Istraživačko pitanje

Napravljen je Cochrane sustavni pregled koji istražuje dokaze o učinku indukcije imunološke tolerancije za uklanjanje inhibitora u osoba s hemofilijom A i B.

Pozadina

Hemofilija A i B su nasljedni poremećaji krvarenja, gdje zahvaćenim osobama u krvi nedostaje faktor zgrušavanja koji je potreban za normalan proces zgrušavanja krvi. Bez ovog faktora, ljudi s hemofilijom ne mogu stvarati prave ugruške, i mogu krvariti nakon ozljede mnogo duže nego što je to normalno, ili mogu doživjeti iznenadno i neočekivano krvarenje unutar tijela i u zglobovima. Takva krvarenja mogu izazvati trajna oštećenja u zahvaćenim dijelovima tijela i mogu ugrožavati život. Trenutni lijek za hemofiliju je nadomjesna terapija, gdje se faktor zgrušavanja koji nedostaje ubrizgava u krv. Ponekad, kad se uvede taj faktor, ljudski obrambeni sustav će misliti da se radi o stranom tijelu, i pokušat će ga ukloniti molekulama koje se zovu inhibitori. Kada osoba s hemofilijom razvije inhibitor, ubrizgani faktor zgrušavanja se uništi prije nego što se zaustavi krvarenje. Ovo je jako ozbiljan problem koji pogađa gotovo jednu od tri osobe s hemofilijom A i otprilike jednu od 30 osoba s hemofilijom B. Indukcija imunološke tolerancije je liječenje koje omogućuje da se obrambeni sustav navikne na faktor zgrušavanja, tako da dalje ne odbacuje faktor. Ova terapija, koja uključuje davanje velikih doza koncentrata faktora, trenutno se koristi u različitim dozama. Nije poznato koje su doze najbolje i koliko su sigurne. Da bi se to otkrilo, autori Cochrane sustavnog pregleda pretražili su dokaze iz literature objavljene do lipnja 2013.

Obilježja studija

Pronađeno je jedno randomizirano istraživanje koje je uspoređivalo visoke i niske doze indukcija imunološke tolerancije, koje je uključivalo 115 muškaraca s hemofilijom A i inhibitorima.

Ključni rezultati i zaključak

Jedno uključeno istraživanje je bilo previše malo da bi bili sigurni da su obje doze indukcije imunološke tolerancije jednako uspješne u uklanjanju inhibitora. Ipak, visoko-dozni tretmani uništili su inhibitore brže i s manje slučajeva krvarenja nego nisko-dozni tretmani. Pošto postoji samo jedno dostupno istraživanje, potrebna su dodatna istraživanja da bi se utvrdila najbolja terapija imunološke indukcije tolerancije u odnosu na početno vrijeme, doziranje i učestalost davanja terapije.