Ovo je obnovljena verzija Cochrane sustavnog pregleda "Mitoksantron za multiplu sklerozu" (koji je bio objavljen u Cochrane bazi sustavnih pregleda 2013, broj 5).

Multipla skleroza (MS) se smatra imunološki posredovanom kroničnom bolesti središnjeg živčanog sustava (SŽS), koja je obilježena višestrukim područjima upale i nestanka mijelinske ovojnice oko živaca (demijelinizacije). U liječenju tijeka ove bolesti koristi se nekoliko lijekova, primjerice steroidi kao i imunomodulatori i imunosupresivni lijekovi. Među njima je u pojedinaca s MS-om ispitan i mitoksantron, imunosupresivni lijek koji se široko koristi za liječenje raka dojke i leukemije. Do svibnja 2013 je strategijom pretraživanja nađeno 275 članaka. Tri su istraživanja pridonijela ovom pregledu, a obuhvaćala su ukupno 221 sudionika. Podaci pokazuju da je mitoksantron umjereno učinkovit u smanjenju rizika od progresije MS-a i učestalosti relapsa u kratkoročnom praćenju (do dvije godine) bolesnika s pogoršanjem relapsno-remitirajuće MS (RRMS), progresivno relapsirajuće MS (PRMS) i sekundarno progresivne MS (SPMS). Međutim, nužan je oprez u tumačenju tih rezultata zbog heterogenih obilježja i kvalitete uključenih istraživanja, koja su različita u pogledu rasporeda liječenja i tipova uključenih bolesnika.

Najčešće nuspojave su bile mučnina i povraćanje, alopecija, infekcije mokraćnog sustava i prolazna leukopenija; 35% žena sudionica liječenih mitoksantronom razvilo je prolaznu amenoreju, a gotovo 15% njih razvilo je uporni izostanak menstruacije (amenoreju) koja je još uvijek bila prisutna na kraju razdoblja praćenja. Podaci iz studija s dužim praćenjem i izvan uključenih istraživanja postavili su pitanje štetnosti za srce (kardiotoksičnosti) i akutnih leukemija, koje su se javljale u oko 12% odnosno 0,8% bolesnika liječenih mitoksantronom.

Iz tih razloga, liječenje mitoksantronom treba ograničiti na bolesnike s pogoršanjem RRMS-a i SPMS-om, nakon pažljive procjene profila rizika i koristi za pojedinog bolesnika te također s obzirom na sadašnju dostupnost drugih terapija s manje teškim štetnim događajima. Štoviše, pacijenti liječeni mitoksantronom moraju biti praćeni nakon završetka terapije radi kontrole rizika od ozbiljnih štetnih događaja.