Istraživačko pitanje Autori istraživanja su istražili učinkovitost i sigurnost L-acetilkarnitina (LAC) u liječenju sindroma fragilnog X kromosoma, u usporedbi s placebom.

Dosadašnje spoznaje Osobe sa sindromom fragilnog X kromosoma imaju intelektualne nedostatke koji mogu biti vrlo blagi, ali i veoma ozbiljni. Simptomi mogu uključivati zaostajanje u govoru i jeziku, a u nekim slučajevima u osoba koje pate od tog sindroma mogu postojati problemi u ponašanju povezani s poremećajem pozornosti koji je povezan s poremećajem nedostatka pozornosti, hiperaktivnim poremećajem (ADHD) ili autizmom.

Značajke studija Pretražena je znanstvena literatura kako bi se našla sva randomizirana istraživanja objavljena do svibnja 2015. godine i pronađena su samo dva istraživanja, koja su uključena u sustavni pregled. Istraživanja su u uključila ukupno 83 dječaka (dobi od 6 do 13 godina) koji su bili liječeni najviše godinu dana.

Ključni rezultati Nisu pronađeni dokazi o značajnim razlikama u verbalnom i neverbalnom funkcioniranju između dječaka koji su liječeni LAC-om i onih koji su primali placebo.

U pogledu hiperaktivnog ponašanja dječaka, temeljem procjene njihovih učitelja nema dokaza da je ponašanje onih koji su bili podvrgnuti terapiji LAC-om bilo različito od onih koji su primali placebo. Procjena njihovih roditelja je pokazala neke razlike između jednih i drugih, u korist onih koji su bili liječeni LAC-om, ali te promjene nisu bile dovoljno velike da bi se smatrale klinički značajnima.

Samo je jedno istraživanje procjenjivalo i društvene vještine, i nije bilo jasnih dokaza da su dječaci liječeni LAC-om bili prilagodljivijeg ponašanja od onih koji su primali placebo, iako rezultati u procesu uklapanja u društvo idu u korist LAC-a.

Nuspojave nisu zabilježene, i ni jedno istraživanje nije pokazalo sekundarne rezultate kao što je opterećenje osoba koje se brinu za te dječake.

Kvaliteta dokaza Dostupni dokazi su loše kvalitete. Rizik od pristranosti u tim istraživanja je nejasan vezano za postupke koji su korišteni da bi se dobio slučajni odabir sudionika koji će primati LAC ili placebo, da bi se prikrilo kome je dodijeljeno liječenje kojom tvari i da se zaslijepe procjenjivači rezultata liječenja (da ne znaju koju terapiju ispitanici primaju).

Financiranje studija Barem jedno istraživanje je financirao proizvođač lijeka s komerijcalnim interesima vezanim za rezultate istraživanja. Jedno od istraživanja je financirala neprofitna udruga.