Soalan ulasan

Apakah kesan rawatan yang digunakan untuk mencegah dan merawat komplikasi jantung dalam distrofi otot Duchenne (DMD), distrofi otot Becker (BMD) dan kardiomiopati terdilat rerangkai-X (XLDCM)?

Latar belakang

Protein dystrophin adalah penting untuk fungsi normal otot. DMD, BMD dan XLDCM adalah penyakit otot keturunan akibat perubahan gen yang mengawal penghasilan dystrophin. Orang dengan penyakit-penyakit ini mengalami sampu dan lemah otot. Di dalam jantung, kekurangan dystrophin menyebabkan otot rosak dan berparut yang lama-kelamaan akan menyebabkan kegagalan jantung. Akhirnya, ruang jantung akan membesar dan ini dikenali sebagai kardiomiopati terdilat. Komplikasi serius ini boleh menyebabkan kematian. Terdapat beberapa rawatan yang mungkin untuk masalah jantung dalam penyakit-penyakit otot ini. Salah satu pilihan adalah mengurangkan beban kerja jantung dengan ubat-ubatan yang mengurangkan tekanan darah (penyekat enzim pengubah angiotensin, penyekat ACE) atau memperlahankan kadar degup jantung (penyekat beta atau ivabradine). Pendekatan lain adalah dengan mengurangkan kerosakan otot dengan antioksidan (e.g idebenone) atau ubat-ubatan yang mensasarkan keradangan (e.g. kortikosteroid). Baru-baru ini, ubat yang meningkatkan dystrophin telah dihasilkan, termasuk ataluren dan eteplirsen.

Ciri-ciri kajian

Pengarang Ulasan Cochrane mengumpul semua kajian yang relevan bagi menjawab soalan ulasan mereka. Mereka mencari kajian-kajian yang bertujuan mencegah atau merawat komplikasi jantung dalam kalangan orang dengan DMD, BMD atau XLDCM. Mereka mengehadkan ulasan kepada kajian-kajian yang merawak peserta kepada salah satu rawatan yang selalunya memberi bukti terbaik. Mereka mengenal pasti lima kajian kecil, dengan sejumlah 205 peserta.

-Satu kajian bertempoh tiga tahun antara perindopril dengan plasebo (pil tidak aktif) bagi mencegah komplikasi jantung dalam kalangan 57 kanak-kanak lelaki dengan DMD. Kajian rawak ini disusuli dengan dua tahun rawatan terbuka, kemudian kajian susulan selama 10 tahun apabila semua kanak-kanak menerima perindopril.

- Satu kajian bertempoh satu tahun antara lisinopril dengan losartan dalam kalangan 23 pesakit DMD dan komplikasi jantung yang baru didiagnos.

- Satu kajian bertempoh satu tahun antara idebenone dengan plasebo dalam kalangan 21 kanak-kanak lelaki dengan DMD, yang ditaja oleh pengilang.

- Satu kajian bertempoh satu tahun antara eplerenone dengan plasebo dalam kalangan 42 pesakit DMD yang telah ada komplikasi jantung, yang ditaja separa oleh pengilang.

- Satu kajian bertempoh tiga bulan antara hormon pertumbuhan dengan plasebo dalam kalangan 10 pesakit DMD atau BMD.

Keputusan utama dan kepastian bukti

Berdasarkan bukti sedia ada daripada RCT, rawatan awal dengan perencat ACE atau penyekat reseptor angiotensin (ARB) boleh membantu orang dengan DMD. Bagi kanak-kanak lelaki dengan penglibatan jantung awal, kesan perencat ACE dan ARB mungkin sama; walau bagaimanapun, bukti ini adalah amat tidak pasti. Penemuan daripada kajian bukan rawak, antaranya yang berjangka panjang, telah membawa kepada penggunaan ubat-ubatan ini dalam amalan klinikal harian. Bukti kepastian sangat rendah menunjukkan penambahan eplerenone mungkin memberi manfaat tambahan dalam DMD apabila kardiomiopati awal dapat dikesan. Kami tidak melihat kesan klinikal yang bermakna untuk hormon pertumbuhan atau idebenone dalam kajian-kajian yang dinilai, walaupuan kepastian bukti tersebut juga adalah amat rendah. Kajian-kajian ini hanya memberi bukti kepastian rendah atau sangat rendah tentang kesan sampingan.

Secara keseluruhan, bilangan pesakit dalam kajian-kajian adalah kecil, dan sesetengah kajian mempunyai batasan yang mungkin mempengaruhi keputusan, oleh itu kami sangat tidak pasti tentang keputusan ini.

Bukti adalah terkini sehingga Oktober 2017.