문헌고찰의 질문

낭포성 섬유증(CF)인 사람의 효소 결핍을 극복하는데 췌장 효소 대치요법(PERT)이 얼마나 좋은지, 부작용은 없는지에 관한 근거를 검토했다.

배경

낭포성 섬유증을 가진 사람들의 80~90%는 췌장이 음식을 소화하는데 필요한 효소를 만들 수 없기 때문에 췌장 효소 대치요법을 이용한다. 결과적으로, 아이들은 살이 찌지 못하거나 제대로 성장하지 못할 수 있다; 어른들은 비타민을 제대로 흡수하지 못하기 때문에 살이 빠지고 영양실조에 걸릴 수 있다. 낭포성 섬유증을 앓고 있는 사람들에게 영양실조는 전반적으로 더 좋지 않은 건강, 더 심각한 폐질환, 그리고 기대수명 단축과 관련이 있다. 만약 그들의 췌장이 충분한 효소를 만들지 못한다면, 낭포성 섬유증을 가진 사람들은 고통스럽고 힘들고 불쾌한 배변활동을 자주 경험할 수 있다. 췌장 효소 대치요법은 체중을 늘리고 영양실조를 예방하며 장 증상을 조절하는 것뿐만 아니라 약간의 비타민 결핍을 예방하기 위해 필요하다. 이것은 고찰의 업데이트된 버전이다.

검색 날짜

가장 최근 근거를 검색한 일자는 2019년 12월 26일이다.

연구 특징

14개의 임상시험(낭포성 섬유증을 가진 성인과 아동 641명)을 평가했다. 13개의 시험은 4주 동안, 1개는 7주 동안 치료를 했다. 임상시험에서는 낭포성 섬유증의 다른 제형을 비교했다. 일부는 위에서 장으로 전달될 때까지 약물의 분비를 지연시키는 치료를 받았으며, 다른 일부는 그렇게 하지 않았다. 12번의 시험에서 참가자들은 각각 4주 동안 두 종류의 보충제를 복용했지만, 그것들을 복용한 순서는 무작위로 배정되었다. 이러한 요인들로 인해 시험 결과를 분석하기가 어려웠다. 대부분의 임상시험은 오래된 것이었고 가장 최근의 것은 2017년이었지만 가장 오래된 것은 1986년이었다.

주요 결과

어떤 췌장 효소 대치요법 제형이 가장 중요한 결과(체중, 높이 또는 체질량 지수)를 개선하는 데 다른 제형보다 우수한지 확실하지 않다. 두 번의 시험(41명의 참가자)에서, 지연분비 미세구체(소형 약물 캡슐)를 복용한 사람들은 지연분비제(정상 크기)를 복용한 사람들보다 변에 지방이 적었고, 복통도 적었으며, 화장실도 자주 갈 필요가 없었다. 다른 시험(12명)에서도 지연분비 미세구체를 복용한 사람은 지연분비 보충제를 복용한 사람보다 변에 지방이 적었다. 또한 대규모 임상시험(128명의 참가자)에서 동물 효소로 만들어지지 않은 췌장 효소 대치요법으로 치료하는 사람들은 돼지의 효소로 만들어진 췌장 효소 대치요법을 이용하는 사람들보다 변에 지방이 적다는 것을 알아냈다. 다른 장 증상(예: 복통, 고창, 변비), 삶의 질, 부작용 또는 폐질환의 척도에 대해서 다른 췌장 효소 대치요법 제제들 간에 아무런 차이도 발견되지 않았다. 어떤 시험도 입원일수나 비타민 결핍의 발생을 보고하지 않았다.

다른 수준의 췌장 효소를 생산하는 사람들에게 필요한 췌장 효소 대치요법의 용량 수준, 치료를 시작하기 가장 좋은 시기, 또는 먹는 음식의 종류와 식사량에 따른 보충제 양에 대한 어떠한 근거도 찾지 못했다. 이러한 질문에 답하기 위해서는 적절하게 설계된 시험이 필요하다.

근거의 질

서로 다른 결과에 대한 근거의 질이 최대 중간 정도의 수준 이였지만 대부분 매우 낮다는 것을 발견했다. 임상시험이 어떻게 결정이 내려졌는지에 대한 세부적인 정보를 주지 않았기 때문에 참가자들이 다른 치료 집단에 들어갈 수 있는 동등한 기회를 가졌는지에 대해서는 확신할 수 없다. 몇 번의 시험에서 많은 수의 참가자들이 치료를 중단했고, 그 이유는 알 수 없었다. 대부분의 임상시험에서 사람들은 4주 동안 한 가지 치료를 받은 다음 다른 치료법으로 바꾸었다. 이 설계는 결과를 분석할 때 결과가 실제보다 일관성이 있어 보일 수 있음을 의미한다. 통합 할 수 있는 유일한 결과는 그러한 두 번의 임상시험에서 나온 것이었다. 마지막으로, 몇몇 임상시험은 이 고찰에서 분석할 수 있는 방법으로 연구 결과를 보고하지 않았다. 이러한 요소들이 발견한 결과에 대한 확실성에 어떤 영향을 미치는지 확신할 수 없다.