주요 메시지

• 상염색체 우성 신장 질환(신장에 낭이라는 체액으로 가득 찬 자루가 생기는 유전적 질환)을 앓고 있는 사람의 경우, 톨바프탄이라는 약물은 신장 기능을 보존하고 신장의 전체 부피 성장을 늦추는 효과가 있는 것으로 보인다.

• 저혈압을 목표로 하고 소마토스타틴 유사 약물(성장 인자를 억제하는 것을 목표로 함)을 사용하면 신장의 전체 용적 증가는 늦추지만 신장 기능에는 거의 또는 전혀 영향을 미치지 않다.

• 이 연구에 참여한 사람의 수가 적고, 사용된 치료법의 범위가 넓으며, 보고된 결과가 너무 많아서 결과를 해석하기 어려웠다. 공통적인 결과와 더 긴 추적 조사를 포함하는, 더 크고 잘 설계된 연구가 필요하다.

상염색체 우성 다낭성 신장 질환은 무엇인가?

상염색체 우성 다낭성 신장 질환은 신장에 낭종이라고 불리는 체액으로 가득 찬 자루가 생기는 유전성 질환이다. 이 낭종은 매우 커질 수 있다. 가장 흔한 증상으로는 고혈압, 허리나 옆구리 통증, 출혈, 복부 부종 등이 있다. 이 질환을 앓는 많은 사람들은 생애 어느 시점에서 신부전(신장이 더 이상 사람의 생명을 유지할 만큼 제대로 기능하지 못하는 상태)을 겪게 된다. 치료법에는 혈압을 조절하는 약물 복용, 진통제 복용, 낭종 제거 등이 있다.

무엇을 확인하고 싶었는가?

어떤 치료법이 신장 낭종의 형성과 성장을 늦추거나 멈추게 하는지, 신부전으로 진행되는지, 그리고 이러한 약물의 해로움은 무엇인지 알아내고 싶었다.

무엇을 했는가?

상염색체 우성 다낭성 신장 질환의 진행을 예방하기 위해 무작위로 배정된 치료의 이점과 해악을 평가한 연구를 찾았다. 시험의 결과를 비교 및 요약하고, 실험 방법 및 규모와 같은 요소를 기반으로 근거에 대한 신뢰를 평가했다.

무엇을 발견했는가?

8,016명을 18가지 치료법에 무작위로 배정한 57개의 연구를 찾았다. 연구는 전 세계, 주로 유럽과 미국에서 수행되었다. 치료 기간과 추적 관찰 기간은 2일에서 7년까지 다양했다. 중재 유형에는 신장이 소변을 농축하는 방식을 바꾸는 약물, 낭종의 양을 안정시키고 성장을 막는 것을 목표로 하는 약물, 혈압을 낮추는 약물, 지질을 낮추는 약물, 생선기름, 사람이 마시는 물의 양과 같은 식단의 변화 등이 포함되었다.

위약(가짜 약물)에 비해 톨바프탄(바소프레신 2 수용체 길항제로 알려진 약물 종류)은 신장 기능을 보존하고 전체 신장 용적의 증가를 늦추는 효과가 있는 것으로 보인다. 그러나 입이 마르고 갈증이 심해질 수 있으며, 밤에 소변을 보려고 깨어나는 횟수와 피로감이 증가할 수 있다.

혈압을 표준 목표치보다 낮게 낮추고 소마토스타틴 유사체(성장 인자를 억제하는 약물)를 복용하면 신장 성장이 늦어질 수 있지만, 신장 기능에는 아무런 차이가 없을 가능성이 크다. 소마토스타틴 유사체는 탈모, 설사, 현기증, 피로감을 증가시키는 반면, 혈압을 낮추는 것은 아마도 부작용을 증가시키지 않을 것이다. 그것이 죽음에 미치는 영향은 확실하지 않았다. 조사된 다른 치료법은 결과가 불분명했으며, 데이터가 부족하고 결정적이지 않았다.

근거의 한계는 무엇인가?

이 리뷰에서는 비교당 연구 수가 적고 연구 자체의 규모가 작은 것이 한계였다. 모든 연구가 관심 있는 결과에 대한 데이터를 제공하지는 않았다.

톨밥탄은 신장 기능을 보존하고 총 신장 용적 증가를 늦춘다는 중간 정도의 확신을 가지고 있다. 또한 표적 저혈압 및 소마토스타틴 유사체는 총 신장 용적을 감소시키지만 신장 기능 보존에는 거의 또는 전혀 영향을 미치지 않는다고 어느 정도 확신하고 있다.

다른 치료 옵션에 대해서는 전혀 확신이 없다.

근거는 얼마나 최신인가?

근거는 2023년 8월까지 검색했다.