Apakah tujuan ulasan ini?

Ulasan Cochrane ini bertujuan untuk melihat kesan ubat-ubatan ke atas atrofi otot tulang belakang (SMA) jenis II dan III dari segi kecacatan, kekuatan otot, keupayaan untuk berdiri atau berjalan, kualiti hidup, dan masa hingga kematian atau pengudaraan sepenuh masa, dalam tempoh satu tahun bermula rawatan. Kami juga ingin mengenal pasti sebarang kesan yang memudaratkan berkaitan rawatan semasa tempoh ujian. Pengarang Ulasan Cochrane mengumpul kajian yang relevan untuk menjawab soalan ini dan mendapati 10 kajian.

Mesej-mesej utama

Nusinersen diberi melalui suntikan intrathecal (ke dalam tulang belakang) mungkin meningkatkan hilang upaya dalam SMA.

Creatine, phenylbutyrate, gabapentin, hidroxyurea, asid valproik dan terapi gabungan dengan acid valproic dan acetyl-L-carnitine mungkin tidak mempunyai kesan klinikal yang penting ke atas fungsi motor (pergerakan dan tindakan otot) dalam SMA jenis II dan III, berdasarkan bukti daripada ujian tunggal yang telah diterbitkan.

Olesoxime dan subcutaneous somatotropin mungkin mempunyai sedikit atau tiada kesan ke atas fungsi motor dalam SMA, tetapi kebolehpercayaan bukti adalah sangat rendah. Satu ujian tentang intravenous (ke dalam urat) thyrotropin-releasing hormone (TRH) tidak mengukur fungsi motor dan kebolehpercayaan bukti adalah sangat rendah. Semua kajian mempunyai had dalam reka bentuk kajian atau prestasi yang boleh menjejaskan keputusan.

Apakah yang dikaji dalam ulasan ini?

Ulasan ini adalah tentang ubat untuk SMA jenis II dan III. Simptom SMA yang pertama muncul dalam zaman kanak-kanak dan remaja. Ciri utama adalah peningkatan kelemahan otot. Kanak-kanak dengan SMA jenis II tidak akan dapat berjalan tanpa sokongan; mereka biasanya hidup hingga remaja atau lebih lama, tetapi dengan jangka hayat yang lebih pendek. Umur bermulanya SMA jenis II adalah antara enam dan 18 bulan. Kanak-kanak dengan SMA Type III akan berjalan secara berdikari tetapi mungkin kehilangan keupayaan untuk berjalan pada waktu tertentu dan mereka mempunyai jangka hayat yang normal. Usia permulaan SMA tipe III adalah setelah 18 bulan.

Apakah keputusan-keputusan utama ulasan ini?

Kami mengenal pasti 10 ujian, yang melibatkan 717 peserta. Semua ujian membandingkan antara perubatan dengan prosedur bahan tidak aktif (plasebo) atau sham (berpura-pura). Ujian itu mengkaji creatine (55 peserta) oral (melalui mulut), gabapentin oral (84 peserta), phenylbutyrate oral (107 peserta), hydroxyurea oral (57 peserta), intrathecal nusinersen (126 peserta), olesoxime oral (165 peserta), (di bawah kulit) somatotropin (20 peserta), TRH intravena (sembilan peserta), asid valproic oral (33 peserta) atau terapi gabungan antara asid valproic oral dan asetil-L-carnitine (ALC) (61 peserta). Tempoh rawatan adalah dari tiga hingga 24 bulan.

Nusinersen mempunyai kesan yang baik ke atas fungsi motor dalam kalangan orang dengan SMA jenis II, apabila dibandingkan dengan prosedur sham. Mungkin tiada kesan yang bermanfaat ke atas fungsi motor dalam SMA jenis II/III untuk creatine, gabapentin, hydroxyurea, phenylbutyrate, asid valproik atau terapi gabungan antara asid valproik dan ALC. Olesoxime dan somatotropin mungkin tidak mempunyai kesan ke atas fungsi motor. Ujian TRH yang kecil tidak menilai fungsi motor dan tidak memberikan apa-apa bukti kebolehpercayaan tentang hasil yang lain. Kami mendapati semua kajian mempunyai had reka bentuk kajian atau prestasi yang boleh menjejaskan keputusan. Lapan kajian adalah (sebahagiannya) yang dibiayai oleh syarikat farmaseutikal, sama ada dengan membekalkan ubat kajian atau dengan memberi sokongan kewangan sebaliknya. Dalam dua kajian yang menyiasat nusinersen dan olesoxime, syarikat farmaseutikal adalah terlibat dalam analisis dan laporan data.

Kami sedang menunggu keputusan sembilan ujian yang telah selesai menyiasat 4-aminopyridine, ALC, CK-2121707 hydroxyurea, pyridostigmine, riluzole, RO6885247/RG7800, salbutamol dan asid valproic yang tidak sedia ada pada masa ulasan ini ditulis.

Sejauh manakah ulasan ini telah dikemaskinikan?

Bukti adalah terkini sehingga Oktober 2018.