Apakah tujuan ulasan ini?

Ulasan ini bertujuan untuk menilai sama ada ubat untuk merawat polinuropati amiloid familial (FAP) dapat mengurangkan kecacatan akibat kerosakan saraf, mengurangkan keparahan kerosakan saraf, dan meningkatkan status pemakanan, kualiti hidup, dan kemurungan. Kami juga mengulas bukti mengenai kesan sampingan.

Mesej-mesej utama

Kajian mengenai rawatan ubat untuk penghidap FAP setakat ini terbatas pada transthyretin-FAP (juga disebut TTR-FAP). Empat kajian membandingkan ubat dengan plasebo (kompaun 'dummy' yang tidak aktif), tetapi tidak ada yang membandingkan ubat antara satu sama lain. Kajian-kajian tersebut membuktikan bahawa keempat-empat ubat yang dikaji (tafamidis, diflunisal, patisiran, dan inotersen) mungkin bermanfaat bagi orang yang menghidap TTR-FAP, tetapi kemungkinan kesan sebenar mereka berbeza dari hasil ini. Oleh kerana penyelidikan membandingkan ubat antara satu sama lain dibatasi oleh ukuran kajian yang diperlukan untuk menunjukkan kelebihan satu ubat dan kos, kajian yang memantau kesannya lebih lama diperlukan.

Apa yang dikaji dalam ulasan ini?

FAP adalah sekumpulan keadaan progresif keturunan di mana deposit protein tidak larut (fibril) mempengaruhi terutamanya saraf periferal (saraf di luar otak dan saraf tunjang). Fibril didepositkan kerana terdiri daripada protein genetik yang tidak dapat dilipat dengan betul. Proses ini juga berlaku di banyak organ lain termasuk jantung, ginjal, dan mata, dan gangguan ini kompleks. Jenis protein fibril yang didepositkan dan kecacatan genetik yang tepat menentukan jenis FAP. TTR-FAP adalah FAP yang paling biasa setakat ini. Walaupun permindahan hati adalah satu-satunya rawatan, yang dilakukan dalam kes-kes yang terpilih, ubat-ubatan yang boleh mempengaruhi perjalanan penyakit baru-baru ini tersedia untuk orang dengan TTR-FAP.

Apakah hasil-hasil utama ulasan ini?

Penulis ulasan mendapati empat kajian yang berkaitan, yang melibatkan 655 orang dewasa dengan TTR-FAP.

Dalam satu kajian, orang dengan peringkat awal TTR-FAP menerima tafamidis atau plasebo selama 18 bulan. Kecacatan tidak diukur. Bukti menunjukkan bahawa tafamidis dapat mengurangkan kedua-dua elemen iaitu orang dengan perkembangan neuropati periferal dan perubahan min (memburukkan) kerosakan saraf (berdasarkan skor kekuatan dan sensasi) berbanding dengan plasebo. Tidak dapat dipastikan sama ada tafamidis mempunyai kesan terhadap kualiti hidup dan jumlah kematian, tidak tamatkan kajian akibat kesan berbahaya atau kesan sampingan yang teruk.

Bukti dari kajian 24 bulan pada orang dengan TTR-FAP menunjukkan bahawa dibandingkan dengan plasebo, diflunisal dapat sedikit mengurangkan kecacatan akibat perkembangan FAP dan mengurangkan neuropati periferal yang semakin buruk. Tidak dapat dipastikan sama ada diflunisal mempunyai pengaruh terhadap kualiti hidup dan jumlah kematian, meninggalkan kajian akibat kesan sampingan, dan orang yang mengalami kesan sampingan yang teruk.

Hasil dari kajian selama 18 bulan pada orang dengan TTR-FAP menunjukkan bahawa berbanding dengan plasebo, patisiran mungkin mengurangkan kecacatan akibat perkembangan FAP, dan mengurangkan kemerosotan neuropati periferal. Kualiti hidup mungkin menurun sedikit dengan patisiran daripada plasebo. Patisiran boleh menyebabkan sedikit atau tidak ada perbezaan dalam kematian, meninggalkan kajian akibat kesan sampingan atau bilangan orang yang mengalami kesan sampingan yang teruk.

Dalam kajian keempat, orang dengan TTR-FAP menerima inotersen atau plasebo selama 66 minggu. Kecacatan tidak diukur. Kajian ini menunjukkan bahawa inotersen mungkin mengurangkan kemerosotan neuropati periferal, tetapi mungkin sedikit mempengaruhi perubahan kualiti hidup berbanding dengan plasebo. Inotersen mungkin dikaitkan dengan jumlah kejadian buruk di atas kadar plasebo, yang digambarkan oleh peningkatan jumlah keluar dari kajian disebabkan oleh kesan sampingan berbanding dengan plasebo. Terdapat sedikit atau tidak ada perbezaan dalam kematian atau bilangan orang yang mengalami kesan sampingan yang teruk.

Penulis ulasan tidak menemui kajian yang menangani terapi ubat untuk orang dengan jenis FAP lain.

Tiga daripada empat kajian dibiayai oleh pengeluar ubat yang mengkaji.

Setakat manakah ulasan ini dikemaskini?

Bukti adalah terkini sehingga November 2019.