질문 검토
낭포성 섬유증(CF) 환자의 건강에 대한 재조합 인간 성장 호르몬(rhGH)의 영향에 대한 근거를 검토했습니다.
배경
CF는 폐, 소화기 계통 및 췌장에 질병을 일으키는 유전 질환입니다. CF가 있는 사람들은 종종 저체중이고 성장이 지연되어 폐 기능에 영향을 미칠 수 있습니다. 영양 보충제로는 충분하지 않을 수 있으며 성장 속도와 골밀도를 향상시키는 rhGH 치료가 도움이 될 수 있다고 제안되었습니다. rhGH 치료는 일반적으로 피부 아래 바늘을 통해 하루에 한 번 제공됩니다. 비용이 많이 들고 CF 관련 당뇨병의 위험이 있는 어린이에게 영향을 미치는 포도당 대사에 영향을 줄 수 있습니다. 따라서 이 치료법의 위험과 이점을 비판적으로 검토할 필요가 있습니다. 이것은 이전 문헌고찰의 업데이트입니다.
검색 날짜
근거는 다음과 같습니다. 2021년 1월 12일.
연구 특성
이 문헌고찰에서는 CF가 있는 어린이와 젊은 성인의 폐 기능, 성장 및 삶의 질을 개선하기 위해 rhGH를 사용하는 방법을 살펴보았습니다. 여기에는 CF가 있는 291명의 개인이 한 치료 또는 다른 치료에 대해 무작위로 선택되는 8건의 임상 시험이 포함됩니다. 실험에 참여한 사람들은 5세에서 23세 사이였지만 대부분은 아직 사춘기에 이르지 않았습니다. 6개의 임상 시험은 1년 동안 지속되었고 2개의 임상 시험은 6개월 동안 지속되었습니다. rhGH를 사용한 치료는 7건의 임상 시험에서 무치료와 비교되었고, 1건의 임상 시험에서는 위약(성장 호르몬을 함유하지 않은 액체)과 비교되었습니다. 위약을 사용한 임상 시험은 두 가지 다른 용량의 rhGH 치료와 비교했습니다.
주요 결과
결과는 6개월에서 12개월 사이에 키, 체중 및 제지방량이 약간 개선된 것으로 나타났습니다. 그러나 rhGH 치료가 폐 기능, 근력 또는 삶의 질을 향상시킨다는 일관된 근거는 없었습니다. 실험은 소규모였으며 치료로 인한 포도당 대사의 변화나 당뇨병의 장기적 위험에 대한 어떠한 근거도 찾지 못했습니다. 이러한 결과를 감안할 때 치료의 명확한 이점을 식별할 수 없으며 잘 설계되고 적절하게 적용되는 임상 시험에서 더 많은 연구가 필요하다고 생각합니다.
근거의 확실성
전체 임상 시험이 결과에 영향을 미칠 수 있는 방식으로 비뚤렸는지 여부를 결정할 정보가 충분하지 않았습니다. 측정된 모든 결과는 임상 시험에서 명확하게 보고되었지만, 임상 시험은 규모가 작았고 우연에 의한 것이 아닐 수도 있는 차이를 보여주기에 충분한 참가자가 없었습니다. 또한 7개의 실험에 참여한 사람들이 자신이 속한 그룹을 알 수 있기 때문에 삶의 질 점수와 같은 개인적인 판단에 기반한 결과가 영향을 받을 수 있다는 우려도 있었습니다.
무치료와 비교할 때 rhGH 치료는 키, 체중 및 제지방 체중의 중간 결과를 개선하는 데 효과적입니다. 폐 기능의 일부 측정은 중간 정도의 개선을 나타내었지만 모든 임상 시험에서 일관된 이점이 나타나지 않았습니다. 혈당 수치의 상당한 변화는 당뇨병을 유발하지는 않지만 CF 관련 당뇨병에 걸리기 쉬운 인구 집단에서 치료를 통해 이러한 부작용을 주의 깊게 모니터링할 필요가 있음을 강조합니다. 참가자 수가 적기 때문에 이 문헌고찰에서 삶의 질, 임상 상태 또는 부작용의 유의한 변화가 관찰되지 않았습니다. CF에서 rhGH를 일상적으로 임상적으로 사용하기 전에 CF가 있는 개인에서 rhGH에 대한 장기적이고 잘 설계된 무작위 대조 임상 시험이 필요합니다.
