原発性胆汁性肝硬変は、肝臓の自己免疫疾患である。クロラムブシルは免疫抑制作用を有するため、原発性胆汁性肝硬変患者に対し使用されてきた。本レビューの目的は、原発性胆汁性肝硬変に対するクロラムブシルの有効性又は有害な影響を評価することであった。レビューアらにより参加者24名を含むランダム化比較試験が1件のみ同定された。本試験では、クロラムブシルを無介入と比較している。本試験は小規模でバイアスリスクが高いため、結果に信頼性が得られない可能性が示唆される。1件のみ試験が選択されたため、メタアナリシスは実施不可能である。フィッシャーの直接確率検定およびt-検定を代わりに用いた。クロラムブシルを無介入と比較したところ、死亡率の有意な低下を伴わなかった。クロラムブシル投与患者は全て有害事象を経験し、そのうちには特に骨髄抑制が含まれた。クロラムブシル投与により、ビリルビン、アルブミン、免疫グロブリンMの平均血清中濃度、血清中アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ活性並びに肝の炎症性浸潤に有意な改善を認めた。しかし上記アウトカムは、患者関連のアウトカムの未検証の代替的アウトカムである。このことから、上記生化学的測定項目の改善が患者関連のアウトカムの改善を証明することにはならない。原発性胆汁性肝硬変患者に対するクロラムブシル使用が支持されるか又は否定されるかは不明のままである。