Tytuł streszczenia napisanego prostym językiem

Jakie są korzyści i zagrożenia związane z lekami blokującymi czynnik układu dopełniacza w leczeniu zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem (ang. age-related macular degeneration, AMD)?

Najważniejsze informacje

 • Po roku leczenia wykazano, że pegcetakoplan (lek blokujący układ dopełniacza) spowalnia wzrost płatów chorej siatkówki w oczach osób z poważnym typem "suchego" AMD, ale obecnie nie ma danych naukowych, które wskazywałyby na to, że spowalnia utratę wzroku lub poprawia jakość życia.

 • Leczenie "suchego" AMD za pomocą pegcetakoplanu i innych leków blokujących układ dopełniacza może prowadzić do większej liczby przypadków "mokrego" AMD, w którym dochodzi do nieprawidłowego wzrostu naczyń w siatkówce; przecieka wówczas przez nie krew lub płyn, prowadząc do szybkiej utraty wzroku, ale jeśli schorzenie to zostanie szybko wykryte, można je leczyć.

 • Przyszłe badania w tym obszarze powinny koncentrować się na opcjach i skutkach istotnych dla decydentów, takich jak:

 - korzyści z blokowania dopełniacza na różne sposoby i przez różne okresy czasu;

 - potencjalne szkody i koszty;

 - ważne dla pacjentów wyniki.

Czym jest zwyrodnienie plamki żółtej związane z wiekiem?

AMD jest główną przyczyną utraty wzroku u dorosłych, dotykając prawie 200 milionów ludzi na świecie. Istnieją dwa rodzaje AMD: "suche" i "mokre". AMD jest przynajmniej częściowo spowodowane przyczynami genetycznymi, które nie są w pełni zrozumiałe lub uleczalne. Stwierdzono, że większość zmian genetycznych związanych z AMD wpływa na dopełniacz, główną część naszego układu odpornościowego. Gdy dopełniacz jest zbyt aktywny, może uszkodzić siatkówkę (światłoczułą błonę wyściełającą wnętrze oka) i spowodować AMD.

Jak leczy się zwyrodnienie plamki żółtej związane z wiekiem?

Obecnie nie ma dostępnego leczenia w AMD i chociaż dostępne są terapie dla typu "mokrego", nie są one dostępne dla większości z 95% pacjentów z postacią "suchą". Jednak nowa opcja leczenia, pegcetakoplan, który blokuje dopełniacz, została niedawno zatwierdzona w USA do leczenia ciężkiej postaci "suchego" AMD.

Czego chcieliśmy się dowiedzieć?

Chcieliśmy dowiedzieć się, czy blokowanie dopełniacza za pomocą różnych leków było lepsze niż leczenie pozorowane lub placebo (fałszywe leczenie) w zapobieganiu lub spowalnianiu AMD.

Co zrobiliśmy?

Poszukiwaliśmy badań, w których oceniano blokery dopełniacza w porównaniu z lekami pozorowanymi lub placebo u osób z AMD na całym świecie. Porównaliśmy i podsumowaliśmy wyniki badań oraz oceniliśmy stopień naszego zaufania do danych naukowych na podstawie takich kryteriów, jak metody badawcze i wielkość badań.

Czego się dowiedzieliśmy?

Znaleźliśmy 10 badań, w których wzięły udział 4052 osoby z zanikiem geograficznym (poważną postacią "suchego" AMD) trwającym co najmniej rok. Największe badanie objęło 1881 osób, a najmniejsze 30 osób. Badania przeprowadzono w krajach na całym świecie; większość z nich w Stanach Zjednoczonych lub Europie. Wszystkie z tych badań były sponsorowane przez firmy farmaceutyczne. Prawie wszystkie badane leki blokujące dopełniacz były podawane w postaci iniekcji do oka (do ciała szklistego).

Wyniki dla dwóch leków, lampalizumabu i pegcetacoplanu, zostały przedstawione w trzech badaniach. Połączyliśmy wyniki tych badań, aby dać nam wyobrażenie o rzeczywistej skuteczności tych zabiegów, gdy są one podawane co miesiąc i co drugi miesiąc. Przyjrzeliśmy się również wynikom wszystkich innych badań, w tym leku o nazwie avacincaptad pegol.

Najważniejsze wnioski

Stwierdzono, że pegcetakoplan podawany co miesiąc lub co dwa miesiące zmniejsza wzrost płatów chorej siatkówki, ale prawdopodobnie nie ma większego wpływu na utratę wzroku. Stwierdzono również, że avacincaptad pegol może zmniejszać wzrost chorej siatkówki, ale prawdopodobnie nie ma też większego wpływu na utratę wzroku. Stwierdziliśmy, że lampalizumab ma niewielki lub żaden wpływ na wyniki istotne dla pacjentów i ich klinicystów.

Podobnie jak w przypadku innych leków podawanych do oka, stwierdzono, że większość leków blokujących dopełniacz prawdopodobnie wiąże się z niewielkim wzrostem ryzyka ciężkiej infekcji lub zapalenia oka. Stwierdziliśmy również, że blokowanie dopełniacza w oku w większości badań prawdopodobnie spowodowało wzrost ryzyka rozwoju nieprawidłowych naczyń krwionośnych w siatkówce; mogą one powodować wyciek krwi lub płynu i szybką utratę wzroku, ale można je leczyć, jeśli zostaną szybko wykryte.

Jakie są ograniczenia prezentowanych danych naukowych?

Jesteśmy pewni naszych wyników dla lampalizumabu i pegcetakoplanu w leczeniu zaniku geograficznego. Osoby biorące udział w badaniach zostały losowo przydzielone do różnych grup terapeutycznych. Oznacza to, że różnice między grupami mogą wynikać z odmiennego leczenia, a nie z różnic pomiędzy badanymi. Potrzeba więcej informacji, aby zwiększyć naszą pewność co do anatomicznych korzyści avacincaptadu pegolu, ale wstępne dane naukowe są zachęcające.

Wyniki te odnoszą się wyłącznie do leczenia lekami podawanymi do ciała szklistego przez okres maksymalnie jednego roku. Nie wszystkie badania dostarczyły danych na temat wszystkiego, czym mogą być zainteresowani pacjenci i ich lekarze. Uczestnicy badań mieli ciężką postać "suchego" AMD, więc nasze wyniki mogą nie być przydatne dla osób, których AMD jest mniej poważne lub tych, którzy mają "mokrą" postać AMD.

Jak aktualne są te dane naukowe?

Niniejszy przegląd jest aktualizacją naszego poprzedniego przeglądu. Dane są aktualne na dzień 29 czerwca 2022 r.