Soalan
Adakah manfaat terapi penghalang beta untuk sindrom Marfan melebihi kemudaratan, berbanding plasebo atau tanpa rawatan?

Latar belakang
Sindrom Marfan adalah gangguan keturunan yang mempengaruhi pelbagai sistem dalam badan. Pembesaran aorta (saluran darah terbesar yang membawa darah keluar dari jantung) adalah salah satu ciri yang paling biasa dan penting dalam penyakit ini. Ia boleh membawa kepada masalah yang mengancam nyawa, seperti pembedahan aorta, yang merupakan koyak pada dinding dalaman aorta yang menyebabkan darah melarikan diri ke lapisan dinding aorta, berkumpul dan berpecah.

Penghalang beta, sekumpulan ubat yang digunakan untuk menurunkan tekanan darah, telah disyorkan oleh garis panduan sebagai rawatan perubatan pertama sindrom Marfan. Tindakan mekanisme yang tepat untuk penghalang beta dalam sindrom Marfan adalah tidak diketahui.

Tarikh pencarian:
Bukti ini adalah terkini sehingga Jun 2017.

Ciri-ciri kajian
Penyelidik memasukkan satu kajian dengan 70 orang peserta berumur 12 hingga 50 tahun dengan sindrom Marfan, yang ditugaskan untuk sama ada penghalang beta yang dipanggil propranolol atau tanpa rawatan untuk tempoh purata 9.3 tahun dalam kumpulan kawalan (tanpa rawatan) dan 10.7 tahun dalam kumpulan rawatan.

Sumber dana kajian
Kajian ini disokong oleh geran dari Institut Kesihatan Nasional, Pentadbiran Makanan dan Ubat Amerika Syarikat, dan Yayasan Marfan Nasional.

Keputusan utama dan kesimpulan
Propranolol berbanding dengan tanpa rawatan tidak mengurangkan kematian atau morbiditi, termasuk pembedahan aorta, regurgitasi aorta (bocor injap aorta menyebabkan aliran darah terbalik ke dalam hati), kegagalan jantung (ketidakupayaan untuk mengepam darah yang cukup di sekeliling badan), dan pembedahan jantung. Namun, ia mengurangkan kadar pembesaran diameter aorta. Kesan bahaya belum dilaporkan sepenuhnya dalam kajian ini. Penyelidik menilai kajian ini mempunyai risiko berat sebelah yang tinggi dan kualiti bukti yang rendah. Kajian ini memberikan bukti yang tidak mencukupi untuk memberitahu orang dengan sindrom Marfan, keluarga mereka dan penyedia penjagaan.