Cilj sustavnog pregleda

Pregledali smo jesu li različite vrste transplantacija matičnih stanica sigurne i učinkovite u ljudi s β-talasemijom ovisnoj o transfuziji.

Dosadašnje spoznaje

Talasemija je poremećaj koji se javlja zbog mutacije gena za α- ili β-globin, uzrokujući smanjenu proizvodnju hemoglobina (proteina koji se nalazi u crvenim krvnim stanicama i koji prenosi kisik) i povećano uništavanje crvenih krvnih stanica. Smanjena proizvodnja hemoglobina i uništavanje crvenih krvnih stanica dovodi do anemije i značajnog morbiditeta u zahvaćenih osoba. Iako se anemija može učinkovito liječiti redovitim transfuzijama krvi, ponovljene transfuzije dovode do nakupljanja željeza u tijelu, što može rezultirati multiorganskom bolešću, posebno srca i pluća, ako se ne liječi kelacijom željeza Ovi toksini se nakupljaju tijekom vremena, što dovodi do smanjene kvalitete života i rane smrti. Uz to, transfuzija krvi nije lijek. Transplantacije krvotvornih matičnih stanica (koje stvaraju krv) uključuju zamjenu bolesnih matičnih stanica zdravim hematopoetskim matičnim stanicama, bilo zdravog donora (alogena transplantacija krvotvornih matičnih stanica) ili genetskom korekcijom vlastitih stanica primatelja i njihovom ponovnom infuzijom u pojedinca (autologna genska terapija). Te matične stanice tada proizvode crvene krvne stanice koje sadrže normalne količine globinskih lanaca i tako liječe anemiju.

Datum pretraživanja dokaza

U ovaj su sustavni pregled uključeni dokazi objavljeni do: 07. travnja 2021. godine.

Ključni rezultati

Autori pregleda nisu pronašli niti jedno randomizirano kontrolirano ispitivanje koje bi ocjenjivalo učinkovitost i sigurnost različitih vrsta transplantacije krvotvornih matičnih stanica kod osoba s β-talasemijom ovisnoj o transfuziji.