A közérthető nyelvű összefoglalás címe

Milyen előnyei és kockázatai vannak a korral összefüggő makuladegeneráció (AMD) kezelésére szolgáló, a komplementrendszert blokkoló gyógyszereknek?

Kulcsüzenetek

 ᛫ Egyéves kezelés után a pegcetacoplan (egy komplementrendszert blokkoló gyógyszer) lassította a „száraz“ AMD egy súlyos típusában szenvedő betegek retinafoltjainak növekedését, azonban jelenleg nincs bizonyíték arra, hogy ez lelassítja a látásvesztést vagy hogy javítja az életminőséget.

 ᛫ A „száraz“ AMD pegcetacoplannal és más, a komplementrendszert blokkoló gyógyszerekkel történő kezelése több „nedves“ AMD-t eredményezhet, ahol a retinában rendellenes erek alakulnak ki, amelyekből vér vagy folyadék szivároghat, hirtelen látásromlást okozva, azonban ez gyors észlelés esetén kezelhető.

 ᛫ Az ezen a területen végzett jövőbeli kutatásoknak a döntéshozók számára fontos lehetőségekre és hatásokra kell összpontosítaniuk, mint például:

 - a komplementrendszer különböző módokon és különböző időtartamokra történő blokkolásának előnyei,

 - a lehetséges ártalmak és költségek,

 - a betegek számára fontos eredmények.

Mi a korral összefüggő makuladegeneráció?

Az AMD a felnőttkori látásvesztés egyik fő oka, amely világszerte közel 200 millió embert érint. Az AMD-nek két típusa van: „száraz“ és „nedves“. Az AMD legalább részben genetikai okokra vezethető vissza, amelyek még nem teljesen ismertek vagy kezelhetők. Az AMD-hez kapcsolódó genetikai változások többsége a komplementrendszert, immunrendszerünk egyik legfontosabb részét érinti. Ha a komplementrendszer túl aktív, károsíthatja a retinát (a szem belsejét borító fényérzékeny filmréteget), és AMD-t okozhat.

Hogyan lehet a korral összefüggő makuladegenerációt kezelni?

Jelenleg nincs gyógymód az AMD-re, és míg a „nedves“ változatra léteznek kezelések, a „száraz“ típusban szenvedő betegek 95%-a számára nem állnak rendelkezésre kezelések. Az Egyesült Államokban azonban nemrégiben engedélyeztek egy új kezelési lehetőséget, a komplementrendszert blokkoló pegcetakoplant a súlyos „száraz“ AMD kezelésére.

Mit akartunk megtudni?

Arra kerestünk választ, hogy a komplementrendszer különböző gyógyszerekkel történő blokkolása jobb-e az AMD megelőzésében vagy lassításában, mint a látszat-vagy a placebo-kezelés (álkezelés).

Hogyan jártunk el?

Olyan tanulmányokat kerestünk, amelyekben a komplementrendszer-blokkolókat látszatkezeléssel vagy placebóval hasonlították össze AMD-ben szenvedő embereknél világszerte. Összehasonlítottuk és összefoglaltuk a tanulmányok eredményeit, és a bizonyítékokba vetett bizalmunkat olyan tényezők alapján értékeltük, mint a vizsgálati módszerek és résztvevőszámok.

Mit találtunk?

10 tanulmányt találtunk, amelyekben összesen 4.052, legalább egy éve fennálló geografikus atrófiában (a „száraz“ AMD egy súlyos formája) szenvedő személy vett részt. A legnagyobb vizsgálatot 1.881, a legkisebbet pedig 30 emberen végezték el. A tanulmányokat a világ különböző országaiban végezték, a legtöbbet az Egyesült Államokban és Európában. Az összes tanulmányt gyógyszeripari vállalatok finanszírozták. Majdnem az összes komplementrendszert blokkoló, vizsgált gyógyszert a szembe (intravitreálisan) adott injekció formájában alkalmazták.

Két gyógyszer, a lampalizumab és a pegcetacoplan eredményeit egyenként három tanulmányban ismertették. E tanulmányok eredményeit egyesítettük, hogy képet kapjunk e kezelések tényleges hatékonyságáról, ha havonta és minden második hónapban alkalmazzák őket. Elemeztük a többi vizsgálat eredményeit is, beleértve az avacincaptad pegol nevű gyógyszert.

Főbb eredmények

Megállapítottuk, hogy a havonta vagy minden második hónapban adott pegcetacoplan csökkenti a beteg retina foltjainak növekedését, azonban valószínűleg alig vagy egyáltalán nem befolyásolja a látásvesztést. Azt is megállapítottuk, hogy az avacincaptad pegol csökkentheti a beteg retina növekedését, azonban valószínűleg a látásromlásban alig vagy egyáltalán nem okoz különbséget. Megállapítottuk, hogy a lampalizumab alig vagy egyáltalán nem befolyásolja a betegek és orvosaik számára fontos eredményeket.

Más, szembe adott gyógyszerekhez hasonlóan megállapítottuk, hogy a legtöbb komplementrendszert blokkoló gyógyszer valószínűleg a súlyos szemfertőzés vagy -gyulladás kockázatának kis mértékű növekedésével jár. Azt is megállapítottuk, hogy a komplementrendszer blokkolása a legtöbb vizsgálatban valószínűleg megnövelte a retinában növekvő rendellenes erek kockázatát, amelyekből vér vagy folyadék szivároghat hirtelen látásromlást okozva, azonban ez gyors észlelés esetén kezelhető.

Mik a bizonyítékok korlátai?

Biztosak vagyunk a lampalizumab és a pegcetacoplan geografikus atrófia kezelésére vonatkozó eredményeinkben. A vizsgálatokban részt vevőket véletlenszerűen sorolták be a különböző kezelési csoportokba. Ez azt jelenti, hogy a csoportok közötti különbségek inkább a kezelések közötti különbségeknek, mint az emberek közötti különbségeknek tudhatók be. További információkra van szükség ahhoz, hogy az avacincaptad pegol anatómiai előnyeivel kapcsolatos bizalmunk erősödjön, de a korai bizonyítékok ígéretesek.

Ezek az eredmények csak az intravitreális gyógyszerekkel történő legfeljebb egy évig tartó kezelésre vonatkoznak. Nem minden vizsgálat szolgáltatott adatokat mindenről, amit a betegek és orvosok fontosnak tartottak. A vizsgálatokban részt vevők súlyos, „száraz“ AMD-ben szenvedtek, így eredményeink nem biztos, hogy hasznosak azok számára, akik az AMD kevésbé súlyos vagy „nedves“ formájában szenvednek.

Mennyire naprakészek ezek a bizonyítékok?

Jelen áttekintés frissíti korábbi áttekintésünket. A bizonyítékok 2022. június 29-ig aktuálisak.