연구 질문

우리는 중증 혈우병 환자에서 응고 인자 억제제를 치료할 때 리툭시 맙이 효과적이고 안전한지 확인하기 위해 이용 가능한 증거를 검토했다. 이것은 이전에 출판된 코크란 리뷰의 업데이트다.

배경

혈우병 A와 B는 혈우병 중 인자 VIII (혈우병 A) 또는 인자 IX (혈우병 B)의 수치가 감소하거나 전혀없는 유전 질환이다. 심각한 형태에서는 감지 할 수없는 수준의 이러한 요소가 있다 (밀리 리터당 0.01 국제 단위 (IU) 미만). 혈우병 환자는 저절로 또는 외상 또는 침습적 의료 시술 후에 발생할 수있는 출혈 위험이 있다. 따라서 이러한 사건에 대한 반응으로 또는 예방 적으로 요인 농축 물로 치료해야한다. 안타깝게도 중증 혈우병 A 환자의 약 30 %와 중증 혈우병 B 환자의 1 ~ 6 %는 인자 VIII 또는 인자 IX에 대한 항체 (억제제)를 개발할 수 있다. 억제제의 개발은 혈우병 치료의 주요 합병증입니다. 그 이유는 그 존재가 대체 요법의 유익한 효과를 감소 시키거나 취소하여 출혈을 조절하기 매우 어렵 기 때문이다. 더욱이 억제제가 존재하는 경우 인자 VIII 또는 인자 IX 농축 물로 예방 치료를 시작하는 것은 불가능하다. 따라서 억제제를 제거하고 치료가 성공적으로 진행되도록하는 것이 중요하다. 리툭시 맙의 '오프 라벨'사용 (현재 혈우병 환자 치료에 대해 승인되지 않음)은 일부 연구에서 혈우병 환자의 억제제 제거 효과를 보여주었다. 따라서 우리는 리툭시 맙을 사용하는 것이 표준 치료법이나 리툭시 맙이없는 다른 요법보다 나은지, 안전한지, 그리고 생명을 위협하는 출혈과 막대한 재정적 비용으로부터 이들 사람들을 구할 수 있는지 알아보고 싶었다.

검색 날짜

그 근거는 현재 다음과 같다. 2020 년 3 월 19 일.

주요 결과

우리는 중증 혈우병 환자를 대상으로 리툭시 맙을 평가 한 무작위 대조 시험을 찾지 못했다. 혈우병 환자에서 리툭시 맙 사용의 이점과 위험을 평가하려면 잘 설계된 대조 시험이 필요하다. 통제 된 시험이 발표 될 때까지 개별 사례를 기반으로 한 제한적이고 낮은 수준의 증거 만이 의사가 임상 결정을 내 리도록 안내 할 수 있다.