Soalan ulasan

Bagaimana berkesankah dan selamatkah terapi berasaskan sel pada orang dengan ALS / MND, apabila kita bandingkannya dengan rawatan aktif atau tiada rawatan?

Latar belakang

Amyotrophic lateral sclerosis(ALS, juga dikenali sebagai penyakit neuron motor atau MND) adalah keadaan di mana saraf di otak dan saraf tunjang yang mengawal pergerakan (neuron motor) berhenti berfungsi. Seseorang dengan ALS / MND mempunyai kesukaran bergerak, menelan, mengunyah dan bercakap, yang menjadi lebih teruk dari masa ke masa. Separuh daripada mereka dengan ALS / MND mati dalam tempoh tiga tahun selepas mengalami tanda pertama mereka. Kelemahan otot yang digunakan dalam pernafasan sering menyebabkan kematian. Keadaan ini kini tiada penawar. Pendekatan sebahagian besar kaedah rawatan semasa memberi tumpuan kepada kelegaan simptom-simptom untuk meningkatkan kualiti hidup mereka yang terjejas.

Terapi berasaskan sel boleh ditakrifkan sebagai suntikan bahan selular ke dalam seseorang untuk merawat penyakit. Pelbagai jenis terapi berasaskan sel boleh digunakan dalam ALS / MND, termasuk terapi sel stem "stem cell". Terapi sel stem bertujuan untuk menyediakan neuron motor baru, yang boleh membantu menghentikan atau melambatkan perkembangan penyakit pada orang dengan ALS. Ulasan sebelumnya menyokong penggunaan terapi berasaskan sel sebagai cara yang berpotensi melambatkan penyakit pada ALS/MND, tetapi ini adalah berdasarkan terutamanya model haiwan yang prrlinikal. Kajian rawak terkawal (RCT) menyediakan bukti yang paling dipercayai. Dalam RCTs, satu kumpulan menerima rawatan ujian, dan yang lain, ' kawalan ' kumpulan mempunyai rawatan alternatif, rawatan palsu (plasebo) atau tiada rawatan. RCTs yang dijalankan dengan baik akan memberi bukti-bukti yang terbaik. Kajian tanpa kumpulan tidak dirawat untuk perbandingan dan kajian klinikal yang kecil telah didapati tiada manfaat klinikal. Data terhad daripada bukan RCTs yang melibatkan sebilangan kecil orang dengan ALS/MND dan tempoh susulan pendek mencadangkan bahawa terapi berasaskan sel mungkin melambatkan perkembangan penyakit. Buat masa ini tiada terapi berasaskan sel yang diluluskan untuk ALS/MND. Kami telah melaksanakan ulasan ini untuk menilai bukti RCT yang kini menjadi tersedia.

Ciri-ciri kajian

Pengarang Ulasan Cochrane mencari pangkalan data perubatan untuk kajian klinikal. Mereka mendapati dua RCTs lengkap yang menilai kesan terapi berasaskan sel sepanjang tempoh susulan enam bulan. Satu kajian tidak diterbitkan sepenuhnya dan tidak menyediakan data berangka. Kedua-dua kajian ini dibiayai oleh syarikat sel stem. Satu kajian, memasukkan 64 orang dengan ALS/MND, membekalkan data. Orang yang mengambil bahagian dalam kajian mempunyai purata masa sejak gejala bermulanya kira-kira dua tahun. Mereka mempunyai masalah ringan hingga sederhana dengan fungsi motor (kemampuan untuk melakukan tugas fizikal) pada permulaan kajian (dengan purata 35 pada Skala Penilaian Fungsional ALS-disemak semula, di mana skor 0 menunjukkan penurunan besar dan 48 adalah normal).

Keputusan utama dan kualiti bukti

Kajian ini memberikan bukti berkualiti rendah bahawa sel stem diperolehi daripada sumsum tulang sendiri (sel di pusat tulang) tidak menyebabkan kesan sampingan yang ketara. Prosedur sel implantasi adalah baik diterima. Berdasarkan bukti dari kajian ini, rawatan sel stem mungkin mengurangkan sedikit penurunan dalam fungsi motor pada enam bulan, tetapi tidak boleh meningkatkan pernafasan atau kualiti hidup pada empat bulan, atau survival keseluruhan pada enam bulan. Berdasarkan bukti yang sangat terhad, apa-apa manfaat tidak pasti kerana hanya ada satu kajian yang tidak dapat dijalankan dan keputusan dalam kajian berbeza. Kami dengan segera memerlukan kajian besar, dengan rekaan kajian yang baik untuk menentukan sama ada atau tidak terapi berasaskan sel mempunyai manfaat klinikal yang jelas di ALS / MND. Matlamat utama kajian masa depan adalah untuk mengenal pasti jenis dan jumlah sel-sel untuk digunakan, dan cara terbaik untuk memberi rawatan.

Bukti adalah terkini sehingga Julai 2019.