낭포성 섬유증(CF)은 폐, 소화관 및 췌장에서 가장 두드러지게 질병을 일으키는 유전 질환입니다. CF가 있는 사람들은 종종 영양실조와 성장 지연이 있습니다. 적절한 영양 보충은 최적의 성장을 개선하지 않으므로 동화 작용제인 재조합 인간 성장 호르몬(rhGH)이 잠재적 개입으로 제안되었습니다. 이것은 이전에 게시된 리뷰의 업데이트입니다.
폐 기능, 삶의 질 및 CF가 있는 어린이 및 젊은 성인의 임상 상태를 개선하는 데 있어 rhGH 요법의 효과 및 안전성을 평가합니다.
Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group's Trials Register를 검색했는데, 이는 포괄적인 전자 데이터베이스 검색과 관련 저널의 수기 검색 및 회의 절차의 초록 책에서 확인된 참고 문헌으로 구성되어 있습니다. 최근 검색 날짜: 2021년 1월 12일.
우리는 또한 진행중인 시험 레지스터를 검색했습니다:
미국의 Clinicaltrials.gov - 최신 검색 날짜 2021년 6월 19일;
WHO 국제 임상 시험 등록 플랫폼(ICTRP) - 최신 검색 날짜 2018년 3월 5일(2021년에는 사용할 수 없음).
Web of Science, Scopus 및 Proceedings First를 사용하여 관련 내분비 저널 및 내분비학회 회의록을 검색했습니다. 최근 검색 날짜: 2021년 6월 21일.
모든 용량(고용량 및 저용량) 또는 경로 및 기간 동안 어린이나 젊은 성인(고령자 25세 이하) CF로 진단됨(땀 검사 또는 유전자 검사에 의해).
두 명의 저자가 독립적으로 논문을 선별하고 임상 시험 세부 정보를 추출하고 비뚤림 위험을 평가했습니다. GRADE 시스템을 사용하여 근거의 질을 평가했습니다.
현재 버전의 문헌고찰에 8건의 임상 시험(참가자 291명, 5세에서 23세 사이)을 포함했습니다. 7건의 임상 시험은 표준 용량 rhGH(약 0.3mg/kg/주)를 무치료와 비교했고 1건의 3군 임상 시험(참가자 63명)은 위약, 표준 용량 rhGH(0.3mg/kg/주) 및 고용량 rhGH( 0.5 mg/kg/주). 6개의 임상 시험은 1년 동안 지속되었고 2개의 임상 시험은 6개월 동안 지속되었습니다. rhGH 치료가 일부 폐 기능 결과를 개선할 수 있지만 표준 및 고용량 수준 간에 차이가 없음을 발견했습니다(낮은 확실성 근거, 임상 시험 전반에 걸친 불일치, 적은 수의 참가자 및 짧은 치료 기간으로 인해 제한됨). 임상 시험은 rhGH 요법으로 인체 측정 매개변수(신장, 체중 및 제지방 체중)가 개선되었다는 근거를 보여주지만, 용량 수준 간에는 차이가 없습니다. 모든 비교(매우 낮음에서 낮은 확실성 증거)에서 키의 개선을 발견했지만 체중과 제지방량의 개선은 표준 용량 rhGH에 대해서만 치료를 하지 않은 경우와 비교하여 보고되었습니다(매우 낮은 확실성 증거). rhGH 요법으로 공복 혈당 수준의 변화를 나타내는 몇 가지 근거가 있지만, 단기간의 임상 시험에서 당뇨병 진단을 위한 임상적 역치를 넘지 않았습니다(낮은 확실성 근거). 더 이상의 심각한 부작용 없이 폐 악화의 개선에 대한 확실성이 낮거나 매우 낮은 근거가 있지만, 이는 임상 시험 기간이 짧고 참가자 수가 적기 때문에 제한적입니다. 1건의 소규모 임상 시험은 삶의 질 향상에 대한 일관성 없는 근거를 제공했습니다(매우 낮은 확실성 근거). 운동 능력 향상에 대한 3건의 임상 시험에서 제한된 근거가 있습니다(낮은 확실성 증거). 어떤 임상 시험도 전체 의료 비용에 대한 치료 비용을 체계적으로 비교하지 않았습니다.
위 내용은 코크란연합 한국지부에서 번역하였습니다.