10건의 임상 시험(참가자 608명 포함)이 포함될 수 있었습니다. 임상 시험 중 8건(참가자 477명)에는 2개 이상의 예방 요법을 서로 비교하는 군이 있었고, 임상 시험 중 4건(n = 258)은 예방 요법을 온디맨드 치료와 비교했습니다(2건의 임상 시험에는 여러 군이 있고 두 비교에 모두 포함됨).

두 가지 이상의 예방 요법의 비교

한 예방 요법을 다른 것과 비교하는 임상 시험의 경우 데이터의 이질성을 감안할 때 이 비교를 위해 어떤 데이터도 통합되지 않았습니다. 개별 임상 시험을 고려할 때, 3건의 임상 시험에서 관절 출혈의 1차 결과가 보고되었으며, 어느 것도 투여 요법 간에 차이를 나타내지 않았습니다(낮은 확실성 근거). 총 출혈 사건의 이차 결과의 경우, FIX의 주 2회 요법으로 예방하면 동일한 용량의 주 1회 요법과 비교하여 총 출혈이 감소할 가능성이 있습니다. 평균 차이(MD) 11.2(5.81~16.59)( 1건의 임상 시험, 10명의 참가자, 낮은 확실성 근거).

임상 시험 중 하나에서 일시적인 저역가 항-FVIII 억제제가 보고되었습니다. 혈액 전달 감염은 확인되지 않았습니다. 보고된 기타 이상 반응에는 과민성, 부종 및 체중 증가가 포함됩니다. 그러나 이들은 드물고 연구 약물과 관련이 없었습니다(매우 낮은 확실성 근거).

예방 및 주문형 요법의 비교

임상 시험 중 4건(참가자 258명)에는 예방과 주문형 치료를 비교한 항목이 있었습니다. 예방은 주문형 치료, MD -30.34(95% CI -46.95~-13.73)에 비해 관절 출혈의 수를 크게 감소시킬 수 있습니다(2건의 임상 시험, 164명의 참가자, 낮은 확실성 근거). 이 임상 시험 중 하나(참가자 84명)는 또한 관절 기능, 삶의 질 및 통증 개선을 보여주는 주문형 치료에 비해 예방의 장기간 효과를 보고했습니다. 그러나 자기공명영상(MRI)으로 평가할 때 관절 구조에서는 그룹 간에 차이가 없습니다.

한 임상 시험(참가자 84명)에서 관절 건강 및 통증 평가에 대한 검증된 측정값에 따르면 예방 조치는 예상 변화 차이가 0.94포인트(95% CI 0.23~1.65)인 주문형 요법과 비교하여 관절 건강을 개선하고 총 통증 점수를 향상시키는 것으로 나타났습니다. , MD -17.20(95% CI -27.48~-6.92(중간 확실성 근거).

2건의 임상 시험(참가자 131명)은 예방이 부작용을 약간 증가시킬 가능성이 있다고 보고했습니다. 위험 비율은 1.71(1.24~2.37)(중간 확실성 근거)입니다. 억제제 개발 및 혈액 전달 감염은 확인되지 않았습니다.

전반적으로 근거의 확실성은 효과를 변경할 수 있는 다양한 유형의 편비뚤림 때문에 낮은 것으로 판단되었습니다.