitement modificateurs de la maladie chez les personnes atteintes d'AHAI.
Nous avons effectué des recherches dans MEDLINE (Ovid) (1946 à 2021), Embase (Ovid) (1974 à 2021), Latin American and Caribbean Health Sciences Literature (Littérature d'Amérique latine et des Caraïbes sur les sciences de la santé) (1982 à 2021) et la Bibliothèque Cochrane (CENTRAL). Les registres d'essais cliniques et les actes de conférence pertinents ont également été examinés. Les études ont été incluses jusqu’au 7 mars 2021. Nous n'avons imposé aucune restriction sur la langue.
Essais contrôlés randomisés (ECR) comparant des traitements immunosuppresseurs ou immunomodulateurs à l'absence de traitement, à un placebo ou à un autre traitement immunosuppresseur ou immunomodulateur, chez des personnes de tous âges souffrant d'AHAI idiopathique.
Nous avons suivi la méthodologie définie par Cochrane. Les critères de jugement prioritaires et prédéfinis comprenaient la réponse hématologique complète à 12 mois, la fréquence des événements indésirables à deux, six et 12 mois, la réponse hématologique partielle à 12 mois, la survie globale à six et 12 mois, la survie sans récidive (SSR) à six et 12 mois, le besoin de transfusion de globules rouges (GR) après le traitement à 12 mois, et la qualité de vie (QV) mesurée par des instruments validés à 12 mois. Compte tenu des données disponibles, nous n'avons pu effectuer une méta-analyse que sur la fréquence de la réponse hématologique complète.
Deux essais ont été inclus, portant sur un total de 104 participants adultes (96 randomisés) atteints d'AHAI à anticorps chauds pris en charge par des centres de référence tertiaires, tous deux comparant l'efficacité entre le rituximab (375 mg/m2 par semaine pendant quatre semaines, ou 1000 mg pour deux doses à deux semaines d'intervalle) et des glucocorticoïde (prednisolone 1,5 ou 1mg/kg/jour avec diminution progressive) au glucocorticoïde en monothérapie. L'âge moyen des participants des deux essais était de 67 et 71 ans, respectivement. L'une des études incluses était de bonne qualité méthodologique avec un faible risque de biais, tandis que l'autre étude présentait un risque élevé de biais de performance et de détection en raison de l'absence de mise en aveugle. Par rapport au glucocorticoïde seul, l'ajout de rituximab pourrait entraîner une augmentation importante de la réponse complète à 12 mois (n = 96, risque relatif (RR) 2,13, intervalle de confiance (IC) à 95 % 1,34 à 3,40, GRADE : données probantes d’un niveau de confiance faible).
Les taux d'effets indésirables aux points de mesure dans le temps préspécifiés n'ont pas été rapportés.
Des données limitées sur la réponse hématologique partielle ont été rapportées. Les données probantes sont très incertaines quant à l'effet de l'ajout du rituximab aux glucocorticoïdes sur la réponse hématologique partielle à 12 mois (n = 32 ; étude = 1 ; RR 3,00, IC à 95 % 0,13 à 68,57 ; données probantes d’un niveau de confiance très faible selon GRADE).
Le besoin de transfusion de globules rouges à 12 mois a été rapporté dans une étude, avec quatre participants (nombre moyen d'unités de globules rouges emballées 4,0 ± 2,82) du groupe rituximab et cinq participants du groupe placebo (corticostéroïdes seuls) (nombre moyen d'unités de globules rouges emballées 5.6 ± 4,15) nécessitant une transfusion, indiquant des données probantes très incertaines quant à l'effet de l'ajout du rituximab aux glucocorticoïdes (n = 32, RR 0,80, IC à 95 % 0,26 à 2,45, données probantes d’un niveau de confiance très faible selon GRADE). L'autre étude n'a pas rapporté des besoins transfusionnels aux points de mesure dans le temps préspécifiés, mais n'a pas rapporté de différence dans les besoins transfusionnels entre les deux groupes lorsqu'on a comparé les répondeurs de l'enrôlement à la fin de la réponse ou à la fin du suivi de l'étude (34 unités contre 30 unités, médiane [étendue] : 0 [1 à 6] contre 0 [1 à 5], P = 0-81).
Les taux de survie globale et de SSR aux points de mesure dans le temps préspécifiés n'ont pas été explicitement rapportés dans les deux études. Les données sur la qualité de vie n'étaient pas disponibles.
Post-édition effectuée par Shaya Sable et Cochrane France. Une erreur de traduction ou dans le texte d'origine ? Merci d'adresser vos commentaires à : traduction@cochrane.fr