原発性硬化性胆道炎の患者へのD-ペニシラミンの使用を支持する、もしくはこれに異議を唱えるに足る十分なエビデンスはない。ランダム化試験以外からは、原発性硬化性胆道炎の患者にD-ペニシラミンの使用を推奨しない。
原発性硬化性胆道炎は胆汁うっ滞性疾患である。D-ペニシラミンは銅濃度を低下させ、免疫調節薬としての可能性があることから、治療選択肢として示唆されている。
原発性硬化性胆道炎の患者に対するD-ペニシラミンの有益作用および有害作用を評価する。
Cochrane Hepato-Biliary Group Controlled Trials Register（2005年8月）、コクラン・ライブラリのCochrane Central Register of Controlled Trials（2005年第3号）、MEDLINE（1950～2005年8月）、EMBASE（1980～2005年8月）、Science Citation Index EXPANDED（1945～2005年8月）、および関連性のある論文の参照文献リストを検索して、適格な試験を同定した。試験の著者とD-ペニシラミンの製造で知られている製薬会社にも問い合わせた。
用量、投与期間および投与経路の如何を問わず、D-ペニシラミンとプラセボ、無介入または他の介入法とを比較したランダム化臨床試験。発表の有無、発表年、言語または盲検化の如何を問わなかった。
2名のレビューアが試験を選択し、データを抽出し、割りつけ順序の作成、割りつけの隠蔵化、盲検化およびフォローアップの観点から試験方法の品質を評価した。ITT解析による結果を報告した。相対リスク（RR）または重み付け平均差（WMD）とそれぞれの95％信頼区間（CI）でアウトカムを提示した。
1件のランダム化試験が同定され、本レビューに組み入れた。試験方法の品質は低かった。原発性硬化性胆道炎の患者70名を対象にD-ペニシラミンとプラセボを比較していた。プラセボに比べD-ペニシラミン療法は、死亡率（RR 1.14、95％CI 0.49～2.64）、肝移植（RR 1.11、95％CI 0.39～3.17）、肝臓の組織学的進行（RR 1.17、95％CI 0.79～1.74）および胆管造影所見の悪化（RR 0.87、95％CI 0.43～1.79）に対して有意な効果を示さなかった。血清アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ値（WMD－23.00 U/L；95％CI－30.66～－15.34）には有意な改善が認められたが、血清ビリルビン値（WMD 0.40mg/L；95％CI－0.19～0.99）および血清アルカリホスファターゼ活性（WMD 44.00 U/L；95％CI－37.89～125.89）には改善が認められなかった。D-ペニシラミンの投与を受けた患者には、有害事象が有意に多かった（P＝0.013）。