Istraživačko pitanje

U ovom Cochrane sustavnom pregledu analizirani su dokazi o učinku terapije lijekovima i prehranom za McArdleovu bolest.

Dosadašnje spoznaje

McArdleova bolest (poznata kao bolest pohrane glikogena tip V) je poremećaj koji pogađa metabolizam u mišićima. Bolest je uzrokovana nedostatkom enzima mišićna fosforilaza. To uzrokuje nemogućnost razgradnje glikogenskih zaliha "goriva". McArdleova bolest uzrokuje bol i slabost prilikom velikih napora. Povremeno se razvija ozbiljno oštećenje mišića koje može dovesti do akutnog zatajenja bubrega.

Značajke istraživanja

Nakon opsežnog pretraživanja literature pronađeno je 13 randomiziranih studija koje su uključivale 85 sudionika oboljelih od McArdleove bolesti. Ovo je obnovljena verzija Cochrane sustavnog pregleda koji je prvi put objavljen 2004. Nisu pronađene nove studije.

Ključni rezultati i kvaliteta dokaza

Sustavni pregled nije pronašao nikakvu prednost D-riboze, glukagona, verapamila, vitamina B₆, oralno primjenjenih razgranatih aminokiselina, dantrolena, visoke doze kreatina i ramiprila u usporedbi s placebom. Niske doze kreatina i ramiprila pokazale su minimalnu korist kod pacijenata koji imaju i D/D fenotip angiotenzin konvertirajućeg enzima. Dodatci s niskom dozom kreatina imali su mali učinak na poboljšanje tolerancije napora kod malog broja ljudi s bolešću. Pijenje slatkih pića prije planiranog napora može poboljšati izvedbu, ali takva terapija nije prikladna za svakodnevan život. Prehrana bazirana na ugljikohidratima čini se bolja od prehrane koja se temelji na proteinima. Nuspojave su opisane u četiri studije. Riboza uzeta na usta uzrokovala je simptome koji nalikuju niskoj razini šećera uključujući omaglicu, glad i dijareju. Jedna studija s razgranatim aminokiselinama je uzrokovala pogoršanje stanja. Dantrolen je uzrokovao brojne nuspojave, uključujući umor, pospanost, vrtoglavicu i slabost mišića. Niska doza kreatina (60 mg/kg/dan) nije uzrokovala nuspojave, ali visoka doza kreatina je pogoršala simptome mišićne boli. Kvaliteta tih studija je bila niska zbog malog broja ispitanika; najveći broj u jednoj studiji je bio 19, a jedna studija je imala samo jednog sudionika.

Dokazi se odnose na podatke iz studija koje su bile dostupne do kolovoza 2014. godine.