Istraživačko pitanje
Pretraživani su dokazi o učincima eculizumaba na liječenje pacijenata sa stečenom hemolitičkom anemijom praćenom hemoglobinurijom.

Pozadina
Stečena hemolitička anemija praćena hemoglobinurijom je poremećaj hematopoetskihmatičnih stanica (stanica koja se može obnoviti i diferencirati u jedan ili više tipova stanica). Za bolest su tipične epizode intravaskularne hemolize (uništavanje crvenih krvnih stanica) i kronična hemolitična anemija. Uništavanje crvenih krvnih stanica unutar krvne žile uključuje kliničke nalaze u probavnom, krvnožilnom, plućnom, moždanom i spolno-mokraćnom sustavu, kao i poremećaje zgrušavanja krvi.

Liječenje paroksizmalne noćne hemoglobinurije uvelike je iskustveno i simptomatsko, te se liječi transfuzijom krvnih stanica, lijekovima protiv zgrušavanja (antikoagulantima) i dodatkom folne kiseline ili željeza. Mnogi lijekovi koji se rabe za liječenje toga poremećaja nisu standardizirani. Eculizumab je odnedavno dostupan biološki agens za sprječavanje hemolitičke anemije i ozbiljnih poremećaja zgrušavanja krvi.

Obilježja studija
Pronađena je samo jedna studija koja je uključila ograničen broj pacijenata, a koja je usporedila eculizumab s placebom. Studija je objavljena 2006., a bila je provedena u SAD-u, Kanadi, Europi i Australiji, te su pacijenti praćeni 26 tjedana.

Ključni rezultati
Ni jedan pacijent nije umro tijekom istraživanja. Studija je pokazala umjereno poboljšanjekvalitete života pacijenata liječenih eculizumabom. Nadalje, eculizumab je smanjio umor ibroj pacijenata koji su se povukli iz studije zbog bilo kojeg razloga. Eculizumab je povećaoudio pacijenata neovisnih o transfuziji krvi. Nije bilo razlike između eculizumaba i placeba usmislu nuspojava, vjerojatno zbog niske stope događaja uočene tijekom studije. straživanje nije procijenilo druge relevantne ishode, primjerice ukupno preživljavanje, transformaciju u mijelodisplastični sindrom i akutnu mijeloičnu leukemiju, ili razvoj ili povratak aplastičneanemije zbog liječenja.

Kvaliteta dokaza
Kvaliteta rezultata je umjerena do niska. Studija je imala ograničenja u ustroju i načinu na koji je provedena te je sponzorirana od strane proizvođača istraživanoga lijeka. Štoviše,ograničen broj pacijenata uključenih u studiju doveo je do nepreciznih rezultata. Veće studije bi trebale pružiti više informacija o učincima eculizumaba u pacijenata s paroksizmalnom noćnom hemoglobinurijom.

Ovaj laički sažetak je obnovljen u svibnju 2014.