연구 질문
우리는 수혈 의존성 β- 지중해 빈혈 환자에게 다양한 유형의 줄기 세포 이식이 안전하고 효과적인지 검토했습니다.
배경
지중해 빈혈은 α- 또는 β- 글로빈 유전자의 돌연변이로 인해 헤모글로빈 (산소를 운반하는 적혈구에서 발견되는 단백질) 생성 감소와 적혈구 파괴 증가로 인해 발생하는 질환입니다. 헤모글로빈 생산 감소와 적혈구 파괴는 영향을받은 개인에게 빈혈과 심각한 이환율로 이어집니다. 빈혈은 정기적 인 수혈로 효과적으로 치료할 수 있지만, 반복적 인 수혈은 체내에 철의 축적을 초래하며, 철 킬레이트로 치료하지 않으면 다기관 질환, 특히 심장 및 폐를 유발할 수 있습니다. 이러한 독성은 시간이 지남에 따라 축적되어 삶의 질이 저하되고 조기 사망하는 경향이 있습니다. 또한 수혈은 치료법을 제공하지 않습니다. 조혈 (혈액 형성) 줄기 세포 이식의 사용에는 건강에 해로운 조혈 줄기 세포를 건강한 기증자 (동종 조혈 줄기 세포 이식)의 정상 조혈 줄기 세포로 대체하거나 수혜자 자신의 세포를 유 전적으로 수정하고 다시 개인에게 다시 주입하는 것이 포함됩니다. (자가 유전자 치료). 이 줄기 세포는 정상적인 양의 글로빈 사슬을 포함하는 정상적인 적혈구를 생성하여 빈혈을 개선합니다.
검색 날짜
그 근거는 현재 다음과 같다. 2021 년 4 월 7 일.
주요 결과
리뷰 저자는 수혈 의존성 β- 지중해 빈혈 환자에서 다양한 유형의 조혈 줄기 세포 이식의 효과와 안전성을 평가 한 무작위 대조 시험을 찾지 못했습니다.
우리는 수혈 의존성 β- 지중해 빈혈 환자에서 다양한 유형의 조혈 줄기 세포 이식의 효과와 안전성에 대한 무작위 대조 시험 또는 준 무작위 대조 시험을 확인할 수 없었습니다. 이러한 개입의 효과에 대한 높은 수준의 증거가 없다는 것은 잘 설계되고 적절하게 강화 된 무작위 대조 임상 시험의 필요성을 강조합니다.
지중해 빈혈은 글로빈 유전자 또는 그 조절 영역의 돌연변이로 인해 발생하는 상 염색체 열성 혈액 질환으로 헤모글로빈을 구성하는 글로빈 사슬 중 하나의 합성 속도가 감소합니다. β-thalassaemia에서는 과잉의 유리 α- 글로빈 사슬과 결합 된 β- 글로빈 사슬의 저 생산이 있습니다. 과도한 유리 α- 글로빈 사슬은 적혈구에서 침전되어 파괴 (용혈)가 증가하고 적혈구 생성이 효과가 없습니다. 기존의 치료법은 정기적 인 적혈구 수혈을 통한 헤모글로빈 교정과 철 킬레이트 화 요법으로 발생하는 철분 과부하를 치료하는 것입니다. 이러한지지 요법의 조기 발견과 개시가 수혈 의존성 지중해 빈혈 환자의 삶의 질을 향상 시켰지만, 동종 조혈 줄기 세포 이식은 치료 가능성이있는 유일한 널리 이용 가능한 요법입니다. β-thalassaemia에 대한 유전자 치료는 최근 유럽에서 판매를위한 조건부 승인을 받았으며, 곧 수혈 의존성 지중해 빈혈 환자를위한 치료 잠재력을 가진 또 다른 대체 요법으로 널리 이용 될 수 있습니다. 이것은 이전에 출판된 코크란 문헌고찰의 업데이트이다.
수혈 의존성 β- 지중해 빈혈 환자에서 다양한 유형의 조혈 줄기 세포 이식의 효과와 안전성을 평가합니다.
Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group Haemoglobinopathies Trials Register를 검색했습니다. 여기에는 포괄적 인 전자 데이터베이스 검색과 관련 저널의 수기 검색 및 컨퍼런스 절차 요약서에서 확인 된 참조가 포함되어 있습니다. 온라인 시험 등록도 검색했습니다.
최근 검색 날짜 : 2021 년 4 월 7 일.
조혈 줄기 세포 이식을 서로 또는 표준 요법 (정기 수혈 및 킬 레이션 요법)과 비교하는 무작위 대조 시험 및 준 무작위 대조 시험.
두 명의 검토 저자가 독립적으로 시험을 선별하고 표준 Cochrane 방법론을 사용하여 데이터를 추출하고 비뚤림 위험을 평가하고 GRADE 접근 방식을 사용하여 품질을 평가할 계획을 세웠지 만 현재 검토에 포함 할 시험은 확인되지 않았습니다.
문헌을 포괄적으로 검색 한 후에도 관련 시험이 검색되지 않았습니다.
위 내용은 코크란연합 한국지부에서 번역하였습니다.