Pitanje koje postavlja sustavni pregled

U ovom Cochrane sustavnom pregledu literature analizirani su dokazi iz istraživanja o djelotvornosti i sigurnosti lijekova statina za liječenje djece s naslijeđenim visokim krvnim kolesterolom (porodična hiperkolesterolemija).

Dosadašnje spoznaje

Porodična hiperkolesterolemija je nasljedna bolest u kojoj je razina kolesterola u krvi visoka. Često se u tih osoba začepljenje krvnih žila događa ranije nego inače, osobito među muškarcima. Stoga je nužna doživotna terapija, počevši od djetinjstva, kako bi se smanjila razina kolesterola u krvi. U djece pogođene porodičnom hiperkolesterolemijom do sada je dijeta, odnosno prilagođena prehrana, bila glavni izbor liječenja. Koristili su se i lijekovi kao što je kolestiramin i kolestipol, ali zbog njihova neugodna okusa slabo se podnose i pacijenti ne prate plan liječenja. Stoga je mogućnost liječenja statinima poboljšala terapiju. Ovo je obnovljena verzija ranije objavljenog Cochrane sustavnog pregleda.

Datum pretraživanja

Dokazi se temelje na literaturi objavljenoj do 20. veljače 2017.

Obilježja uključenih istraživanja

Ovaj Cochrane sustavni pregled uključio je 9 studija s ukupno 1177 ispitanika koji su imali heterozigotnu porodičnu hiperkolesterolemiju, u dobi od 4 do 18 godina. Istraživanja su usporedila liječenje statinima s placebom (tableta bez aktivnog sastojka). Istraživanja su trajala od 12 do 104 tjedna.

Ključni rezultati

Općenito su intervencije i razdoblje praćenja ispitanika bili kratki (u prosjeku 24 tjedna; u rasponu od 6 tjedana do dvije godine). Statini su smanjili vrijednosti LDL kolesterola u svim vremenskim točkama kad je analiziran (dokazi umjerene kvalitete). Pretrage jetrenih enzima, serumskog aspartata i alanin aminotransferaze te mišićnog enzima kreatinin kinaze, nisu se razlikovale između liječenih ispitanika i placebo skupne niti u jednoj vremenskoj točci kad su provedene analize (dokazi niske kvalitete). Rizik od miopatije (bolest mišićnog tkiva) i štetnih učinaka bio je vrlo nizak i sličan u objema skupinama (dokazi niske kvalitete). Dva ispitivana statina (simvastatin i pravastatin) imala su pozitivne učinke na dvije velike krvne žile koje su tipično pogođene povišenom razinom kolesterola (niska kvaliteta dokaza).

Kvaliteta dokaza

Niti u jednoj studiji ispitanici nisu bili "zasljepljeni", odnosno znali su koju terapiju primaju. To može dovesti do subjektivnih procjena učinka terapije. U dvije studije su informacije o razvrstavanju ispitanika u skupine bile jasno opisane, ali u ostalih 7 studija te informacije nisu bile jasno prikazane. Nije bilo navedeno dovoljno informacija da bi se moglo procijeniti jesu li istraživači znali u kojoj su skupini pojedini ispitanici. Zaključno, moglo bi se reći da su sve studije bile dobro provedene. Smatramo da nedostatak određenih informacija ne znači da je to negativno utjecalo na rezultate. Kvaliteta dokaza je varirala od umjerene do niske.