Soalan ulasan

Terapi penggantian steroid digunakan untuk merawat kongenital adrenal hyperplasia (CAH) yang disebabkan oleh kekurangan 21-hydroxylase dalam kalangan kanak-kanak dan orang dewasa; kita melihat bukti untuk cara yang berbeza yang berkesan dan tahap keselamatan mereka.

Latar belakang

CAH adalah gangguan genetik kelenjar adrenal yang memberi kesan kepada kesihatan, pertumbuhan, dan pembangunan umum tubuh badan. Kelenjar adrenal duduk di atas buah pinggang dan bertanggungjawab untuk membuat hormon kortisol dan aldosterone. Kortisol membantu mengawal gula darah dan tekanan darah; dan aldosterone diperlukan untuk mengawal kadar kepekatan garam dalam darah. Bentuk yang paling biasa ialah CAH 21-hidroxylase (lebih daripada 90% kes). Di kalangan kanak-kanak dengan jenis ini CAH, kelenjar adrenal tidak boleh membuat cukup kortisol dan aldosterone. Kelenjar berkerja lebih untuk cuba membuat hormon ini dan akhirnya membuat terlalu banyak androergen (hormon steroid yang mengawal pembangunan dan penyelenggaraan ciri lelaki). Ubat steroid yang serupa dengan kortisol digunakan untuk menggantikan kortisol, dan fludrokortison (hormon yang serupa dengan aldosterone) adalah rawatan biasa untuk CAH disebabkan oleh kekurangan 21-hidroxylase.

Terdapat banyak jadual yang berbeza dan formulasi terapi penggantian steroid, e.g. harian, dua kali sehari, tiga kali sehari, lebih daripada tiga kali ganda ubat-ubatan harian, yang diubah suai penggubalan hydrocortisone atau menggunakan circadian 24 jam yang berterusan hydrocortisone di bawah kulit. Kita ingin tahu cara yang lebih berkesan dalam merawat CAH 21-hidroxylase kekurangan di dalam kanak-kanak dan orang dewasa.

Tarikh carian

Bukti adalah terkini sehingga: 24 Jun 2019.

Ciri-ciri kajian

Kajian termasuk lima kajian (enam rujukan) membandingkan perbezaan penggantian yang steroid dalam 101 orang dengan kekurangan 21-hidroxylase CAH. Bilangan orang dalam setiap percubaan dirangkum dari enam hingga 44 dan mereka berada dalam umur dari 3.6 bulan hingga 21 tahun. Kami juga mendapati enam kajian yang masih berterusan.

Hasil kajian utama

Semua kajian menggunakan terapi oral, tetapi dengan jadual harian yang berbeza dan tahap dos steroid. Tiga ujian membandingkan jadual dos hydrocortisone yang berbeza, satu percubaan berbanding hydrocortisone dengan prednisolone dan deksametason dan satu percubaan berbanding hydrocortisone dengan fludrokortison kepada prednisolone dengan fludrokortison. Kami mendapati tiada percubaan menggunakan penggubalan keluaran diubah suai hydrocortisone atau penghantaran hydrocortisone 24 jam berterusan di bawah kulit.

Lima ujian melaporkan androgen menjadi normal tetapi menggunakan ukuran yang berbeza; tiada satu pun daripada keputusan ini menunjukkan apa-apa perbezaan yang konsisten dan nyata antara terapi. Dalam satu kajian (26 peserta) peserta yang mengambil dos yang lebih tinggi hydrocortisone melaporkan kadar pertumbuhan yang lebih tinggi, tetapi kami tidak pasti sama ada ini adalah secara langsung disebabkan oleh rawatan. Dalam kajian kedua (44 peserta) membandingkan hydrocortisone dengan prednisolone, kami tidak pasti sama ada terapi menjejaskan kadar pertumbuhan (disebabkan oleh kualiti yang sangat rendah bukti).

Tiada kajian yang menyertakan hasil jangka panjang untuk kualiti hidup, mencegah krisis adrenal, kehilangan kerapuhan tulang, ketumbuhan testicular atau ovari adrenal rehat, kesukaran untuk mengandung dan ketinggian dewasa akhir.

Kualiti bukti kajian

Banyak percubaan mempunyai risiko yang tinggi atau tidak jelas secara keseluruhan risiko berat sebelah. Terdapat masalah dengan kualiti bukti, yang dinilai sangat rendah untuk semua hasil yang kami pertimbangkan di semua percubaan. Ini kerana percubaan hanya kecil dan jika mereka membandingkan rawatan kedua selepas yang pertama, mereka tidak meninggalkan masa yang mencukupi untuk menganalisis kesan rawatan pertama. Juga, orang yang mengambil bahagian sebelum ini telah dirawat dengan glucocorticoids yang berbeza.

Kesimpulan

Tidak mempunyai bukti yang mencukupi untuk menunjukkan jadual rawatan penggantian steroid keputusan dalam hasil yang lebih baik atau bentuk terapi penggantian steroid yang paling berkesan di CAH untuk orang dewasa dan kanak-kanak. Percubaan yang lebih besar dan direka dengan baik adalah diperlukan untuk menilai keberkesanan dan keselamatan terapi penggantian steroid yang berbeza untuk merawat kekurangan 21-hydroxylase CAH pada kanak-kanak dan orang dewasa. Tempoh susulan yang lebih panjang diperlukan untuk memantau hasil biokimia dan klinikal.