Apakah matlamat ulasan ini?

Matlamat Ulasan Cochrane ini adalah untuk melihat kesan rawatan ubat terhadap atrofi otot spinal (SMA) jenis I, dari aspek umur kematian atau ventilasi sepenuh masa dan keupayaan mencapai jadual motor, seperti bergolek, duduk atau berdiri, dalam tempoh setahun setelah memulakan rawatan dan sebarang kesan buruk.

Mesej utama

Nusinersen mungkin meningkatkan bebas ventilasi dan survival keseluruhan dalam kalangan kanak-kanak dengan SMA jenis I. Nusinersen boleh memperbaiki perkadaran bayi yang berjaya mencapai jadual motor. Kesan-kesan buruk dan kesan buruk yang serius mungkin tidak lebih lazim dengan suntikan nursinersen berbanding prosedur sham.

Adalah tidak pasti sama ada riluzole berkesan bagi SMA jenis I, berdasarkan bukti sedia ada yang terhad.

Apakah yang dikaji dalam ulasan ini?

SMA ialah gangguan yang bermula di zaman kanak-kanak dan remaja dan mengakibatkan otot bertambah lemah. SMA jenis I, juga dikenali sebagai penyakit Werdnig-Hoffman, ialah jenis SMA yang paling serius dan bermula sebelum umur enam bulan. Kanak-kanak dengan SMA jenis I yang tidak dirawat tidak akan dapat duduk tanpa sokongan dan umumnya akan mati atau mendapat kekurangan respiratori dan memerlukan ventilasi tidak invasif sebelum mencapai umur dua tahun.

Semasa ulasan versi terdahulu dijalankan, tiada rawatan yang dapat melambatkan atau menyembuhkan SMA jenis I. Kami mengemaskini ulasan ini dan memasukkan bukti baharu.

Para penulis ulasan Cochrane mengumpul kajian yang relevan dan mendapati dua kajian. Kedua-dua kajian ini ditaja oleh syarikat farmaseutikal. Satu kajian dalam kalangan 121 bayi dengan SMA jenis I, mengkaji nusinersen, yang merupakan ubat oligonukleotida antideria yang diberi melalui suntikan ke kanal spinal. Para penyelidik membandingkan kesan nusinersen dengan prosedur sham dalam kumpulan kawalan. Kajian ini dihentikan awal kerana keputusan menunjukkan nusinersen memperbaiki perkadaran bayi yang mencapai jadual motor. Kajian satu lagi membandingkan riluzole dengan plasebo dan melibatkan 10 bayi dengan SMA jenis I. Kajian dihentikan awal kerana syarikat farmaseutikal menarik balik tajaan.

Apakah keputusan utama ulasan ini

Keputusan tidak dilaporkan sepenuhnya pada titik susulan kerana kajian dihentikan sebelum sesetengah peserta melengkapkan susulan yang dirancang. Nusinersen mungkin boleh mengurangkan risiko kematian atau progresi ventilasi sepenuh masa (pernafasan terbantu) sebanyak 47% berbanding kumpulan kawalan. Bukti ini juga adalah sederhana pasti bahawa peratusan kanak-kanak dengan respon penilaian klinikal objektif fungsi motor adalah lebih tinggi dalam kumpulan nusinersen berbanding kumpulan prosedur sham (51% berbanding 0% dalam Peperiksaan Neurologi Bayi Hammersmith-Seksyen 2 (HINE-2) dan 71% berbanding 3% dalam Ujian Gangguan Neuromuskular Hospital Kanak-Kanak Philadelphia (CHOP INTEDND)). Bayi yang dirawat dengan nusinersen mungkin lebih cenderung mencapai jadual perkembangan: 16 daripada 73 bayi yang dirawat berjaya mengawal kepala, enam berjaya duduk secara berdikari, tujuh mencapai kemampuan untuk bergolek, dan satu mencapai keupayaan untuk berdiri; tiada di antara 37 bayi dalam kumpulan kawalan berjaya mencapai sebarang perkembangan tersebut.

Terdapat sedikit perbezaan di antara kumpulan yang dirawat dengan nusinersen dan kumpulan kawalan di dalam bilangan bayi dengan peristiwa buruk; majoriti bayi mengalami kesan buruk. Peristiwa buruk yang serius mungkin tidaklah lebih lazim di dalam kumpulan nusinersen berbanding kumpulan prosedur sham.

Satu kajian membandingkan rawatan riluzole dengan plasebo (rawatan serupa tetapi tidak aktif) dalam kalangan 10 kanak-kanak dengan SMA jenis I. Kepastian bukti adalah sangat rendah, terutamanya kerana kajian tersebut sangat kecil untuk mengesan atau menolak sebarang kesan. Dalam kajian ini, ketiga-tiga kanak-kanak dalam kumpulan plasebo dan empat daripada tujuh kanak-kanak dalam kumpulan rawatan riluzole meninggal dunia dalam tempoh 12 bulan kajian. Tiga daripada tujuh kanak-kanak dalam kumpulan yang dirawat dengan riluzole masih hidup pada usia 30, 48, dan 64 bulan. Tiada kanak-kanak dalam kumpulan yang dirawat dengan riluzole atau plasebo berjaya mencapai keupayaan untuk duduk. Bukti ini tidak boleh mengesahkan atau menolak kesan riluzole dalam kalangan kanak-kanak dengan SMA jenis I kerana saiz kajian yang kecil dan mempunyai banyak limitasi.

Adakah ulasan ini terkini?

Kami mencari kajian-kajian yang diterbitkan sehingga Oktober 2018.