Mi az örökletes angioödéma és hogyan kezelhető?

Az örökletes angioödéma (HAE) súlyos és potenciálisan életveszélyes állapot, amely akut (hirtelen fellépő) duzzanatos rohamokat, fájdalmat és az életminőség romlását okozza. Számos új gyógyszert fejlesztettek ki az akut rohamok kezelésére és azok megelőzésére. Egyes gyógyszereket szájon át adnak be, míg másokat a bőr alá injekcióznak, vagy vénán keresztül közvetlenül a vérbe juttatnak.

A HAE rohamok megelőzésére jelenleg a humán C1-észteráz-gátló (gyakran C1-INH rövidítéssel), a berotralstat, a lanadelumab, a tranexaminsav és a danazol gyógyszereket adják. Ezenkívül találtunk egy további gyógyszert (avoralstat), amelyet jelenleg is vizsgálnak a HAE rohamot megelőző képessége szempontjából.

Mit akartunk megtudni?

Megvizsgáltuk, hogy ezek a gyógyszerek csökkentik-e a HAE rohamok számát, illetve hogy a bekövetkező rohamok súlyossága milyen mértékben csökkent ahhoz képest, amilyenek egyébként lennének. Azt is megvizsgáltuk, hogy a gyógyszereket szedők tapasztaltak-e életminőségbeli javulást, illetve hogy a gyógyszerek okoztak-e nem kívánt mellékhatásokat.

Hogyan jártunk el?

Az orvosi adatbázisokban olyan HAE-ban szenvedő gyermekek vagy felnőttek körében végzett klinikai vizsgálatok után folytattunk keresést, amelyek a HAE rohamok megelőzésére szolgáló gyógyszereket placebóval (álkezelés) vagy más gyógyszerrel hasonlították össze.

Mit találtunk?

15 tanulmányt találtunk, összesen 912 résztvevővel. Az avoralstat kivételével valamennyi gyógyszer csökkentette a HAE rohamok számát, és még ha a rohamok elő is fordultak, a C1-INH és a lanadelumab esetében kevésbé voltak súlyosak (a többi gyógyszer esetében nem voltak eredmények). Megállapítottuk, hogy a legtöbb gyógyszer javította a HAE-ban szenvedők életminőségét, és általában biztonságosnak bizonyult, mivel nem növelte a súlyos és kevésbé súlyos mellékhatások számát.

Nem találtunk olyan tanulmányt, amelyben a tranexaminsavat vizsgálták volna, és csak egy tanulmányban vizsgálták a danazolt. Nem volt olyan vizsgálat sem, amely az egyik gyógyszert közvetlenül egy másikkal hasonlította volna össze. Emiatt nem tudjuk biztosan kijelenteni, hogy az egyik gyógyszer jobb, mint a másik.

Következtetések

Úgy tűnik, hogy a C1-INH, a berotralstat, a lanadelumab és a danazol csökkenti a HAE rohamok kockázatát és javítja az abban a HAE-ban szenvedők életminőségét. Úgy tűnik, hogy a gyógyszerek nem eredményezik a mellékhatások előfordulásának növekedését.

Mik a bizonyítékok korlátai?

Eredményeinket korlátozza a tanulmányok, és az egyes tanulmányokban részt vevők kis száma. Emiatt az ezen eredményekkel kapcsolatos bizalmunk alacsony.

Mennyire naprakészek ezek a bizonyítékok?

A bizonyítékok 2021. augusztus 3-ig aktuálisak.