Istraživačko pitanje

Pregledani su dokazi o učinku primjene inhalirane dornaze-alfa u liječenju plućnih poremećaja u osoba s cističnom fibrozom.

Dosadašnje spoznaje

Cistična fibroza je nasljedna bolest koja negativno utječe na gibanje soli kroz stanične membrane, pa zahvaća, primjerice, znojne žlijezde, dišne putove, gušteraču i muški spolni sustav. Plućna bolest je najčešći uzrok smrti u ljudi s cističnom fibrozom; iako se prosječni životni vijek bolesnika produljio tijekom posljednjih 30 godina, još uvijek je samo 48,5 godina u razvijenim zemljama. Osobe s cističnom fibrozom razviju kroničnu bolest pluća, zbog guste sluzi koja se nakuplja u plućima što uzrokuje infekcije i upalu. Dornaza-alfa je razvijena kako bi prorijedila tu sluz, tako da je pacijenti lakše iskašlju iz svojih pluća, a to bi posljedično trebalo smanjiti broj infekcija i opseg upala i spriječiti kronične bolesti pluća.

Datum pretraživanja

Dokazi se temelje na literaturi objavljenoj do 28. studenoga 2015.

Značajke istraživanja

U ovaj je sustavni pregled uključeno 19 ispitivanja, s ukupno 2565 osoba s cističnom fibrozom. Petnaest ispitivanja usporedilo je dornazu-alfa i placebo (prividno liječenje bez aktivnog tretmana) ili ishode bez liječenja dornazom-alfa (2447 ljudi); dva su usporedila dnevno uzimanje dornaze s hipertoničnom fiziološkom otopinom (32 pacijenta); jedan dnevno uzimanje dornaze-alfa s hipertoničnom fiziološkom otopinom i naizmjeničnim uzimanjem dnevne dornaze-alfa (48 ljudi); te jedan dornazu-alfu s manitolom i kombinaciju oba ta lijeka (38 ljudi). Ljudi iz svih dobnih skupina (dojenčadi pa sve do odraslih) sudjelovali su u tim ispitivanjima, koja su trajala od šest dana do tri godine.

Ključni rezultati

Sustavni pregled pronašao je dokaze da dornaza-alfa poboljšava funkciju pluća u roku od mjesec dana, za razliku od placeba ili neliječenja, a to poboljšanje je također viđeno u duljim ispitivanjima u trajanju od šest mjeseci do dvije godine. Također je bilo i manje pogoršanja stanja u duljim ispitivanjima. Jedno je istraživanje utvrdilo da je ušteda od dornaze-alfe bila ranga 18% do 38% smanjenja troškova liječenja.

Rezultati iz pokusa usporedbe dornaze-alfa s hipertoničnom fiziološkom otopinom ili manitolom bili su različiti. Jedno istraživanje pokazalo je veliko poboljšanje plućne funkcije s dornazom alfom u odnosu na hipertoničnu fiziološku otopinu, a tri su ispitivanja utvrdila da nema razlike između lijekova. U jedinom ispitivanju za procjenu kombinacije dornaze-alfa s drugim lijekovima u usporedbi sa samom dornazom-alfa, nije viđena korist s kombinacijom dornaze-alfa i manitola.

Sve u svemu, nema zabilježene ozbiljne nuspojave, samo se osip i promjene u glasu češće vide u ljudima koji su uzimali dornazu alfu. Međutim, iz dokaza nije definitivno jasno je li dornaza-alfa bolja od drugih lijekova, kao što je hipertonična fiziološka otopina ili manitol.

Kvaliteta dokaza

Kvaliteta dokaza iz pokusa usporedbe dornase-alfa u odnosu na placebo ili na neliječenje je umjerena do visoka za rezultate plućne funkcije, ali samo jedno ispitivanje ima bilo kakve promjene u kvaliteti života tako da je dokaz za to ograničen.

Također, bilo je nekoliko istraživanja koja su usporedila različite rasporede liječenja dornazom-alfa (primjerice, jednom dnevno u odnosu dvaput na dan) ili koja su usporedila dornazu-alfu i druge lijekove koji pomažu uklanjanju sekreta, pa su važeći dokazi iz tih pokusa ograničeni i niske kvalitete.