Pytanie badawcze

Dokonaliśmy przeglądu danych naukowych dotyczących skuteczności glikokortykosteroidów wziewnych u chorych na mukowiscydozę.

Wprowadzenie

Nawracające zakażenia dróg oddechowych u osób z mukowiscydozą są przyczyną zapalenia i uszkodzenia płuc, które w okresie długoterminowym stanowią najczęstszą przyczynę zgonu. Glikokortykosteroidy wziewne często stosuje się w leczeniu stanów zapalnych, mogą one jednak powodować pewne objawy niepożądane. Niektóre z tych objawów są łagodne, na przykład pleśniawki w jamie ustnej, natomiast inne, takie jakie zmniejszone tempo wzrostu u dzieci, mogą być poważne. Jest to aktualizacja wcześniej opublikowanego przeglądu i z powodu braku badań w tej dziedzinie nie planujemy żadnych dalszych aktualizacji.

Data wyszukiwania

Ostatnie wyszukiwanie danych naukowych przeprowadzono 19 listopada 2018 roku.

Charakterystyka badań

W niniejszej aktualizacji przeglądu oceniano 13 badań, w których glikokortykosteroidy wziewne stosowano u 525 osób z mukowiscydozą. W większości badań uczestnicy rozpoczynali przyjmowanie steroidów lub placebo (leczenie zawierające substancję wyglądającą identycznie jak glikokortykosteroidy, ale bez czynnika aktywnego) na początku badania, natomiast jedno badanie dotyczyło oceny skutków odstawienia leku (171 uczestników), gdzie wszyscy pacjenci już wcześniej przyjmowali steroidy - u połowy z nich dalej stosowano to leczenie, u pozostałych zaczęto podawać placebo, przerywając tym samym terapię. Uczestnicy byli w wieku od 6 do 55 lat, 3 badania obejmowały jedynie dzieci, 4 dotyczyły tylko osób dorosłych, a kolejne 4 obejmowały osoby w różnym wieku, w 2 badaniach nie podano informacji na temat wieku uczestników. Czynność płuc oraz stopień zaawansowania choroby wśród badanych różniły się w poszczególnych badaniach. Jedynie w dwóch badaniach podano informację na temat mutacji genetycznych u uczestników. Wszystkie badania przeprowadzono w Europie. W 10 badaniach wszyscy uczestnicy pozostawali w tych samych grupach badanych aż do zakończenia badania (tj. w grupie otrzymującej aktywne leczenie, w grupie bez leczenia lub grupie otrzymującej placebo). W 3 badaniach uczestnicy zmieniali grupy w połowie trwania badania. Badania trwały od 3 tygodni do 2 lat.

Główne wyniki

Badania kliniczne nie były w stanie wykazać, że stosowanie glikokortykosteroidów wziewnych zmniejsza stan zapalny w płucach u chorych na mukowiscydozę. Nie stwierdzono różnic w pomiarach czynności płuc, tolerancji wysiłku fizycznego, reakcji dróg oddechowych na podrażnienia czy liczbę zaostrzeń (nasilenie objawów). Ogólnie, nie było jasne, czy stosowanie glikokortykosteroidów wziewnych zwiększało ryzyko działań niepożądanych, ale w jednym badaniu wykazano, że leki te mogą spowolnić wzrastanie u dzieci, gdy stosuje się je w dużych dawkach. Dodatkowo wykazano, że zaprzestanie stosowania glikokortykosteroidów wziewnych pod okiem specjalistów w leczeniu mukowiscydozy może być bezpieczne u pacjentów, którzy wcześniej stosowali takie leczenie.

Jakość danych naukowych

Ogólna jakość danych była niska lub bardzo niska. Z powodu braku informacji nie zawsze byliśmy w stanie ocenić, czy sposób w jaki zaprojektowano lub przeprowadzono badania mógł wpłynąć na nasze zaufanie do przedstawionych wyników. Jedynie w 3 badaniach podano dokładne informacje, w jaki sposób zapewniono uczestnikom równe szanse przydziału do grupy badanej lub grupy otrzymującej placebo. Tylko w 5 badaniach podano informacje dotyczące tego, w jaki sposób upewniono się, że osoby rekrutujące uczestników nie wiedziały, do której z grup pacjenci zostaną przydzieleni. W większości przypadków wydawało nam się, że po rozpoczęciu badania uczestnicy lub ich lekarze nie wiedzieli, czy w leczeniu stosowane są steroidy czy placebo. Mieliśmy jednak pewne zastrzeżenia co do 4 badań nieopublikowanych w czasopismach, w których zostałyby poddane recenzji przez ekspertów. Nie jesteśmy pewni, w jaki sposób mogłoby to wpłynąć na stopień naszego zaufania do tych wyników.