Soalan ulasan

Apakah kesan (faedah dan bahaya) antioksidan untuk mencegah masalah pernafasan yang menjadi lebih teruk pada pesakit distrofi otot Duchenne (DMD)?

Latar belakang

Distrofi otot Duchenne adalah keadaan yang diwarisi di mana kanak-kanak lelaki menunjukkan tanda-tanda kelemahan otot pada peringkat awal usia yang menjadi lebih teruk dari semasa ke semasa. Otot yang digunakan untuk bernafas boleh terlibat, yang membawa kepada sesak nafas dan keperluan untuk ventilasi buatan (mesin untuk menyokong pernafasan). Rawatan dengan antioksidan telah dicadangkan untuk melambatkan kehilangan kekuatan otot dan kemerosotan pernafasan.

Ciri-ciri kajian

Kami telah mencari bukti sehingga 23 Mac 2021. Kami memasukkan dua kajian dalam kalangan kanak-kanak lelaki dengan DMD yang pernafasannya terjejas. Kedua-dua kajian membandingkan ubat antioksidan idebenone dengan ubat tiruan. Satu kajian melibatkan 66 peserta berumur antara 10 dan 18 tahun. Peserta dalam kajian ini tidak menerima kortikosteroid (ubat yang ditunjukkan bermanfaat dalam DMD). Kajian lain melibatkan 255 kanak-kanak dengan DMD yang juga mengambil kortikosteroid. Kajian ini dihentikan awal kerana kekurangan faedah. Keputusan penuh kajian ini belum lagi diterbitkan.

Sumber pembiayaan kajian

Kajian-kajian ditaja oleh Santhera Pharmaceuticals, pembuat idebenone.

Keputusan utama

Idebenone boleh mengakibatkan penurunan sedikit dalam kapasiti vital paksaan (ukuran kapasiti paru-paru), tetapi mungkin mempunyai sedikit atau tiada kesan pada kualiti hidup dalam kalangan pesakit dengan pernafasan yang semakin teruk. Idebenone boleh mengakibatkan kurang kemerosotan keupayaan untuk memaksa udara keluar dari paru-paru dan saluran udara (berdasarkan ujian isipadu hembusan paksaan pada saat pertama dan aliran hembusan puncak). Idebenone dikaitkan dengan kurang kesan sampingan yang serius daripada ubat tiruan dan mempunyai sedikit atau tiada kesan pada kesan sampingan yang tidak serius. Idebenone mungkin mempunyai sedikit atau tiada kesan pada fungsi otot (kekuatan lengan). Kami mendapati tiada kajian yang melihat kemasukan ke hospital kerana jangkitan pernafasan.

Kualiti bukti

Kepastian keseluruhan bukti adalah rendah.