Istraživačko pitanje

Može li humani hormon rasta dovesti do poboljšanih kliničkih ishoda (kao što je povećan rast i mineralna gustoća kostiju, kao i bolja funkcija bubrega i hormona) bez nuspojava u djece s X-vezanom hipofosfatemijom?

Dosadašnje spoznaje

X-vezana hipofosfatemija je genetski poremećaj koji uzrokuje abnormalne razine fosfata u tijelu. To može dovesti do niskog rasta i rahitisa. Standardno liječenje X-vezane hipofosfatemije može izliječiti rahitis, ali ne podiže uvijek razinu fosfata u krvi i ne može dovesti razine rasta u standardne vrijednosti. Nejasno je može li kombiniranje terapije humanim hormonom rasta sa standardnim liječenjem poboljšati razine fosfata, stope rasta i mineralnu gustoću kostiju.

Razdoblje pretraživanja literature

Analizirana su istraživanja objavljena do: 12. siječnja 2021. godine.

Značajke istraživanja

U ovaj smo pregled uključili dva mala ispitivanja s ukupno 20 djece u dobi od 2,5 do 9 godina. Broj dječaka i djevojčica bio je podjednak. Oba ispitivanja bila su randomizirana tako da su sudionici imali jednake šanse da budu stavljeni u skupinu koja je primala hormon rasta ili u kontrolnu skupinu (djeca u kontrolnoj skupini ili nisu dobila dodatno liječenje ili su dobila placebo (lažno) liječenje. Jedno (paralelno) ispitivanje uspoređivalo je djecu koja su primala hormon rasta s djecom koja nisu bila liječena tri godine. Drugo ispitivanje je bilo unakrsno ispitivanje, tako da je za početak jedna skupina djece dobila terapiju humanim hormonom rasta, a druga skupina je dobila placebo godinu dana, a zatim su grupe zamijenile liječenja tijekom godine dana.

Rezultati

Paralelno ispitivanje nije pokazalo razliku u rezultatu visine nakon liječenja hormonom rasta u usporedbi s grupom bez dodatnog liječenja. Niti u jednom ispitivanju nisu uočene ozbiljne nuspojave. U unakrsnom ispitivanju, terapija humanim hormonom rasta poboljšala je ocjenu standardne devijacije visine (z rezultat) i privremeno povećala razine fosfata u krvi.

Nismo pronašli uvjerljive dokaze koji pokazuju da liječenje humanim hormonom rasta djeluje na ovo stanje. Nije bilo dovoljno ispitivanja o liječenju humanim hormonom rasta za ovo stanje i potrebno je više istraživanja. Ovo je obnovljena inačica prethodno objavljenog sustavnog pregleda na ovu temu.

Pouzdanost dokaza

Pouzdanost dokaza je uglavnom bila umjerena, niska ili vrlo niska. Ispitivanja su bila vrlo mala i uključivala su samo nekoliko djece. Također, postojala je zabrinutost da je možda bilo neke pristranosti u rezultatima zbog dizajna manjeg unakrsnog ispitivanja.