鉄の欠乏が幼児の身体的・知的発達に悪影響を与えるため、貧血のある幼児は治療することが推奨されている。鉄欠乏性貧血の幼児における精神運動発達や認知機能に対する鉄療法の効果を評価するため、関連性のある研究について2013年4月に8つの電子データベースを検索した。鉄欠乏性貧血がある3歳未満の小児を鉄群または鉄とビタミンC群に無作為に割りつけ、プラセボ（偽薬）群またはビタミンC単独群と比較した研究を探した。観察者はどの小児が鉄の投与を受けたか知らない状態で、発達状態や認知機能をそれぞれ評価した。あらゆる研究を見逃さないようにするため、文献リストの検索、引用検索、この分野の第一人者への連絡も行った。

2名のレビュー著者がそれぞれ検索で得られたすべての標題とアブストラクトに目を通し、関連する研究かどうか確認した。必要に応じて論文の全文を調べ、本レビューの選択基準に合うかどうか確認した。同じレビュー著者らがそれぞれ試験データを抽出して解析し、各研究についてバイアスのリスクを評価した。鉄療法の開始から1カ月以内の評価と、それ以降の評価に分けてデータを解析した。

本レビューでは8件の試験を選択した。6件の試験（小児225例）では、鉄療法の開始から30日以内の効果を調べており、我々はそのうち5件の試験結果を統合した。鉄療法は、Bayley Scale Psychomotor Development Index（PDI）および Bayley Scale Mental Development Index（MDI）のいずれのスコアも改善しないと考えられた。2件の研究（小児160例）では、鉄療法の開始から30日以降の効果を検討した。そのうち１件の研究では、スキルの獲得についてデンバー式発達スクリーニング検査で評価したところ、鉄療法による利益は認められなかった。しかし、もう１件の研究では、Bayley scales PDIおよびMDIのスコアが鉄療法群で有意に高かった。

本レビューでは、服用や注射による鉄療法の開始から１カ月以内に、鉄欠乏による貧血がある幼児の身体的・知的発達の改善を示す説得力のあるエビデンスはないと結論づける。長期的な治療がこれらの小児の身体的・知的発達に有効であるかについては不明である。長期追跡調査を伴う大規模ランダム化比較試験を将来的に実施する必要がある。